Evaluación de la eficacia y seguridad de una dosis única de Exa-cel en participantes con enfermedad de células falciformes grave, genotipo βS/βC
20 de marzo de 2026 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de una dosis única de Exa-cel en sujetos con enfermedad de células falciformes grave, genotipo βS/βC
El propósito del estudio es evaluar la eficacia y seguridad de CTX001 (exa-cel) en participantes adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes (ECF) grave, genotipo βS/βC (HbSC).
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Participantes con genotipo βS/βC (HbSC) documentado
- Los participantes deben ser elegibles para un trasplante autólogo de células madre según el criterio del investigador.
Criterios clave de exclusión:
- Un donante emparentado compatible con antígeno leucocitario humano (HLA) 10/10 dispuesto y sano está disponible según el criterio del investigador
- Participantes con trasplante previo de células madre hematopoyéticas (HSCT)
- Tratamiento con transfusiones regulares de glóbulos rojos que, a juicio del investigador, no se pueden interrumpir después del injerto.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Exa-cel
Los participantes recibirán una infusión única de exa-cel (hHSPC autólogas CD34+ modificadas con CRISPR-Cas9 en el potenciador específico del linaje eritroide del gen BCL11A) a través de un catéter venoso central.
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Administrado por infusión intravenosa (IV) después del acondicionamiento mieloablativo con busulfán.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes con un promedio de hemoglobina fetal (HbF) mayor o igual a (>=) 20 por ciento (%) en o después de 6 meses
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos (RBC) hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos (RBC) hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Proporción de participantes con injerto de neutrófilos (primer día de 3 mediciones consecutivas del recuento absoluto de neutrófilos (RAN) >=500 por microlitro [mcgL] en 3 días diferentes)
Periodo de tiempo: Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de exa-cel
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Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de exa-cel
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Tiempo para el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Tiempo para el injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Incidencia de Mortalidad Relacionada con el Trasplante (TRM)
Periodo de tiempo: Hasta 100 días después de la infusión de exa-cel
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Hasta 100 días después de la infusión de exa-cel
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Incidencia de Mortalidad Relacionada con el Trasplante (TRM)
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores a la infusión de exa-cel
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Dentro de los 12 meses posteriores a la infusión de exa-cel
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Incidencia de mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Proporción de participantes sin crisis vasooclusivas graves (COV) durante al menos 12 meses (VF12)
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Proporción de participantes libres de hospitalización por COV graves sostenidos durante al menos 12 meses (HF12)
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Reducción relativa en la tasa anualizada de COV severos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Duración de la ausencia de COV grave en los participantes que han alcanzado VF12
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Reducción relativa en la tasa de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados por COV graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Reducción relativa en la duración anualizada de la hospitalización por COV graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Proporción de participantes con HbF sostenida >= 20 % durante al menos 3, 6 o 12 meses
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Reducción relativa en el volumen anualizado de transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Concentración de HbF a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Concentración de hemoglobina total (Hb) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Cambio en el recuento de reticulocitos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Cambio en la bilirrubina indirecta con el tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Cambio en la haptoglobina a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Cambio en la lactato deshidrogenasa (LDH) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Tiempo hasta la primera haptoglobina detectable
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Tiempo hasta la primera LDH normalizada
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Proporción de alelos con modificación genética prevista presente en sangre periférica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Proporción de alelos con modificación genética prevista presente en células CD34+ de la médula ósea a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Escala de cambio en el dolor (escala de calificación numérica de 11 puntos [NRS]) Evaluación a lo largo del tiempo en adultos (>=18 años)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Cambio en la evaluación funcional de la terapia contra el cáncer: trasplante de médula ósea (FACT-BMT) a lo largo del tiempo en adultos (>=18 años)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Cambio en el sistema de medición de la calidad de vida de células falciformes en adultos (ASCQ-Me)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Evaluación de la escala de cambios en el dolor (NRS de 11 puntos) a lo largo del tiempo en adolescentes (12 a <18 años de edad)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Cambio en el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL; versiones de autoinforme y proxy de los padres) Núcleo genérico en adolescentes (12 a <18 años de edad)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Cambio en el módulo SCD de PedsQL (versiones de autoinforme y proxy principal) en adolescentes (12 a <18 años)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Desde el inicio hasta 24 meses después de la infusión de exa-cel
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
31 de julio de 2027
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
18 de julio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (Otro identificador: EU CT number)
- 2021-006375-41 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .