Avaliação da eficácia e segurança de uma dose única de Exa-cel em participantes com doença falciforme grave, genótipo βS/βC
20 de março de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança de uma dose única de Exa-cel em indivíduos com doença falciforme grave, genótipo βS/βC
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia e segurança de CTX001 (exa-cel) em participantes adolescentes e adultos com doença falciforme grave (SCD), genótipo βS/βC (HbSC).
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Participantes com genótipo βS/βC (HbSC) documentado
- Os participantes devem ser elegíveis para transplante autólogo de células-tronco de acordo com o julgamento do investigador
Principais Critérios de Exclusão:
- Um doador compatível com antígeno leucocitário humano (HLA) 10/10 saudável e disposto está disponível a critério do investigador
- Participantes com transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
- Tratamento com transfusões regulares de hemácias que, na opinião do investigador, não podem ser interrompidas após o enxerto.
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Exa-cel
Os participantes receberão uma única infusão de exa-cel (hHSPCs CD34+ autólogos modificados com CRISPR-Cas9 no intensificador específico da linhagem eritroide do gene BCL11A) por meio de um cateter venoso central.
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Administrado por infusão intravenosa (IV) após condicionamento mieloablativo com bussulfano.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de participantes com hemoglobina fetal média (HbF) maior ou igual a (>=) 20 por cento (%) em ou após 6 meses
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) até 24 meses após a infusão de exa-cel
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De 60 dias após a última transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Proporção de participantes com enxerto de neutrófilos (primeiro dia de 3 medições consecutivas de contagem absoluta de neutrófilos (ANC) > = 500 por microlitro [mcgL] em 3 dias diferentes)
Prazo: Dentro de 42 dias após a infusão de exa-cel
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Dentro de 42 dias após a infusão de exa-cel
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Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Tempo para Enxerto de Plaquetas
Prazo: Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Incidência de Mortalidade Relacionada ao Transplante (TRM)
Prazo: Até 100 dias após a infusão de exa-cel
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Até 100 dias após a infusão de exa-cel
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Incidência de Mortalidade Relacionada ao Transplante (TRM)
Prazo: Dentro de 12 meses após a infusão de exa-cel
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Dentro de 12 meses após a infusão de exa-cel
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Incidência de mortalidade por todas as causas
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Proporção de participantes sem crises vaso-oclusivas graves (VOCs) por pelo menos 12 meses (VF12)
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 24 meses após a infusão de exa-cel
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Proporção de participantes livres de hospitalização por COVs graves mantidos por pelo menos 12 meses (HF12)
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 24 meses após a infusão de exa-cel
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Redução Relativa na Taxa Anualizada de VOCs Graves
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Duração de VOC grave livre em participantes que atingiram VF12
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 24 meses após a infusão de exa-cel
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Redução relativa na taxa de internações hospitalares por COVs graves
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Redução Relativa na Duração Anualizada de Hospitalização para VOCs Graves
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Proporção de participantes com HbF sustentada >= 20% por pelo menos 3, 6 ou 12 meses
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 24 meses após a infusão de exa-cel
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Redução relativa no volume anualizado de transfusões de hemácias
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Concentração de HbF ao longo do tempo
Prazo: Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Concentração total de hemoglobina (Hb) ao longo do tempo
Prazo: Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Alteração na contagem de reticulócitos ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Mudança na bilirrubina indireta ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Mudança na Haptoglobina ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Alteração na lactato desidrogenase (LDH) ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Tempo para a primeira haptoglobina detectável
Prazo: Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Tempo para o primeiro LDH normalizado
Prazo: Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Proporção de alelos com modificação genética pretendida presente no sangue periférico ao longo do tempo
Prazo: Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Proporção de alelos com modificação genética pretendida presente em células CD34+ da medula óssea ao longo do tempo
Prazo: Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Mudança na escala de dor (escala de classificação numérica de 11 pontos (NRS)) Avaliação ao longo do tempo em adultos (> = 18 anos)
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Mudança na avaliação funcional da terapia de câncer-transplante de medula óssea (FACT-BMT) ao longo do tempo em adultos (> = 18 anos)
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Mudança no Sistema de Medição da Qualidade de Vida de Células Falciformes Adultos (ASCQ-Me)
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Mudança na avaliação da escala de dor (NRS de 11 pontos) ao longo do tempo em adolescentes (12 a <18 anos de idade)
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Mudança no Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL; auto-relato e versões de proxy dos pais) Genérico Básico em Adolescentes (12 a <18 anos de idade)
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Alteração no módulo PedsQL SCD (auto-relato e versões de proxy dos pais) em adolescentes (12 a <18 anos de idade)
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de exa-cel
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
31 de julho de 2027
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2033
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de julho de 2023
Primeira postagem (Real)
18 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (Outro identificador: EU CT number)
- 2021-006375-41 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .