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Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Einzeldosis Exa-cel bei Teilnehmern mit schwerer Sichelzellenanämie, βS/βC-Genotyp

28. Februar 2024 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Einzeldosis Exa-cel bei Patienten mit schwerer Sichelzellenanämie, βS/βC-Genotyp

Der Zweck der Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von CTX001 (exa-cel) bei jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern mit schwerer Sichelzellenanämie (SCD) und βS/βC-Genotyp (HbSC) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit dokumentiertem βS/βC (HbSC)-Genotyp
  • Die Teilnehmer müssen nach Einschätzung des Prüfarztes Anspruch auf eine autologe Stammzelltransplantation haben

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Ein williger und gesunder, mit 10/10 des menschlichen Leukozytenantigens (HLA) übereinstimmender verwandter Spender steht nach Einschätzung des Prüfarztes zur Verfügung
  • Teilnehmer mit vorheriger hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)
  • Behandlung mit regelmäßigen Erythrozytentransfusionen, die nach Meinung des Prüfarztes nach der Transplantation nicht unterbrochen werden kann.

Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Exa-cel
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne Infusion von Exa-Cel (autologe CD34+-hHSPCs, die mit CRISPR-Cas9 am erythroiden linienspezifischen Enhancer des BCL11A-Gens modifiziert wurden) über einen zentralen Venenkatheter.
Biologisch: Exa-cel
Verabreicht durch intravenöse (IV) Infusion nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan.
Andere Namen:
  • Exagamglogene autotemcel
  • CTX001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit einem durchschnittlichen fetalen Hämoglobin (HbF) von mehr als oder gleich (>=) 20 Prozent (%) am oder nach 6 Monaten
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) bis zu 24 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) bis zu 24 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Anteil der Teilnehmer mit Neutrophilentransplantation (erster Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) >=500 pro Mikroliter [mcgL] an 3 verschiedenen Tagen)
Zeitfenster: Innerhalb von 42 Tagen nach der Exa-Cel-Infusion
Innerhalb von 42 Tagen nach der Exa-Cel-Infusion
Zeit für die Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Zeit für die Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Inzidenz transplantationsbedingter Mortalität (TRM)
Zeitfenster: Bis zu 100 Tage nach der Exa-Cel-Infusion
Bis zu 100 Tage nach der Exa-Cel-Infusion
Inzidenz transplantationsbedingter Mortalität (TRM)
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Innerhalb von 12 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Inzidenz der Gesamtmortalität
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Anteil der Teilnehmer ohne schwere gefäßverschließende Krisen (VOCs) seit mindestens 12 Monaten (VF12)
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 24 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 24 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Anteil der Teilnehmer ohne stationären Krankenhausaufenthalt wegen schwerer VOCs, die mindestens 12 Monate lang anhielten (HF12)
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 24 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 24 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Relative Reduzierung der jährlichen Rate schwerer VOCs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Dauer der schweren VOC-Freiheit bei Teilnehmern, die VF12 erreicht haben
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 24 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 24 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Relative Verringerung der Rate stationärer Krankenhauseinweisungen wegen schwerer VOCs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Relative Verkürzung der jährlichen Krankenhausaufenthaltsdauer bei schweren VOCs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Anteil der Teilnehmer mit anhaltendem HbF >= 20 % für mindestens 3, 6 oder 12 Monate
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 24 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 24 Monaten nach der Exa-Cel-Infusion
Relative Verringerung des jährlichen Volumens von Erythrozytentransfusionen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
HbF-Konzentration im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Gesamthämoglobin (Hb)-Konzentration im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Veränderung der Retikulozytenzahl im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Veränderung des indirekten Bilirubins im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Veränderung des Haptoglobins im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Zeit für das erste nachweisbare Haptoglobin
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Zeit bis zum ersten normalisierten LDH
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Veränderung im peripheren Blut im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Veränderung, die im Laufe der Zeit in CD34+-Zellen des Knochenmarks vorhanden sind
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Veränderung der Schmerzskala (11-stufige numerische Bewertungsskala (NRS)) Beurteilung im Zeitverlauf bei Erwachsenen (>=18 Jahre)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Veränderung der funktionellen Beurteilung der Krebstherapie-Knochenmarktransplantation (FACT-BMT) im Laufe der Zeit bei Erwachsenen (>=18 Jahre)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Änderung im System zur Messung der Lebensqualität erwachsener Sichelzellenanämie (ASCQ-Me)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Bewertung der Veränderung der Schmerzskala (11-Punkte-NRS) im Laufe der Zeit bei Jugendlichen (12 bis <18 Jahre)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Veränderung im pädiatrischen Lebensqualitätsinventar (PedsQL; Selbstbericht und Eltern-Proxy-Versionen) Allgemeiner Kern bei Jugendlichen (12 bis <18 Jahre)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Änderung im PedsQL-SCD-Modul (Selbstbericht und Eltern-Proxy-Versionen) bei Jugendlichen (12 bis <18 Jahre)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der Exa-Cel-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX21-CTX001-171
  • 2023-503247-34-00 (Andere Kennung: EU CT)
  • 2021-006375-41 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und zum Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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