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중증 겸상적혈구병, βS/βC 유전자형 환자에서 엑사셀 단회 투여의 유효성 및 안전성 평가

2024년 2월 28일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

중증 겸상적혈구병, βS/βC 유전자형 환자 대상 엑사셀 단회 투여의 효능 및 안전성 평가를 위한 3상 연구

연구의 목적은 중증 겸상적혈구병(SCD), βS/βC 유전자형(HbSC)을 가진 청소년 및 성인 참가자를 대상으로 CTX001(exa-cel)의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 문서화된 βS/βC(HbSC) 유전자형을 가진 참가자
  • 참가자는 연구자의 판단에 따라 자가 줄기 세포 이식을 받을 자격이 있어야 합니다.

주요 제외 기준:

  • 연구자의 판단에 따라 자발적이고 건강한 10/10 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 관련 기증자가 이용 가능합니다.
  • 이전에 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받은 참가자
  • 연구자의 의견으로는 생착 후 중단될 수 없는 정기적인 RBC 수혈을 통한 치료.

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 엑사셀
참가자는 중앙 정맥 카테터를 통해 exa-cel(BCL11A 유전자의 적혈구 계통 특정 인핸서에서 CRISPR-Cas9로 변형된 자가 CD34+ hHSPC)을 단일 주입받습니다.
생물학적: 엑사셀
부설판을 사용한 골수파괴 컨디셔닝 후 정맥내(IV) 주입으로 투여합니다.
다른 이름들:
  • 엑사감글로진 오토템셀
  • CTX001

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
평균 태아 헤모글로빈(HbF)이 6개월 또는 그 이후에 20퍼센트(%) 이상(>=)인 참가자 비율
기간: 마지막 적혈구(RBC) 수혈 후 60일부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
마지막 적혈구(RBC) 수혈 후 60일부터 엑사셀 주입 후 24개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 엑사셀 주입 후 최대 24개월까지
정보에 입각한 동의서 서명부터 엑사셀 주입 후 최대 24개월까지
호중구 생착을 한 참가자의 비율(절대 호중구 수(ANC) >=500/마이크로리터[mcgL]의 3회 연속 측정 중 첫 번째 날, 다른 3일)
기간: 엑사셀 주입 후 42일 이내
엑사셀 주입 후 42일 이내
호중구 생착까지의 시간
기간: 엑사셀 주입 후 최대 24개월
엑사셀 주입 후 최대 24개월
혈소판 생착까지의 시간
기간: 엑사셀 주입 후 최대 24개월
엑사셀 주입 후 최대 24개월
이식 관련 사망률(TRM)의 발생률
기간: 엑사셀 주입 후 최대 100일
엑사셀 주입 후 최대 100일
이식 관련 사망률(TRM)의 발생률
기간: 엑사셀 주입 후 12개월 이내
엑사셀 주입 후 12개월 이내
모든 원인으로 인한 사망의 발생률
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 엑사셀 주입 후 최대 24개월까지
정보에 입각한 동의서 서명부터 엑사셀 주입 후 최대 24개월까지
최소 12개월 동안 심각한 혈관 폐쇄 위기(VOC)가 없는 참가자 비율(VF12)
기간: 마지막 적혈구 수혈 후 60일부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
마지막 적혈구 수혈 후 60일부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
최소 12개월(HF12) 동안 지속된 중증 VOC에 대한 입원환자 입원이 없는 참가자의 비율(HF12)
기간: 마지막 적혈구 수혈 후 60일부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
마지막 적혈구 수혈 후 60일부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
심각한 VOC의 연간 비율의 상대적 감소
기간: 베이스라인부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
베이스라인부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
VF12를 달성한 참가자의 Severe VOC Free 기간
기간: 마지막 적혈구 수혈 후 60일부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
마지막 적혈구 수혈 후 60일부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
중증 VOC에 대한 입원 환자 입원 비율의 상대적 감소
기간: 베이스라인부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
베이스라인부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
중증 VOC에 대한 연간 입원 기간의 상대적 감소
기간: 베이스라인부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
베이스라인부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
최소 3, 6 또는 12개월 동안 HbF가 >= 20%인 참가자 비율
기간: 마지막 적혈구 수혈 후 60일부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
마지막 적혈구 수혈 후 60일부터 엑사셀 주입 후 24개월까지
연간 RBC 수혈량의 상대적 감소
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 HbF 농도
기간: 엑사셀 주입 후 최대 24개월
엑사셀 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 총 헤모글로빈(Hb) 농도
기간: 엑사셀 주입 후 최대 24개월
엑사셀 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 망상적혈구 수의 변화
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 간접 빌리루빈의 변화
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 합토글로빈의 변화
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따른 젖산 탈수소효소(LDH)의 변화
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
최초 검출 가능한 합토글로빈까지의 시간
기간: 엑사셀 주입 후 최대 24개월
엑사셀 주입 후 최대 24개월
처음으로 정규화된 LDH까지의 시간
기간: 엑사셀 주입 후 최대 24개월
엑사셀 주입 후 최대 24개월
시간이 지남에 따라 말초 혈액에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: 엑사셀 주입 후 최대 24개월
엑사셀 주입 후 최대 24개월
시간 경과에 따라 골수의 CD34+ 세포에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: 엑사셀 주입 후 최대 24개월
엑사셀 주입 후 최대 24개월
통증 척도의 변화(11점 수치 평가 척도(NRS)) 성인의 시간 경과에 따른 평가(>=18세)
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
성인(>=18세)에서 암 치료-골수 이식(FACT-BMT)의 시간 경과에 따른 기능적 평가의 변화
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
성인 낫적혈구 삶의 질 측정 시스템(ASCQ-Me)의 변화
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
청소년(12~18세 미만)의 시간 경과에 따른 통증 척도(11점 NRS) 평가의 변화
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
소아 삶의 질 인벤토리의 변화(PedsQL; 자가 보고 및 부모 대리 버전) 청소년의 제네릭 코어(12~18세 미만)
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
PedsQL SCD 모듈의 변경(자체 보고 및 부모 프록시 버전) 청소년(12~18세 미만)
기간: 베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월
베이스라인부터 exa-cel 주입 후 최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 7월 14일

처음 게시됨 (실제)

2023년 7월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 2월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 28일

마지막으로 확인됨

2023년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX21-CTX001-171
  • 2023-503247-34-00 (기타 식별자: EU CT)
  • 2021-006375-41 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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