Studie o přirozené historii u dospělých s dilatační kardiomyopatií BAG3 (typ srdečního onemocnění) (BAG3 DCM)
10. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Prospektivní nadnárodní studie přirozené historie účastníků s dilatační kardiomyopatií spojenou s mutací BAG3
Účelem této studie je dozvědět se o přirozené progresi DCM (dilatační kardiomyopatie) způsobené mutacemi genu BAG3. DCM je stav, kdy je srdeční sval oslabený a srdce se zvětšuje. To ztěžuje srdci pumpovat dostatek krve pro tělo.
Studie hledá až asi 35 účastníků, kteří:
- Mutace BAG3 (změna genu), která způsobuje nebo pravděpodobně způsobí dilatační kardiomyopatii
- NYHA (New York Heart Association) třída I-IV při screeningu (fáze B-D)
- Ejekční frakce levé komory menší nebo rovna 50 % (což znamená sníženou srdeční funkci)
Všichni účastníci této studie dostanou svou obvyklou léčbu. Vyšetřovatelé budou pozorovat přirozenou progresi lidí, kteří mají BAG3 DCM. To pomůže vyšetřovatelům lépe porozumět nemoci a pomůže v budoucím výzkumu.
Účastníci se této studie zúčastní po dobu jednoho roku. Během této doby navštíví účastníci stránky minimálně 4x (cca každé 3 měsíce). Účastníci projdou studijními procedurami a podají informace o svém zdravotním stavu. Tyto postupy budou zahrnovat fyzikální vyšetření, srdeční magnetickou rezonanci, echokardiografii, monitorování EKG, monitorování aktivity, kardiopulmonální zátěžové testy a krevní testy. Účastníci budou odpovídat na otázky týkající se zdraví a kvality života. Studijní tým také zavolá účastníkům asi 1x po telefonu.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
35
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Amsterdam
-
Amsterdam, Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Research Site
-
-
Maastricht
-
Maastricht, Maastricht, Holandsko, 6229 HX
- Research Site
-
-
-
-
Warszawa
-
Warsaw, Warszawa, Polsko, 04-628
- Research Site
-
-
-
-
London
-
Harefield, London, Spojené království, UB9 6JH
- Research Site
-
London, London, Spojené království, EC1A 7BE
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Research Site
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Research Site
-
-
-
-
A Coruna
-
A Coruña, A Coruna, Španělsko, 15006
- Research Site
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Španělsko, 28041
- Research Site
-
Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
- Research Site
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Španělsko, 30120
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
klinika primární péče a doporučení z kliniky primární péče do výzkumných míst
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Zdokumentovaná mutace BAG3, která způsobuje nebo pravděpodobně způsobí dilatační kardiomyopatii
- New York Heart Association (NYHA) třída I-IV při screeningu (fáze B-D)
- Ejekční frakce levé komory ≤ 50 % (tj. snížená srdeční funkce)
Klíčová kritéria vyloučení:
- Akutní dekompenzované srdeční selhání do 1 měsíce před zařazením (jako je hospitalizace)
- Cokoli z následujícího během 3 měsíců před screeningem: infarkt myokardu (IM), kardiochirurgické zákroky (jiné než implantace kardiostimulátoru/ICD/CRT-defibrilátoru [CRT-D]), akutní koronární syndrom nebo hospitalizace pro srdeční arytmii.
- Historie transplantace srdce
- eGFR <30 ml/min/1,73 m2 (výrazně narušená funkce ledvin)
- Nekardiální stav, který omezuje délku života na < 1 rok.
- Přítomnost jiné formy (forem) kardiomyopatie přispívající k srdečnímu selhání
- Předchozí podání s hodnoceným lékem do 30 dnů (nebo podle místních požadavků).
- Ne více než 3 členové prvního stupně ze stejné rodiny, kteří se již studie účastní
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
BAG3 DCM
Observační studie s jednou paží, kde všichni účastníci podstoupí stejný rozvrh hodnocení.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Určete základní linii srdeční struktury a funkce v DCM souvisejícím s BAG3.
Časové okno: Základní linie
|
Základní měření objemů levé komory na konci systoly a diastoly pomocí zobrazení na začátku.
|
Základní linie
|
|
Stanovení změn v srdeční struktuře a funkci u DCM asociované s BAG3 v průběhu času.
Časové okno: 3 roky
|
Změny v čase levokomorových objemů v systole a diastole pomocí zobrazovacích metod v průběhu 3 let sledování.
|
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna oproti výchozí hodnotě hladin vysoce senzitivního troponinu I (hsTNI)
Časové okno: Základní hodnota do 3. roku
|
HsTNI bude odebíráno na začátku studie a během 3 let, aby bylo možné sledovat přirozený průběh (výchozí stav a variabilitu) biomarkeru a korelaci hsTNI se závažností klinického průběhu onemocnění.
|
Základní hodnota do 3. roku
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hladinách vysoce citlivého troponinu T (hsTNT)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 3. roku
|
HsTNT bude sbíráno od výchozího stavu po dobu 3 let za účelem sledování přirozeného průběhu (výchozí stav a variabilita) biomarkeru a korelace hsTNT se závažností klinické progrese onemocnění.
|
Od výchozí hodnoty do 3. roku
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě hladiny N-terminálního prohormonu mozkového natriuretického peptidu (NT-proBNP)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 3. roku
|
NT-proBNP bude odebírán na začátku studie a po dobu 3 let, aby bylo možné sledovat přirozený průběh (výchozí hodnoty a variabilitu) tohoto biomarkeru a korelaci NT-proBNP se závažností klinické progrese onemocnění.
|
Od výchozí hodnoty do 3. roku
|
|
Změna od výchozí hodnoty v měření kapacity kyslíku
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 3. roku
|
Měření pomocí testu kardiopulmonální zátěže (CPET).
|
Od výchozí hodnoty do 3. roku
|
|
Změna od výchozí hodnoty v skóre domén Dotazníku Kansas City kardiomyopatie (KCCQ)
Časové okno: Základní hodnota do 3. roku
|
Základní hodnota do 3. roku
|
|
|
Změna oproti výchozímu stavu v hodnoceních Pacientského globálního dojmu závažnosti (PGI-S)
Časové okno: Od výchozího stavu do 3. roku
|
Od výchozího stavu do 3. roku
|
|
|
Změna od výchozího stavu v skóre pacientova globálního dojmu změny (PGI-C)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 3. roku
|
Od výchozí hodnoty do 3. roku
|
|
|
Definujte míru změn srdečního stavu v čase.
Časové okno: 3 roky
|
Četnost a míra výskytu úmrtí, transplantace srdce, mechanické oběhové podpory (MCS), srdečního selhání, hospitalizace, adekvátní šok implantabilního kardioverteru-defibrilátoru nebo zástavené náhlé srdeční smrti (SCD).
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. října 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
12. srpna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
12. srpna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. června 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. července 2023
První zveřejněno (Aktuální)
8. srpna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- R0765C00001
- C4981001 (Jiný identifikátor: Alexion)
- ALXN2350-DCM-501 (Jiný identifikátor: Alexion)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .