Evaluering af effektivitet og sikkerhed af en enkelt dosis Exa-cel hos deltagere med svær seglcellesygdom, βS/βC genotype
20. marts 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Et fase 3-studie til evaluering af effektivitet og sikkerhed af en enkelt dosis Exa-cel hos personer med svær seglcellesygdom, βS/βC-genotype
Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af CTX001 (exa-cel) hos unge og voksne deltagere med svær seglcellesygdom (SCD), βS/βC genotype (HbSC).
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Deltagere med dokumenteret βS/βC (HbSC) genotype
- Deltagerne skal være berettiget til autolog stamcelletransplantation i henhold til efterforskerens vurdering
Nøgleekskluderingskriterier:
- En villig og sund 10/10 humant leukocytantigen (HLA)-matchet relateret donor er tilgængelig efter efterforskerens vurdering
- Deltagere med tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
- Behandling med regelmæssige RBC-transfusioner, der efter undersøgerens vurdering ikke kan afbrydes efter engraftment.
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Exa-cel
Deltagerne vil modtage en enkelt infusion af exa-cel (autologe CD34+ hHSPC'er modificeret med CRISPR-Cas9 ved den erythroidafstamningsspecifikke forstærker af BCL11A-genet) gennem et centralt venekateter.
|
Administreret ved intravenøs (IV) infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af deltagere med et gennemsnitligt føtalt hæmoglobin (HbF) større end eller lig med (>=) 20 procent (%) på eller efter 6 måneder
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste røde blodlegeme (RBC) transfusion op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra 60 dage efter sidste røde blodlegeme (RBC) transfusion op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
|
Andel af deltagere med neutrofilengraftment (første dag af 3 på hinanden følgende målinger af absolut neutrofiltal (ANC) >=500 pr. mikroliter [mcgL] på 3 forskellige dage)
Tidsramme: Inden for 42 dage efter exa-cel infusion
|
Inden for 42 dage efter exa-cel infusion
|
|
Tid til Neutrofil Engraftment
Tidsramme: Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Tid til blodpladeindplantning
Tidsramme: Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: Op til 100 dage efter exa-cel infusion
|
Op til 100 dage efter exa-cel infusion
|
|
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter exa-cel infusion
|
Inden for 12 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Forekomst af dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
|
Andel af deltagere uden alvorlige vaso-okklusive kriser (VOC'er) i mindst 12 måneder (VF12)
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
|
Andel af deltagere, der er fri for hospitalsindlæggelse på grund af svære VOC'er, der har været vedvarende i mindst 12 måneder (HF12)
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
|
Relativ reduktion i den årlige rate af alvorlige VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Varighed af alvorlig VOC-fri hos deltagere, der har opnået VF12
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
|
Relativ reduktion i antallet af indlagte hospitalsindlæggelser for svære VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Relativ reduktion i årlig indlæggelsesvarighed for svære VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Andel af deltagere med vedvarende HbF >= 20 % i mindst 3, 6 eller 12 måneder
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 24 måneder efter exa-cel-infusion
|
|
Relativ reduktion i det årlige volumen af RBC-transfusioner
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
HbF-koncentration over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Total hæmoglobin (Hb) koncentration over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Ændring i retikulocyttal over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Ændring i indirekte bilirubin over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Ændring i haptoglobin over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Ændring i laktatdehydrogenase (LDH) over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Tid til første påviselig haptoglobin
Tidsramme: Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Tid til første normaliseret LDH
Tidsramme: Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i perifert blod over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i CD34+ celler i knoglemarven over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Ændring i smerteskala (11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS)) Vurdering over tid hos voksne (>=18 år)
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Ændring i funktionel vurdering af kræftterapi-knoglemarvstransplantation (FACT-BMT) over tid hos voksne (>=18 år)
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Ændring i voksen seglcelle livskvalitetsmålesystem (ASCQ-Me)
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Ændring i smerteskala (11-punkts NRS) vurdering over tid hos unge (12 til <18 år)
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Ændring i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL; selvrapportering og forældreproxyversioner) Generisk kerne hos unge (12 til <18 år)
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
|
Ændring i PedsQL SCD-modul (selvrapportering og forældreproxyversioner) hos unge (12 til <18 år)
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Fra baseline op til 24 måneder efter exa-cel infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
31. juli 2027
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2033
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2033
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. juni 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. juli 2023
Først opslået (Faktiske)
18. juli 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (Anden identifikator: EU CT number)
- 2021-006375-41 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .