Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van een enkele dosis Exa-cel bij deelnemers met ernstige sikkelcelziekte, βS/βC-genotype
20 maart 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van een enkele dosis Exa-cel te evalueren bij proefpersonen met ernstige sikkelcelziekte, βS/βC-genotype
Het doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van CTX001 (exa-cel) bij adolescente en volwassen deelnemers met ernstige sikkelcelziekte (SCD), βS/βC genotype (HbSC).
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Deelnemers met gedocumenteerd βS/βC (HbSC) genotype
- Deelnemers moeten in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie volgens het oordeel van de onderzoeker
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Een gewillige en gezonde 10/10 humaan leukocytenantigeen (HLA)-gematchte verwante donor is beschikbaar volgens het oordeel van de onderzoeker
- Deelnemers met eerdere hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT)
- Behandeling met reguliere RBC-transfusies die naar het oordeel van de onderzoeker na implantatie niet onderbroken kunnen worden.
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Exa-cel
Deelnemers krijgen een enkele infusie van exa-cel (autologe CD34+ hHSPC's gemodificeerd met CRISPR-Cas9 op de erytroïde afstamming-specifieke versterker van het BCL11A-gen) via een centraal veneuze katheter.
|
Toegediend via intraveneuze (IV) infusie na myeloablatieve conditionering met busulfan.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers met een gemiddeld foetaal hemoglobine (HbF) groter dan of gelijk aan (>=) 20 procent (%) op of na 6 maanden
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste rode bloedceltransfusie (RBC) tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Vanaf 60 dagen na de laatste rode bloedceltransfusie (RBC) tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Percentage deelnemers met neutrofielentransplantatie (eerste dag van 3 opeenvolgende metingen van het absolute aantal neutrofielen (ANC) >=500 per microliter [mcgL] op 3 verschillende dagen)
Tijdsspanne: Binnen 42 dagen na exa-cel-infusie
|
Binnen 42 dagen na exa-cel-infusie
|
|
Tijd voor neutrofielentransplantatie
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Tijd tot bloedplaatjesinplanting
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM)
Tijdsspanne: Tot 100 dagen na exa-cel-infusie
|
Tot 100 dagen na exa-cel-infusie
|
|
Incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM)
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na exa-cel-infusie
|
Binnen 12 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Incidentie van overlijden door alle oorzaken
Tijdsspanne: Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Percentage deelnemers zonder ernstige vaso-occlusieve crises (VOC's) gedurende ten minste 12 maanden (VF12)
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na laatste RBC-transfusie tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Vanaf 60 dagen na laatste RBC-transfusie tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Percentage deelnemers dat vrij is van intramurale ziekenhuisopname voor ernstige VOS gedurende ten minste 12 maanden (HF12)
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na laatste RBC-transfusie tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Vanaf 60 dagen na laatste RBC-transfusie tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Relatieve vermindering van het aantal ernstige VOC's op jaarbasis
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Vanaf baseline tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Duur van ernstige VOS-vrij bij deelnemers die VF12 hebben bereikt
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na laatste RBC-transfusie tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Vanaf 60 dagen na laatste RBC-transfusie tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Relatieve vermindering van het aantal intramurale ziekenhuisopnames voor ernstige VOC's
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Vanaf baseline tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Relatieve vermindering van de duur van ziekenhuisopname op jaarbasis voor ernstige VOC's
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Vanaf baseline tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Percentage deelnemers met aanhoudend HbF >= 20 % gedurende ten minste 3, 6 of 12 maanden
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na laatste RBC-transfusie tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Vanaf 60 dagen na laatste RBC-transfusie tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Relatieve vermindering van het geannualiseerde volume van RBC-transfusies
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
HbF-concentratie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Totale hemoglobineconcentratie (Hb) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Verandering in het aantal reticulocyten in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Verandering in indirect bilirubine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Verandering in haptoglobine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Verandering in lactaatdehydrogenase (LDH) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Tijd tot eerste detecteerbare haptoglobine
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Tijd tot eerste genormaliseerde LDH
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Percentage allelen met beoogde genetische modificatie aanwezig in perifeer bloed in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Percentage allelen met beoogde genetische modificatie aanwezig in CD34+-cellen van het beenmerg in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Verandering in pijnschaal (11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS)) Beoordeling na verloop van tijd bij volwassenen (>=18 jaar)
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Verandering in functionele beoordeling van kankertherapie - beenmergtransplantatie (FACT-BMT) in de loop van de tijd bij volwassenen (> = 18 jaar)
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Verandering in volwassen sikkelcel-kwaliteit van leven-meetsysteem (ASCQ-Me)
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Verandering in pijnschaal (11-punts NRS) beoordeling in de loop van de tijd bij adolescenten (12 tot <18 jaar)
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Verandering in pediatrische levenskwaliteitsinventarisatie (PedsQL; zelfrapportage en proxy-versies voor ouders) Generieke kern bij adolescenten (12 tot <18 jaar)
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
|
Verandering in de PedsQL SCD-module (zelfrapportage en proxyversies voor ouders) bij adolescenten (12 tot <18 jaar)
Tijdsspanne: Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Van basislijn tot 24 maanden na exa-cel-infusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
31 juli 2027
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2033
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2033
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 juni 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 juli 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 juli 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (Andere identificatie: EU CT number)
- 2021-006375-41 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .