Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di una singola dose di Exa-cel nei partecipanti con anemia falciforme grave, genotipo βS/βC
20 marzo 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di una singola dose di Exa-cel in soggetti con grave anemia falciforme, genotipo βS/βC
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di CTX001 (exa-cel) in partecipanti adolescenti e adulti con grave anemia falciforme (SCD), genotipo βS/βC (HbSC).
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- - Partecipanti con genotipo βS/βC (HbSC) documentato
- I partecipanti devono essere idonei per il trapianto di cellule staminali autologhe secondo il giudizio dello sperimentatore
Criteri chiave di esclusione:
- È disponibile un donatore correlato disponibile e sano 10/10 di antigene leucocitario umano (HLA) compatibile a giudizio dello sperimentatore
- Partecipanti con precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
- Trattamento con trasfusioni regolari di globuli rossi che, a parere dello sperimentatore, non possono essere interrotte dopo l'attecchimento.
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Exa-cel
I partecipanti riceveranno una singola infusione di exa-cel (hHSPC CD34+ autologhi modificati con CRISPR-Cas9 al potenziatore specifico del lignaggio eritroide del gene BCL11A) attraverso un catetere venoso centrale.
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Somministrato per infusione endovenosa (IV) dopo condizionamento mieloablativo con busulfan.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Proporzione di partecipanti con un'emoglobina fetale media (HbF) maggiore o uguale a (>=) 20 percento (%) entro o dopo 6 mesi
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi (RBC) fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi (RBC) fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Proporzione di partecipanti con attecchimento di neutrofili (primo giorno di 3 misurazioni consecutive della conta assoluta dei neutrofili (ANC) >=500 per microlitro [mcgL] in 3 giorni diversi)
Lasso di tempo: Entro 42 giorni dall'infusione di exa-cel
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Entro 42 giorni dall'infusione di exa-cel
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Tempo per l'attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Incidenza della mortalità correlata al trapianto (TRM)
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni dopo l'infusione exa-cel
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Fino a 100 giorni dopo l'infusione exa-cel
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Incidenza della mortalità correlata al trapianto (TRM)
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dall'infusione di exa-cel
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Entro 12 mesi dall'infusione di exa-cel
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Incidenza della mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Proporzione di partecipanti senza gravi crisi vaso-occlusive (VOC) per almeno 12 mesi (VF12)
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Proporzione di partecipanti liberi da ricovero ospedaliero per VOC gravi sostenuti per almeno 12 mesi (HF12)
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Riduzione relativa del tasso annualizzato di VOC gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Durata dell'assenza di VOC grave nei partecipanti che hanno raggiunto VF12
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Riduzione relativa del tasso di ricoveri ospedalieri per VOC gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Riduzione relativa della durata annualizzata del ricovero per VOC gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Proporzione di partecipanti con HbF sostenuta >= 20 % per almeno 3, 6 o 12 mesi
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Riduzione relativa del volume annualizzato delle trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Concentrazione di HbF nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Concentrazione di emoglobina totale (Hb) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Variazione della conta dei reticolociti nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Variazione della bilirubina indiretta nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Cambiamento dell'aptoglobina nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Variazione della lattato deidrogenasi (LDH) nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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È ora della prima aptoglobina rilevabile
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Tempo per il primo LDH normalizzato
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presente nel sangue periferico nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presente nelle cellule CD34+ del midollo osseo nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Fino a 24 mesi dopo l'infusione exa-cel
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Variazione della scala del dolore (scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS)) Valutazione nel tempo negli adulti (>=18 anni)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Variazione della valutazione funzionale della terapia del cancro-trapianto di midollo osseo (FACT-BMT) nel tempo negli adulti (>=18 anni)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Cambiamento nel sistema di misurazione della qualità della vita delle cellule falciformi adulte (ASCQ-Me)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Variazione della scala del dolore (NRS a 11 punti) Valutazione nel tempo negli adolescenti (dai 12 ai <18 anni di età)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Change in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL; versioni self-report e parent proxy) Nucleo generico negli adolescenti (da 12 a <18 anni di età)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Modifica nel modulo PedsQL SCD (versioni self-report e parent proxy) negli adolescenti (dai 12 ai <18 anni di età)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Dal basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di exa-cel
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
31 luglio 2027
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2033
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2033
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 giugno 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 luglio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
18 luglio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (Altro identificatore: EU CT number)
- 2021-006375-41 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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