Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности и безопасности однократной дозы препарата Экса-цел у участников с тяжелой формой серповидно-клеточной анемии, генотип βS/βC

20 марта 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности однократной дозы Exa-cel у субъектов с тяжелой серповидно-клеточной анемией, генотип βS/βC

Цель исследования — оценить эффективность и безопасность CTX001 (exa-cel) у подростков и взрослых участников с тяжелой серповидно-клеточной анемией (SCD), генотипом βS/βC (HbSC).

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участники с задокументированным генотипом βS/βC (HbSC)
  • Участники должны иметь право на трансплантацию аутологичных стволовых клеток по решению исследователя.

Ключевые критерии исключения:

  • По решению исследователя доступен желающий и здоровый родственный донор, совместимый с человеческим лейкоцитарным антигеном (HLA) 10/10.
  • Участники с предшествующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
  • Лечение регулярными переливаниями эритроцитов, которое, по мнению исследователя, нельзя прерывать после приживления трансплантата.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Exa-cel
Участники получат однократное вливание exa-cel (аутологичные CD34+ hHSPC, модифицированные CRISPR-Cas9 в специфическом энхансере эритроидного ростка гена BCL11A) через центральный венозный катетер.
Биологический: Exa-cel
Вводят путем внутривенной (IV) инфузии после миелоаблативного кондиционирования бусульфаном.
Другие имена:
  • Эксагамглоген аутотемцел
  • CTX001

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля участников со средним фетальным гемоглобином (HbF) выше или равным (>=) 20 процентов (%) в течение 6 месяцев или позже
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов (эритроцитов) до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов (эритроцитов) до 24 месяцев после инфузии exa-cel

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Доля участников с приживлением нейтрофилов (первый день из 3 последовательных измерений абсолютного числа нейтрофилов (АНЧ) >=500 на микролитр [мкгл] в 3 разных дня)
Временное ограничение: В течение 42 дней после инфузии exa-cel
В течение 42 дней после инфузии exa-cel
Время до приживления нейтрофилов
Временное ограничение: До 24 месяцев После инфузии exa-cel
До 24 месяцев После инфузии exa-cel
Время до приживления тромбоцитов
Временное ограничение: До 24 месяцев После инфузии exa-cel
До 24 месяцев После инфузии exa-cel
Смертность, связанная с трансплантацией (TRM)
Временное ограничение: До 100 дней после инфузии exa-cel
До 100 дней после инфузии exa-cel
Смертность, связанная с трансплантацией (TRM)
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после инфузии exa-cel
В течение 12 месяцев после инфузии exa-cel
Смертность от всех причин
Временное ограничение: От момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Доля участников без тяжелых вазоокклюзионных кризов (ЛОК) в течение как минимум 12 месяцев (VF12)
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Доля участников, не подвергшихся стационарной госпитализации по поводу тяжелых ЛОС, сохраняющихся в течение как минимум 12 месяцев (HF12)
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Относительное снижение годовой доли тяжелых летучих органических соединений
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Продолжительность серьезного отсутствия ЛОС у участников, достигших VF12
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Относительное снижение частоты госпитализаций по поводу тяжелых ЛОС
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Относительное сокращение годовой продолжительности госпитализации по поводу тяжелых ЛОС
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Доля участников с устойчивым HbF >= 20 % в течение как минимум 3, 6 или 12 месяцев
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Относительное снижение годового объема трансфузий эритроцитов
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Концентрация HbF с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
Концентрация общего гемоглобина (Hb) с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
Изменение количества ретикулоцитов с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Изменение непрямого билирубина с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Изменение гаптоглобина с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Изменение лактатдегидрогеназы (ЛДГ) с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Время до первого обнаруживаемого гаптоглобина
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
Время до первой нормализованной ЛДГ
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в периферической крови с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в CD34+ клетках костного мозга с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии exa-cel
До 24 месяцев после инфузии exa-cel
Изменение шкалы боли (11-балльная числовая рейтинговая шкала (NRS)) Оценка с течением времени у взрослых (>=18 лет)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Изменение функциональной оценки трансплантации костного мозга при терапии рака (FACT-BMT) с течением времени у взрослых (>=18 лет)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Изменения в системе измерения качества жизни взрослых серповидноклеточных клеток (ASCQ-Me)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Оценка изменения боли по шкале (11-балльная NRS) с течением времени у подростков (в возрасте от 12 до <18 лет)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Изменения в педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL; версии самоотчетов и родительских доверенных лиц) Общее ядро ​​у подростков (от 12 до <18 лет)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
Изменение в модуле PedsQL SCD (самостоятельный отчет и версии родительского доверенного лица) У подростков (от 12 до <18 лет)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии exa-cel

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

31 июля 2027 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2033 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 июля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX21-CTX001-171
  • 2023-503247-34-00 (Другой идентификатор: EU CT number)
  • 2021-006375-41 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться