Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yksittäisen Exa-cel-annoksen tehon ja turvallisuuden arviointi potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti, βS/βC genotyyppi

keskiviikko 28. helmikuuta 2024 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 3 tutkimus yhden Exa-cel-annoksen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti, βS/βC genotyyppi

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida CTX001:n (exa-cel) tehoa ja turvallisuutta nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on vakava sirppisolusairaus (SCD), βS/βC genotyyppi (HbSC).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on dokumentoitu βS/βC (HbSC) genotyyppi
  • Osallistujien on voitava saada autologinen kantasolusiirto tutkijan harkinnan mukaan

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Halukas ja terve 10/10 ihmisen leukosyyttiantigeeniä (HLA) vastaava sukulainen luovuttaja on saatavilla tutkijan harkinnan mukaan
  • Osallistujat, joilla on aikaisempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT)
  • Hoito säännöllisillä punasolujen siirroilla, joita ei tutkijan mielestä voida keskeyttää siirteen jälkeen.

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Exa-cel
Osallistujat saavat yhden exa-cel-infuusion (autologiset CD34+ hHSPC:t, jotka on modifioitu CRISPR-Cas9:llä BCL11A-geenin erytroidilinjaspesifisellä tehostajalla) keskuslaskimokatetrin kautta.
Biologinen: Exa-cel
Annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona myeloablatiivisen busulfaanin hoitoon jälkeen.
Muut nimet:
  • Exagamglogene autotemcel
  • CTX001

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, joiden keskimääräinen sikiön hemoglobiini (HbF) on suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 20 prosenttia (%) 6 kuukauden aikana tai sen jälkeen
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisen punasolujen (RBC) siirron jälkeen 24 kuukauteen exa-cel-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisen punasolujen (RBC) siirron jälkeen 24 kuukauteen exa-cel-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta enintään 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta enintään 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Neutrofiilien siirrettyjen osallistujien osuus (ensimmäinen päivä kolmesta peräkkäisestä absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) mittauksesta > = 500 mikrolitraa kohti [mcgL] 3 eri päivänä)
Aikaikkuna: 42 päivän sisällä exa-cel-infuusion jälkeen
42 päivän sisällä exa-cel-infuusion jälkeen
Aika neutrofiilien istuttamiseen
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Transplant-Related Mortality (TRM)
Aikaikkuna: Jopa 100 päivää exa-cel-infuusion jälkeen
Jopa 100 päivää exa-cel-infuusion jälkeen
Transplant-Related Mortality (TRM)
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä exa-cel-infuusion jälkeen
12 kuukauden sisällä exa-cel-infuusion jälkeen
Kaikkisyykuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta enintään 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta enintään 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Niiden osallistujien osuus, joilla ei ole vakavia vaso-okklusiivisia kriisejä (VOC) vähintään 12 kuukauteen (VF12)
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisen punasolusiirron jälkeen 24 kuukauteen exa-cel-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisen punasolusiirron jälkeen 24 kuukauteen exa-cel-infuusion jälkeen
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat vapaita sairaalahoidosta vakavien haihtuvien orgaanisten yhdisteiden vuoksi vähintään 12 kuukautta (HF12)
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisen punasolusiirron jälkeen 24 kuukauteen exa-cel-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisen punasolusiirron jälkeen 24 kuukauteen exa-cel-infuusion jälkeen
Vakavien haihtuvien orgaanisten yhdisteiden vuosittaisen määrän suhteellinen lasku
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Vaikean VOC-vapaan kesto osallistujilla, jotka ovat saavuttaneet VF12:n
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisen punasolusiirron jälkeen 24 kuukauteen exa-cel-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisen punasolusiirron jälkeen 24 kuukauteen exa-cel-infuusion jälkeen
Vakavien haihtuvien orgaanisten yhdisteiden aiheuttamien sairaalahoitojen suhteellinen väheneminen
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Vakavien VOC-yhdisteiden vuotuisen sairaalahoidon keston suhteellinen lyhennys
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva HbF >= 20 % vähintään 3, 6 tai 12 kuukauden ajan
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisen punasolusiirron jälkeen 24 kuukauteen exa-cel-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisen punasolusiirron jälkeen 24 kuukauteen exa-cel-infuusion jälkeen
RBC-siirtojen vuosittaisen määrän suhteellinen väheneminen
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
HbF-pitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Hemoglobiinin kokonaispitoisuus (Hb) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Muutos retikulosyyttien määrässä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Muutos epäsuorassa bilirubiinissa ajan myötä
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Haptoglobiinin muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Aika ensimmäiseen havaittavaan haptoglobiiniin
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Aika ensimmäiseen normalisoituun LDH:hen
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Suunniteltua geneettistä muunnelmaa sisältävien alleelien osuus ääreisveressä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Suunniteltua geneettistä muunnelmaa sisältävien alleelien osuus luuytimen CD34+ -soluissa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Muutos kipuasteikossa (11-pisteinen numeerinen arviointiasteikko (NRS)) Arviointi ajan kuluessa aikuisilla (>=18 vuotta)
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Muutos syöpähoidon ja luuydinsiirron (FACT-BMT) toiminnallisessa arvioinnissa aikuisilla (>=18 vuotta)
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Muutos aikuisten sirppisolujen elämänlaadun mittausjärjestelmässä (ASCQ-Me)
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Kipuasteikon muutos (11-pisteinen NRS) -arviointi ajan myötä nuorilla (12–<18-vuotiaat)
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Muutos lasten elämänlaadun kartoituksessa (PedsQL; itseraportin ja vanhemman välityspalvelinversiot) Generic Core in teini-ikäisillä (12–<18-vuotiaat)
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Muutos PedsQL SCD -moduulissa (itseraportointi ja vanhemman välityspalvelinversiot) nuorilla (12–<18-vuotiaat)
Aikaikkuna: Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen
Perustasosta Jopa 24 kuukautta exa-cel-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. heinäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 29. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX21-CTX001-171
  • 2023-503247-34-00 (Muu tunniste: EU CT)
  • 2021-006375-41 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Exa-cel

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa