Badanie historii naturalnej u dorosłych z kardiomiopatią rozstrzeniową BAG3 (rodzaj choroby serca) (BAG3 DCM)
10 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Prospektywne międzynarodowe badanie historii naturalnej uczestników z kardiomiopatią rozstrzeniową związaną z mutacją BAG3
Celem niniejszej pracy jest poznanie naturalnego przebiegu DCM (kardiomiopatii rozstrzeniowej) spowodowanej mutacjami genu BAG3. DCM to stan, w którym mięsień sercowy jest osłabiony, a serce powiększa się. Utrudnia to sercu pompowanie wystarczającej ilości krwi dla organizmu.
W badaniu bierze udział do około 35 uczestników, którzy:
- Mutacja BAG3 (zmiana w genie), która powoduje lub może powodować kardiomiopatię rozstrzeniową
- NYHA (New York Heart Association) Klasa I-IV podczas badania przesiewowego (etap B-D)
- Frakcja wyrzutowa lewej komory mniejsza lub równa 50% (co oznacza upośledzoną czynność serca)
Wszyscy uczestnicy tego badania otrzymają zwykłe leczenie. Badacze będą obserwować naturalny postęp osób z BAG3 DCM. Pomoże to badaczom lepiej zrozumieć chorobę i pomoże w przyszłych badaniach.
Uczestnicy wezmą udział w tym badaniu przez rok. W tym czasie uczestnicy odwiedzą stronę co najmniej 4 razy (mniej więcej co 3 miesiące). Uczestnicy przejdą procedury badawcze i udzielą informacji na temat swojego stanu zdrowia. Procedury te będą obejmować badanie fizykalne, obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego serca, echokardiografię, monitorowanie EKG, monitorowanie aktywności, testy wysiłkowe krążeniowo-oddechowe i badania krwi. Uczestnicy odpowiedzą na pytania dotyczące zdrowia i jakości życia. Zespół badawczy zadzwoni również do uczestników około 1 raz przez telefon.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
35
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
A Coruna
-
A Coruña, A Coruna, Hiszpania, 15006
- Research Site
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Hiszpania, 28041
- Research Site
-
Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
- Research Site
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Hiszpania, 30120
- Research Site
-
-
-
-
Amsterdam
-
Amsterdam, Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Research Site
-
-
Maastricht
-
Maastricht, Maastricht, Holandia, 6229 HX
- Research Site
-
-
-
-
Warszawa
-
Warsaw, Warszawa, Polska, 04-628
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Research Site
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Research Site
-
-
-
-
London
-
Harefield, London, Zjednoczone Królestwo, UB9 6JH
- Research Site
-
London, London, Zjednoczone Królestwo, EC1A 7BE
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
poradni podstawowej opieki zdrowotnej oraz skierowania z poradni podstawowej opieki zdrowotnej do ośrodków badawczych
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Udokumentowana mutacja BAG3, która powoduje lub może powodować kardiomiopatię rozstrzeniową
- New York Heart Association (NYHA) Klasa I-IV podczas badania przesiewowego (etap B-D)
- Frakcja wyrzutowa lewej komory ≤50% (tj. upośledzona czynność serca)
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Ostra zdekompensowana niewydolność serca w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem (np. hospitalizacja)
- Którekolwiek z poniższych w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym: zawał mięśnia sercowego (MI), kardiochirurgiczne zabiegi chirurgiczne (inne niż wszczepienie stymulatora/ICD/CRT-defibrylatora [CRT-D]), ostry zespół wieńcowy lub hospitalizacja z powodu zaburzeń rytmu serca.
- Historia transplantacji serca
- eGFR <30 ml/min/1,73 m2 (znacznie upośledzona czynność nerek)
- Stan pozasercowy, który ogranicza długość życia do <1 roku.
- Obecność innych form kardiomiopatii przyczyniających się do niewydolności serca
- Poprzednie podanie z badanym lekiem w ciągu 30 dni (lub zgodnie z lokalnymi wymaganiami).
- Nie więcej niż 3 członków pierwszego stopnia tej samej rodziny, którzy już biorą udział w badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
BAG3 DCM
Jednoramienne badanie obserwacyjne, w którym wszyscy uczestnicy przejdą ten sam harmonogram ocen.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Określ linię podstawową struktury i funkcji serca w DCM związanej z BAG3.
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Wyjściowe pomiary objętości lewej komory przy końcowym skurczu i rozkurczu za pomocą obrazowania na początku badania.
|
Linia bazowa
|
|
Określenie zmian w czasie w strukturze i funkcji serca w kardiomiopatii rozstrzeniowej związanej z BAG3.
Ramy czasowe: 3 lata
|
Zmiany w czasie objętości lewej komory w końcowej fazie skurczu i rozkurczu przy użyciu obrazowania w ciągu 3 lat obserwacji.
|
3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w poziomach troponiny I o wysokiej czułości (hsTNI)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 3. roku
|
HsTNI będzie pobierane od wyjściowego punktu pomiarowego przez okres 3 lat w celu obserwacji naturalnej historii (punkt wyjściowy i wariancja) biomarkera oraz korelacji hsTNI z nasileniem postępu choroby klinicznej.
|
Od punktu wyjściowego do 3. roku
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w poziomach wysoko czułej troponiny T (hsTNT)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 3. roku
|
HsTNT będzie pobierany od punktu wyjściowego przez 3 lata, aby obserwować naturalną historię (punkt wyjściowy i zmienność) biomarkera oraz korelację hsTNT z nasileniem postępu choroby klinicznej.
|
Od punktu wyjściowego do 3. roku
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w poziomach N-końcowego prohormonu pro-mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 3 roku
|
NT-proBNP będzie zbierane od początku badania przez okres 3 lat, aby obserwować naturalny przebieg (wartość wyjściową i zmienność) biomarkera oraz korelację NT-proBNP z ciężkością progresji choroby klinicznej.
|
Od wartości wyjściowej do 3 roku
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w pomiarach wydolności tlenowej
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do roku 3
|
Mierzone za pomocą Testu Ćwiczeń Kardiopulmonologicznych (CPET).
|
Od wartości wyjściowej do roku 3
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w punktacji domen Kwestionariusza Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3. roku
|
Od wartości początkowej do 3. roku
|
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w punktacji Globalnej Oceny Nasilenia przez Pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 3. roku
|
Od wartości wyjściowej do 3. roku
|
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w wynikach oceny pacjenta globalnej zmiany (PGI-C)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 3. roku
|
Od wartości wyjściowej do 3. roku
|
|
|
Określ tempo zmian stanu serca w czasie.
Ramy czasowe: 3 lata
|
Częstotliwość i częstość występowania zgonu, przeszczepu serca, MCS, niewydolności serca, hospitalizacji, odpowiedniego wstrząsu z kardiowertera-defibrylatora wszczepialnego lub przerwania NZS.
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 października 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
12 sierpnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
12 sierpnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 czerwca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 lipca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 sierpnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- R0765C00001
- C4981001 (Inny identyfikator: Alexion)
- ALXN2350-DCM-501 (Inny identyfikator: Alexion)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .