Tanulmány a BAG3 kitágult kardiomiopátiában (egyfajta szívbetegségben) szenvedő felnőttek természetrajzáról (BAG3 DCM)
2024. április 10. frissítette: Pfizer
Prospektív multinacionális tanulmány a BAG3 mutációval összefüggő kitágult kardiomiopátiában szenvedő résztvevők természetrajzáról
A tanulmány célja a BAG3 génmutációk által okozott DCM (dilatált kardiomiopátia) természetes progressziójának megismerése. A DCM olyan állapot, amikor a szívizom legyengül, és a szív megnagyobbodik. Ez megnehezíti a szív számára, hogy elegendő vért pumpáljon a szervezet számára.
A tanulmány körülbelül 35 résztvevőt keres, akik:
- BAG3 mutáció (a gén változása), amely dilatatív kardiomiopátiát okoz vagy valószínűleg okozhat
- NYHA (New York Heart Association) I-IV osztály a vetítésen (B-D szakasz)
- A bal kamrai kilökődési frakció legfeljebb 50% (ami csökkent szívműködést jelent)
A vizsgálat minden résztvevője a szokásos kezelést kapja. A nyomozók megfigyelik a BAG3 DCM-ben szenvedő emberek természetes fejlődését. Ez segít a vizsgálóknak jobban megérteni a betegséget, és segítséget nyújt a jövőbeli kutatásokhoz.
A résztvevők egy évig vesznek részt ebben a tanulmányban. Ez idő alatt a résztvevők legalább 4 alkalommal (kb. 3 havonta) felkeresik a helyszínt. A résztvevők tanulmányi eljárásokon vesznek részt, és tájékoztatást adnak egészségi állapotukról. Ezek az eljárások magukban foglalják a fizikális vizsgálatot, a szívmágneses rezonancia képalkotást, az echokardiográfiát, az EKG-monitorozást, az aktivitásfigyelést, a kardiopulmonális terhelési vizsgálatot és a vérvizsgálatokat. A résztvevők az egészséggel és az életminőséggel kapcsolatos kérdésekre válaszolnak. A vizsgálati csoport körülbelül 1 alkalommal is felhívja a résztvevőket telefonon.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
35
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonszám: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, EC1A 7BE
- Toborzás
- Barts Health NHS Trust, St Bartholomew's Hospital
-
-
London
-
Harefield, London, Egyesült Királyság, UB9 6JH
- Toborzás
- The Royal Brompton and Harefield Hospitals
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94304
- Még nincs toborzás
- Stanford University Healthcare/Stanford Health Care
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Még nincs toborzás
- University of Colorado Hospital
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Még nincs toborzás
- University of Colorado Anschutz Medical Campus, Fitzsimons Building
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Még nincs toborzás
- University of Colorado Clinical and Translational Research Center
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Még nincs toborzás
- University of Colorado Denver, Anschutz Medical Campus
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Toborzás
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Toborzás
- Brigham & Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Még nincs toborzás
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Toborzás
- Montefiore Medical Center
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
- Toborzás
- Montefiore Medical Center(Hutchinson Metro Center)
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Toborzás
- Montefiore Medical Center(Medical Arts Pavilion)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Division of Heart Failure and Transplantation(Hospital of the University of Pennsylvania)
-
-
-
-
-
Maastricht, Hollandia, 6229 HX
- Még nincs toborzás
- Maastricht University Medical Center
-
-
-
-
-
Warszawa, Lengyelország, 04-628
- Toborzás
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynala Wyszynskiego - Panstwowy Instytut Badawczy
-
-
-
-
-
A Coruna, Spanyolország, 15006
- Toborzás
- CHUAC-Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
-
Madrid, Spanyolország, 28041
- Még nincs toborzás
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28222
- Toborzás
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spanyolország, 30120
- Toborzás
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
alapellátási klinika és beutaló az alapellátási klinikáról a vizsgálati helyszínekre
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Dokumentált BAG3 mutáció, amely dilatációs kardiomiopátiát okoz vagy valószínűleg okozhat
- New York Heart Association (NYHA) I-IV osztály a szűréskor (B-D szakasz)
- Bal kamrai ejekciós frakció ≤50% (azaz csökkent szívműködés)
Főbb kizárási kritériumok:
- Akut dekompenzált szívelégtelenség a felvételt megelőző 1 hónapon belül (például kórházi kezelés)
- Az alábbiak bármelyike a szűrést megelőző 3 hónapon belül: szívinfarktus (MI), szívsebészeti beavatkozások (kivéve a pacemaker/ICD/CRT-defibrillátor [CRT-D] beültetést), akut koszorúér-szindróma vagy szívritmuszavar miatti kórházi kezelés.
- A szívátültetés története
- eGFR <30 ml/perc/1,73 m2 (jelentősen károsodott veseműködés)
- Nem szívbetegség, amely az élettartamot <1 évre korlátozza.
- A szívelégtelenséghez hozzájáruló kardiomiopátia egyéb formáinak jelenléte
- 30 napon belüli korábbi beadás vizsgálati gyógyszerrel (vagy a helyi igények szerint).
- Ugyanannak a családnak legfeljebb 3 elsőfokú tagja, akik már részt vesznek a vizsgálatban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
BAG3 DCM
Egykaros megfigyelési vizsgálat, ahol minden résztvevő ugyanazon az értékelési ütemezésen esik át.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Határozza meg a szív szerkezetének és működésének alapvonalát a BAG3-hoz kapcsolódó DCM-ben.
Időkeret: Alapvonal
|
A bal kamra térfogatának kiindulási mérései a szisztolé végén és a diasztoléban a kiindulási képalkotó segítségével.
|
Alapvonal
|
|
Határozza meg a szív szerkezetének és működésének időbeli változásait a BAG3-hoz kapcsolódó DCM-ben.
Időkeret: 1 év
|
A bal kamra térfogatának időbeli változása a szisztolés végén és a diasztoléban képalkotó eljárás segítségével egy éves követési idő alatt.
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a nagy érzékenységű troponin I (hsTNI) szintjében
Időkeret: Alapérték 1 évre
|
A HsTNI-t a kiinduláskor 1 évig gyűjtik, hogy megfigyeljék a biomarker természetes történetét (alapvonal és variancia), valamint a hsTNI és a klinikai betegség progressziójának súlyosságával való összefüggését.
|
Alapérték 1 évre
|
|
Változások a nagy érzékenységű troponin T (hsTNT) szintjében
Időkeret: Alapérték 1 évre
|
A HsTNT-t a kiinduláskor 1 évig gyűjtik, hogy megfigyeljék a biomarker természetes történetét (alapvonal és variancia), valamint a hsTNT és a klinikai betegség progressziójának súlyosságával való összefüggését.
|
Alapérték 1 évre
|
|
Változások a pro-agy típusú nátriuretikus peptid (NT-proBNP) N-terminális prohormonjában
Időkeret: Alapállapot 1 évre
|
Az NT-proBNP-t a kiinduláskor 1 évig gyűjtik, hogy megfigyeljék a biomarker természetes történetét (alapvonal és variancia), valamint az NT-proBNP és a klinikai betegség progressziójának súlyosságával való összefüggését.
|
Alapállapot 1 évre
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. október 14.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. augusztus 9.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. augusztus 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. június 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 31.
Első közzététel (Tényleges)
2023. augusztus 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 10.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C4981001
- 2022-000398-20 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl.
protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében.
A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .