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单剂量 Exa-cel 对患有严重镰状细胞病（βS/βC 基因型）参与者的疗效和安全性评估

2024年2月28日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

评估单剂量 Exa-cel 对患有严重镰状细胞病（βS/βC 基因型）受试者的疗效和安全性的 3 期研究

该研究的目的是评估 CTX001 (exa-cel) 对患有严重镰状细胞病 (SCD)、βS/βC 基因型 (HbSC) 的青少年和成人参与者的疗效和安全性。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  • 记录有 βS/βC (HbSC) 基因型的参与者
  • 根据研究者的判断，参与者必须有资格进行自体干细胞移植

主要排除标准：

  • 根据研究者的判断，可以提供愿意且健康的 10/10 人类白细胞抗原 (HLA) 匹配的相关捐献者
  • 既往接受过造血干细胞移植 (HSCT) 的参与者
  • 研究者认为，定期红细胞输注治疗在植入后不能中断。

其他协议定义的纳入/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：埃克塞尔
参与者将通过中心静脉导管接受单次 exa-cel（在 BCL11A 基因的红系谱系特异性增强子处用 CRISPR-Cas9 修饰的自体 CD34+ hHSPC）输注。
生物：埃克塞尔
在用白消安进行清髓性调节后通过静脉 (IV) 输注给药。
其他名称：
  • Exagamglogene自动温度检测仪
  • CTX001

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
6 个月或之后平均胎儿血红蛋白 (HbF) 大于或等于 (>=) 20% (%) 的参与者比例
大体时间：从最后一次红细胞 (RBC) 输注后 60 天到输注 exa-cel 后 24 个月
从最后一次红细胞 (RBC) 输注后 60 天到输注 exa-cel 后 24 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书到 exa-cel 输注后 24 个月
从签署知情同意书到 exa-cel 输注后 24 个月
中性粒细胞移植的参与者比例（在 3 个不同的日子里，连续 3 次测量绝对中性粒细胞计数 (ANC) >=500/微升 [mcgL] 的第一天）
大体时间：Exa-cel 输注后 42 天内
Exa-cel 输注后 42 天内
中性粒细胞植入时间
大体时间：Exa-cel 输注后长达 24 个月
Exa-cel 输注后长达 24 个月
血小板植入时间
大体时间：Exa-cel 输注后长达 24 个月
Exa-cel 输注后长达 24 个月
移植相关死亡率 (TRM) 的发生率
大体时间：Exa-cel 输注后最多 100 天
Exa-cel 输注后最多 100 天
移植相关死亡率 (TRM) 的发生率
大体时间：Exa-cel 输注后 12 个月内
Exa-cel 输注后 12 个月内
全因死亡率的发生率
大体时间：从签署知情同意书到 exa-cel 输注后 24 个月
从签署知情同意书到 exa-cel 输注后 24 个月
至少 12 个月没有严重血管闭塞危机 (VOC) 的参与者比例 (VF12)
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 exa-cel 输注后 24 个月
从最后一次红细胞输注后 60 天到 exa-cel 输注后 24 个月
因严重 VOC 持续至少 12 个月而无需住院治疗的参与者比例 (HF12)
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 exa-cel 输注后 24 个月
从最后一次红细胞输注后 60 天到 exa-cel 输注后 24 个月
严重VOCs年化率相对下降
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
达到 VF12 的参与者的严重无 VOC 持续时间
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 exa-cel 输注后 24 个月
从最后一次红细胞输注后 60 天到 exa-cel 输注后 24 个月
严重挥发性有机化合物住院率相对降低
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
严重挥发性有机化合物的年住院时间相对减少
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
持续 HbF >= 20 % 至少 3、6 或 12 个月的参与者比例
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 exa-cel 输注后 24 个月
从最后一次红细胞输注后 60 天到 exa-cel 输注后 24 个月
年红细胞输血量相对减少
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
HbF 浓度随时间的变化
大体时间：Exa-cel 输注后长达 24 个月
Exa-cel 输注后长达 24 个月
总血红蛋白 (Hb) 浓度随时间的变化
大体时间：Exa-cel 输注后长达 24 个月
Exa-cel 输注后长达 24 个月
网织红细胞计数随时间的变化
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
间接胆红素随时间的变化
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
结合珠蛋白随时间的变化
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
乳酸脱氢酶 (LDH) 随时间的变化
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
首次检测到触珠蛋白的时间
大体时间：Exa-cel 输注后长达 24 个月
Exa-cel 输注后长达 24 个月
首次标准化 LDH 的时间
大体时间：Exa-cel 输注后长达 24 个月
Exa-cel 输注后长达 24 个月
随着时间的推移，外周血中存在预期基因修饰的等位基因的比例
大体时间：Exa-cel 输注后长达 24 个月
Exa-cel 输注后长达 24 个月
随着时间的推移，骨髓 CD34+ 细胞中存在预期基因修饰的等位基因的比例
大体时间：Exa-cel 输注后长达 24 个月
Exa-cel 输注后长达 24 个月
成人（> = 18 岁）随时间推移的疼痛量表变化（11 点数字评定量表 (NRS)）评估
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
成人（>=18 岁）癌症治疗骨髓移植 (FACT-BMT) 功能评估随时间的变化
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
成人镰状细胞生活质量测量系统（ASCQ-Me）的变化
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
青少年（12 岁至 <18 岁）疼痛量表（11 点 NRS）评估随时间的变化
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
儿科生活质量量表的变化（PedsQL；自我报告和家长代理版本） 青少年通用核心（12 岁至 <18 岁）
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
青少年（12 岁至 <18 岁）中 PedsQL SCD 模块（自我报告和家长代理版本）的变化
大体时间：Exa-cel 输注后从基线到 24 个月
Exa-cel 输注后从基线到 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年4月1日

初级完成 (估计的)

2029年12月1日

研究完成 (估计的)

2029年12月1日

研究注册日期

首次提交

2023年6月23日

首先提交符合 QC 标准的

2023年7月14日

首次发布 (实际的)

2023年7月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年2月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月28日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX21-CTX001-171
  • 2023-503247-34-00 (其他标识符：EU CT)
  • 2021-006375-41 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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