このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

BAG3拡張型心筋症（心臓病の一種）の成人における自然史に関する研究 (BAG3 DCM)

2026年6月10日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

BAG3 変異に関連する拡張型心筋症の参加者の自然史に関する前向き多国間研究

この研究の目的は、BAG3 遺伝子変異によって引き起こされる DCM (拡張型心筋症) の自然な進行について学ぶことです。 DCM は、心筋が弱くなり、心臓が肥大する状態です。 これにより、心臓が体に十分な血液を送り出すことが困難になります。

この研究では、以下の条件を満たす最大約 35 人の参加者を求めています。

  • 拡張型心筋症を引き起こす、または引き起こす可能性があるBAG3変異（遺伝子の変化）
  • NYHA (ニューヨーク心臓協会) スクリーニング時クラス I ～ IV (ステージ B ～ D)
  • 左心室駆出率が 50% 以下 (心機能の低下を意味します)

この研究の参加者は全員、通常の治療を受けます。 研究者らは、BAG3 DCM を持つ人々の自然な経過を観察する予定です。 これは研究者が病気をより深く理解し、将来の研究に役立つでしょう。

参加者は1年間この研究に参加します。 この期間中、参加者は少なくとも 4 回（約 3 か月ごと）現場を訪問します。 参加者は研究手順を受け、自分の健康状態についての情報を提供します。 これらの手順には、身体検査、心臓磁気共鳴画像検査、心エコー検査、ECGモニタリング、活動モニタリング、心肺運動検査、および血液検査が含まれます。 参加者は健康と生活の質に関する質問に答えます。 研究チームはまた、参加者に約 1 回電話で連絡します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

35

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Research Site
    • New York
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Research Site
  • イギリス
    • London
      • Harefield、London、イギリス、UB9 6JH
        • Research Site
      • London、London、イギリス、EC1A 7BE
        • Research Site
  • オランダ
    • Amsterdam
      • Amsterdam、Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Research Site
    • Maastricht
      • Maastricht、Maastricht、オランダ、6229 HX
        • Research Site
  • スペイン
    • A Coruna
      • A Coruña、A Coruna、スペイン、15006
        • Research Site
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、スペイン、28041
        • Research Site
      • Majadahonda、Madrid、スペイン、28222
        • Research Site
    • Murcia
      • El Palmar、Murcia、スペイン、30120
        • Research Site
  • ポーランド
    • Warszawa
      • Warsaw、Warszawa、ポーランド、04-628
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

プライマリケアクリニックとプライマリケアクリニックから治験施設への紹介

説明

主な包含基準:

  • 拡張型心筋症を引き起こす、または引き起こす可能性があるBAG3変異が文書化されている
  • ニューヨーク心臓協会 (NYHA) スクリーニング時クラス I ～ IV (ステージ B ～ D)
  • 左心室駆出率 ≤50% (つまり、心機能の低下)

主な除外基準:

  • 登録前1ヶ月以内の急性非代償性心不全（入院など）
  • スクリーニング前3か月以内に次のいずれかに該当している：心筋梗塞（MI）、心臓外科手術（ペースメーカー/ICD/CRT除細動器[CRT-D]埋め込み以外）、急性冠症候群、または不整脈による入院。
  • 心臓移植の歴史
  • eGFR <30 mL/分/1.73 m2 (腎機能の重大な障害)
  • 余命が1年未満に制限される非心臓病。
  • 心不全の原因となる他の形態の心筋症の存在
  • -30日以内に治験薬を以前に投与したことがある（または現地の要件によって決定される）。
  • すでに研究に参加している同じ家族の一親等メンバーは3人以下

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
BAG3 DCM
すべての参加者が同じスケジュールの評価を受ける単一群観察試験。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
BAG3 関連 DCM における心臓の構造と機能のベースラインを決定します。
時間枠：ベースライン
ベースラインでのイメージングを使用した、収縮終期および拡張期における左心室容積のベースライン測定。
ベースライン
BAG3関連DCMにおける心臓構造と機能の経時的変化を評価する。
時間枠：3年
3年間の追跡調査期間中に、画像を用いて測定した収縮末期および拡張末期の左心室容積の経時的変化。
3年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの高感度トロポニンI（hsTNI）レベルの変化
時間枠：ベースラインから3年目まで
hsTNIは、バイオマーカーの自然経過（ベースラインおよび分散）およびhsTNIと臨床疾患進行の重症度との相関を観察するために、ベースラインから3年間にわたって収集されます。
ベースラインから3年目まで
ベースラインからの高感度トロポニンT（hsTNT）レベルの変化
時間枠：ベースラインから3年目まで
HsTNTは、ベースラインから3年間にわたり収集され、バイオマーカーの自然史（ベースラインおよび変動）およびhsTNTと臨床疾患進行の重症度との相関を観察するために使用されます。
ベースラインから3年目まで
ベースラインからの N-terminal prohormone of pro-brain-type natriuretic peptide (NT-proBNP) レベルの変化
時間枠：ベースラインから3年後
NT-proBNPは、ベースラインから3年間にわたって収集され、バイオマーカーの自然経過（ベースラインと変動）およびNT-proBNPと臨床疾患進行の重症度との相関を観察します。
ベースラインから3年後
酸素容量測定におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから3年目まで
心肺運動負荷試験（CPET）により測定。
ベースラインから3年目まで
カンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）ドメインスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから3年後
ベースラインから3年後
ベースラインからの患者全体印象重症度（PGI-S）スコアの変化
時間枠：ベースラインから3年後
ベースラインから3年後
ベースラインからの患者全般印象変化スコア（PGI-C）の変化
時間枠：ベースラインから3年目
ベースラインから3年目
経時的な心臓状態の変化率を定義する。
時間枠：3年
死亡、心臓移植、MCS、心不全、入院、適切な植込み型除細動器のショック、または中止されたSCDの頻度と発生率。
3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年10月14日

一次修了 (推定)

2027年8月12日

研究の完了 (推定)

2027年8月12日

試験登録日

最初に提出

2023年6月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年7月31日

最初の投稿 (実際)

2023年8月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月10日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • R0765C00001
  • C4981001 (その他の識別子：Alexion)
  • ALXN2350-DCM-501 (その他の識別子：Alexion)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する