Um estudo sobre a história natural em adultos com cardiomiopatia dilatada BAG3 (um tipo de doença cardíaca) (BAG3 DCM)
10 de junho de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo multinacional prospectivo da história natural de participantes com cardiomiopatia dilatada associada à mutação BAG3
O objetivo deste estudo é conhecer a evolução natural da CMD (cardiomiopatia dilatada) causada por mutações no gene BAG3. DCM é uma condição em que o músculo cardíaco está enfraquecido e o coração aumenta de tamanho. Isso torna difícil para o coração bombear sangue suficiente para o corpo.
O estudo está buscando até cerca de 35 participantes que tenham:
- Mutação BAG3 (alteração no gene) que causa ou provavelmente causará cardiomiopatia dilatada
- NYHA (New York Heart Association) Classe I-IV na triagem (Estágio B-D)
- Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo menor ou igual a 50% (significa função cardíaca reduzida)
Todos os participantes deste estudo receberão seu tratamento habitual. Os investigadores observarão a progressão natural das pessoas com BAG3 DCM. Isso ajudará os investigadores a entender melhor a doença e auxiliará em pesquisas futuras.
Os participantes participarão deste estudo por um ano. Durante esse período, os participantes visitarão o site pelo menos 4 vezes (aproximadamente a cada 3 meses). Os participantes passarão por procedimentos do estudo e darão informações sobre sua saúde. Esses procedimentos incluirão um exame físico, ressonância magnética cardíaca, ecocardiografia, monitoramento de ECG, monitoramento de atividade, teste de exercício cardiopulmonar e exames de sangue. Os participantes responderão perguntas sobre saúde e qualidade de vida. A equipe de estudo também ligará para os participantes cerca de 1 vez por telefone.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
35
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
A Coruna
-
A Coruña, A Coruna, Espanha, 15006
- Research Site
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Espanha, 28041
- Research Site
-
Majadahonda, Madrid, Espanha, 28222
- Research Site
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espanha, 30120
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Research Site
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Research Site
-
-
-
-
Amsterdam
-
Amsterdam, Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Research Site
-
-
Maastricht
-
Maastricht, Maastricht, Holanda, 6229 HX
- Research Site
-
-
-
-
Warszawa
-
Warsaw, Warszawa, Polônia, 04-628
- Research Site
-
-
-
-
London
-
Harefield, London, Reino Unido, UB9 6JH
- Research Site
-
London, London, Reino Unido, EC1A 7BE
- Research Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
clínica de cuidados primários e encaminhamentos da clínica de cuidados primários para locais de investigação
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Mutação BAG3 documentada que causa ou pode causar cardiomiopatia dilatada
- New York Heart Association (NYHA) Classe I-IV na triagem (Estágio B-D)
- Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo ≤50% (ou seja, Função Cardíaca Reduzida)
Principais Critérios de Exclusão:
- Insuficiência cardíaca descompensada aguda dentro de 1 mês antes da inscrição. (como hospitalização)
- Qualquer um dos seguintes dentro de 3 meses antes da triagem: infarto do miocárdio (IM), procedimentos cirúrgicos cardíacos (exceto para implantação de marcapasso/CDI/desfibrilador CRT [CRT-D]), síndrome coronariana aguda ou hospitalização por arritmia cardíaca.
- Histórico de transplante cardíaco
- eGFR <30 mL/min/1,73 m2 (função renal significativamente prejudicada)
- Condição não cardíaca que limita a expectativa de vida a <1 ano.
- Presença de outra(s) forma(s) de cardiomiopatia que contribuam para a insuficiência cardíaca
- Administração anterior com um medicamento experimental dentro de 30 dias (ou conforme determinado pela exigência local).
- Não mais do que 3 membros de primeiro grau da mesma família que já estão participando do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
BAG3 DCM
Um estudo observacional de braço único em que todos os participantes serão submetidos ao mesmo cronograma de avaliações.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Determine a linha de base da estrutura e função cardíaca no DCM associado a BAG3.
Prazo: Linha de base
|
Medidas basais dos volumes ventriculares esquerdos no final da sístole e diástole usando imagens no basal.
|
Linha de base
|
|
Determinar alterações ao longo do tempo na estrutura e função cardíaca na DCM associada ao BAG3.
Prazo: 3 anos
|
Alterações ao longo do tempo dos volumes ventriculares esquerdos na sístole e diástole finais utilizando imagiologia durante o período de acompanhamento de 3 anos.
|
3 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Variação em relação ao valor basal dos níveis de troponina I de alta sensibilidade (hsTNI)
Prazo: Baseline ao ano 3
|
O HsTNI será recolhido na linha de base até aos 3 anos para observar a história natural (linha de base e variância) do biomarcador e a correlação do hsTNI com a gravidade da progressão clínica da doença.
|
Baseline ao ano 3
|
|
Alteração em relação à linha de base nos níveis de troponina T de alta sensibilidade (hsTNT)
Prazo: Da linha de base até ao ano 3
|
A HsTNT será recolhida no início e ao longo de 3 anos para observar a história natural (linha de base e variância) do biomarcador e a correlação da hsTNT com a gravidade da progressão clínica da doença.
|
Da linha de base até ao ano 3
|
|
Variação em relação à Linha de Base nos níveis do Pró-hormônio N-terminal do Peptídeo Natriurético do Tipo Cerebral (NT-proBNP)
Prazo: Do momento inicial ao ano 3
|
O NT-proBNP será recolhido na linha de base e ao longo de 3 anos para observar a história natural (linha de base e variância) do biomarcador e a correlação do NT-proBNP com a gravidade da progressão clínica da doença.
|
Do momento inicial ao ano 3
|
|
Alteração em relação ao valor basal nas Medidas da Capacidade de Oxigénio
Prazo: Do início até ao ano 3
|
Medido através de Teste de Exercício Cardiopulmonar (CPET).
|
Do início até ao ano 3
|
|
Alteração em relação à Linha de Base nas Pontuações dos Domínios do Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ)
Prazo: Baseline até ao ano 3
|
Baseline até ao ano 3
|
|
|
Alteração desde a Linha de Base nas Pontuações da Impressão Global do Doente sobre a Gravidade (PGI-S)
Prazo: Baseline ao ano 3
|
Baseline ao ano 3
|
|
|
Alteração em relação à Linha de Base nas Pontuações da Impressão Global do Doente sobre a Mudança (PGI-C)
Prazo: Baseline ao ano 3
|
Baseline ao ano 3
|
|
|
Definir a taxa de alterações do estado cardíaco ao longo do tempo.
Prazo: 3 anos
|
A frequência e taxa de incidência de morte, transplante cardíaco, MCS, insuficiência cardíaca, hospitalização, choque apropriado do desfibrilhador cardioversor implantável ou SCD abortado.
|
3 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de outubro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
12 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
12 de agosto de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de julho de 2023
Primeira postagem (Real)
8 de agosto de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- R0765C00001
- C4981001 (Outro identificador: Alexion)
- ALXN2350-DCM-501 (Outro identificador: Alexion)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .