Evaluering av effektivitet og sikkerhet av en enkelt dose av Exa-cel hos deltakere med alvorlig sigdcellesykdom, βS/βC genotype
20. mars 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en enkelt dose av Exa-cel hos personer med alvorlig sigdcellesykdom, βS/βC-genotype
Formålet med studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til CTX001 (exa-cel) hos ungdom og voksne deltakere med alvorlig sigdcellesykdom (SCD), βS/βC genotype (HbSC).
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakere med dokumentert βS/βC (HbSC) genotype
- Deltakere må være kvalifisert for autolog stamcelletransplantasjon i henhold til etterforskerens vurdering
Nøkkelekskluderingskriterier:
- En villig og sunn 10/10 humant leukocyttantigen (HLA)-matchet relatert donor er tilgjengelig etter etterforskerens vurdering
- Deltakere med tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
- Behandling med vanlige RBC-transfusjoner som etter utrederens oppfatning ikke kan avbrytes etter engraftment.
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Exa-cel
Deltakerne vil motta en enkelt infusjon av exa-cel (autologe CD34+ hHSPCer modifisert med CRISPR-Cas9 ved den erytroide avstamningsspesifikke forsterkeren av BCL11A-genet) gjennom et sentralt venekateter.
|
Administreres ved intravenøs (IV) infusjon etter myeloablativ kondisjonering med busulfan.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel deltakere med et gjennomsnittlig føtalt hemoglobin (HbF) større enn eller lik (>=) 20 prosent (%) på eller etter 6 måneder
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste røde blodcelle (RBC) transfusjon opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra 60 dager etter siste røde blodcelle (RBC) transfusjon opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
|
Andel deltakere med nøytrofile engraftment (første dag av 3 påfølgende målinger av absolutt nøytrofiltall (ANC) >=500 per mikroliter [mcgL] på 3 forskjellige dager)
Tidsramme: Innen 42 dager etter exa-cel infusjon
|
Innen 42 dager etter exa-cel infusjon
|
|
Tid for nøytrofilengraftment
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Tid for blodplateengraftment
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: Opptil 100 dager etter exa-cel infusjon
|
Opptil 100 dager etter exa-cel infusjon
|
|
Forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: Innen 12 måneder etter exa-cel infusjon
|
Innen 12 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Forekomst av dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
|
Andel deltakere uten alvorlige vaso-okklusive kriser (VOC) i minst 12 måneder (VF12)
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
|
Andel deltakere som er fri fra sykehusinnleggelse for alvorlige VOC-er opprettholdt i minst 12 måneder (HF12)
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
|
Relativ reduksjon i årlig rate av alvorlige VOC
Tidsramme: Fra baseline opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Varighet av alvorlig VOC-fri hos deltakere som har oppnådd VF12
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
|
Relativ reduksjon i frekvensen av innleggelser på sykehus for alvorlige VOC
Tidsramme: Fra baseline opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Relativ reduksjon i årlig varighet av sykehusinnleggelse for alvorlige VOC
Tidsramme: Fra baseline opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Andel deltakere med vedvarende HbF >= 20 % i minst 3, 6 eller 12 måneder
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 24 måneder etter exa-cel-infusjon
|
|
Relativ reduksjon i årlig volum av RBC-transfusjoner
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
HbF-konsentrasjon over tid
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Total hemoglobin (Hb) konsentrasjon over tid
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Endring i retikulocytttelling over tid
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Endring i indirekte bilirubin over tid
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Endring i haptoglobin over tid
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Endring i laktatdehydrogenase (LDH) over tid
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Tid for første påviselig haptoglobin
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Tid til første normalisert LDH
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon tilstede i perifert blod over tid
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon tilstede i CD34+-celler i benmargen over tid
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Opptil 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Endring i smerteskala (11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS)) Vurdering over tid hos voksne (>=18 år)
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Endring i funksjonell vurdering av kreftterapi-benmargstransplantasjon (FACT-BMT) over tid hos voksne (>=18 år)
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Endring i voksen sigdcellekvalitetsmålesystem (ASCQ-Me)
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Endring i smerteskala (11-punkts NRS) vurdering over tid hos ungdom (12 til <18 år)
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Endring i pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL; selvrapportering og overordnet proxy-versjoner) Generisk kjerne hos ungdom (12 til <18 år)
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
|
Endring i PedsQL SCD-modul (selvrapportering og foreldreproxy-versjoner) hos ungdom (12 til <18 år)
Tidsramme: Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Fra baseline Opp til 24 måneder etter exa-cel infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
31. juli 2027
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2033
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2033
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. juni 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. juli 2023
Først lagt ut (Faktiske)
18. juli 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (Annen identifikator: EU CT number)
- 2021-006375-41 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .