- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT05951205
Оценка эффективности и безопасности однократной дозы препарата Экса-цел у участников с тяжелой формой серповидно-клеточной анемии, генотип βS/βC
28 февраля 2024 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности однократной дозы Exa-cel у субъектов с тяжелой серповидно-клеточной анемией, генотип βS/βC
Цель исследования — оценить эффективность и безопасность CTX001 (exa-cel) у подростков и взрослых участников с тяжелой серповидно-клеточной анемией (SCD), генотипом βS/βC (HbSC).
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Medical Information
- Номер телефона: 617-341-6777
- Электронная почта: medicalinfo@vrtx.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Участники с задокументированным генотипом βS/βC (HbSC)
- Участники должны иметь право на трансплантацию аутологичных стволовых клеток по решению исследователя.
Ключевые критерии исключения:
- По решению исследователя доступен желающий и здоровый родственный донор, совместимый с человеческим лейкоцитарным антигеном (HLA) 10/10.
- Участники с предшествующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
- Лечение регулярными переливаниями эритроцитов, которое, по мнению исследователя, нельзя прерывать после приживления трансплантата.
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: Exa-cel
Участники получат однократное вливание exa-cel (аутологичные CD34+ hHSPC, модифицированные CRISPR-Cas9 в специфическом энхансере эритроидного ростка гена BCL11A) через центральный венозный катетер.
|
Вводят путем внутривенной (IV) инфузии после миелоаблативного кондиционирования бусульфаном.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Доля участников со средним фетальным гемоглобином (HbF) выше или равным (>=) 20 процентов (%) в течение 6 месяцев или позже
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов (эритроцитов) до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов (эритроцитов) до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Доля участников с приживлением нейтрофилов (первый день из 3 последовательных измерений абсолютного числа нейтрофилов (АНЧ) >=500 на микролитр [мкгл] в 3 разных дня)
Временное ограничение: В течение 42 дней после инфузии exa-cel
|
В течение 42 дней после инфузии exa-cel
|
Время до приживления нейтрофилов
Временное ограничение: До 24 месяцев После инфузии exa-cel
|
До 24 месяцев После инфузии exa-cel
|
Время до приживления тромбоцитов
Временное ограничение: До 24 месяцев После инфузии exa-cel
|
До 24 месяцев После инфузии exa-cel
|
Смертность, связанная с трансплантацией (TRM)
Временное ограничение: До 100 дней после инфузии exa-cel
|
До 100 дней после инфузии exa-cel
|
Смертность, связанная с трансплантацией (TRM)
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после инфузии exa-cel
|
В течение 12 месяцев после инфузии exa-cel
|
Смертность от всех причин
Временное ограничение: От момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Доля участников без тяжелых вазоокклюзионных кризов (ЛОК) в течение как минимум 12 месяцев (VF12)
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Доля участников, не подвергшихся стационарной госпитализации по поводу тяжелых ЛОС, сохраняющихся в течение как минимум 12 месяцев (HF12)
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Относительное снижение годовой доли тяжелых летучих органических соединений
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Продолжительность серьезного отсутствия ЛОС у участников, достигших VF12
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Относительное снижение частоты госпитализаций по поводу тяжелых ЛОС
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Относительное сокращение годовой продолжительности госпитализации по поводу тяжелых ЛОС
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Доля участников с устойчивым HbF >= 20 % в течение как минимум 3, 6 или 12 месяцев
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Относительное снижение годового объема трансфузий эритроцитов
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Концентрация HbF с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Концентрация общего гемоглобина (Hb) с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Изменение количества ретикулоцитов с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Изменение непрямого билирубина с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Изменение гаптоглобина с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Изменение лактатдегидрогеназы (ЛДГ) с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Время до первого обнаруживаемого гаптоглобина
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Время до первой нормализованной ЛДГ
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в периферической крови с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в CD34+ клетках костного мозга с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Изменение шкалы боли (11-балльная числовая рейтинговая шкала (NRS)) Оценка с течением времени у взрослых (>=18 лет)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Изменение функциональной оценки трансплантации костного мозга при терапии рака (FACT-BMT) с течением времени у взрослых (>=18 лет)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Изменения в системе измерения качества жизни взрослых серповидноклеточных клеток (ASCQ-Me)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Оценка изменения боли по шкале (11-балльная NRS) с течением времени у подростков (в возрасте от 12 до <18 лет)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Изменения в педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL; версии самоотчетов и родительских доверенных лиц) Общее ядро у подростков (от 12 до <18 лет)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Изменение в модуле PedsQL SCD (самостоятельный отчет и версии родительского доверенного лица) У подростков (от 12 до <18 лет)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 апреля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 июня 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 июля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 июля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (Другой идентификатор: EU CT)
- 2021-006375-41 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyПрекращеноПроизводство и банковское обслуживание iPS Cell
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...РекрутингCAR-T Cell | Ph Положительный ВСЕ | ДазатинибКитай
-
China Medical University, ChinaЕще не набираютPD-1 антитело | Желудочно-кишечные опухоли | DC-ячейка | NK-Cell
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Guangdong Zhaotai InVivo Biomedicine Co. Ltd.; Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation...РекрутингРак | Рак легких | Иммунотерапия | CAR-T CellКитай
-
Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenРекрутингВ-клеточный острый лимфобластный лейкоз | B-клеточный острый лимфобластный лейкоз у детей | B-Cell ВСЕ, ДетствоСоединенные Штаты
-
ExelixisЗавершенныйКарцинома почек | Папиллярный рак щитовидной железы | Фолликулярный рак щитовидной железы | Рак щитовидной железы Huerthle CellСоединенные Штаты
-
University of Alabama at BirminghamПрекращеноАнапластическая крупноклеточная лимфома | Ангиоиммунобластная Т-клеточная лимфома | Периферические Т-клеточные лимфомы | Т-клеточный лейкоз взрослых | Т-клеточная лимфома взрослых | Периферическая Т-клеточная лимфома неуточненная | Системный тип T/Null Cell | Кожная Т-клеточная лимфома с узловым/висцеральным...Соединенные Штаты
Клинические исследования Exa-cel
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsЗапись по приглашениюГематологические заболевания | Генетические заболевания, врожденные | Серповидно-клеточная анемия | Гемоглобинопатии | Серповидноклеточная анемия | Талассемия | Бета-талассемияСоединенные Штаты, Канада, Италия, Соединенное Королевство, Германия
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsАктивный, не рекрутирующийГематологические заболевания | Генетические заболевания, врожденные | Гемоглобинопатии | Талассемия | Бета-талассемияСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Германия, Канада, Италия
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsРекрутингСерповидно-клеточная анемия | Гемоглобинопатии | Гематологические заболевания | Отказ гидроксимочевины | Непереносимость гидроксимочевиныСоединенные Штаты, Италия, Соединенное Королевство, Германия
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsАктивный, не рекрутирующийСерповидно-клеточная анемия | Гемоглобинопатии | Гематологические заболеванияСоединенные Штаты, Бельгия, Канада, Франция, Германия, Италия, Соединенное Королевство
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsРекрутингГематологические заболевания | Генетические заболевания, врожденные | Серповидно-клеточная анемия | Гемоглобинопатии | Серповидноклеточная анемия | Талассемия | Бета-талассемияСоединенные Штаты, Италия, Германия
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsРекрутингГематологические заболевания | Генетические заболевания, врожденные | Гемоглобинопатии | Талассемия | Бета-талассемияСоединенные Штаты, Германия, Италия, Соединенное Королевство, Канада
-
Nikkiso America, Inc.NAMSAЗавершенныйДиализ | Хроническая почечная недостаточностьСоединенные Штаты
-
TruDiagnosticSRWРекрутинг
-
Angiocrine BioscienceCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)ПрекращеноЛимфома Ходжкина | Неходжкинская лимфомаСоединенные Штаты
-
Janssen Scientific Affairs, LLCДоступный