BAG3 확장성 심근병증(심장병의 일종) 성인의 자연경과에 관한 연구 (BAG3 DCM)
2026년 6월 10일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
BAG3 돌연변이 관련 확장성 심근병증을 가진 참가자의 자연사에 대한 전향적 다국적 연구
본 연구의 목적은 BAG3 유전자 돌연변이로 인한 DCM(확장성 심근병증)의 자연적 진행에 대해 알아보는 것입니다. DCM은 심장 근육이 약해지고 심장이 커지는 상태입니다. 이것은 심장이 신체에 충분한 혈액을 공급하기 어렵게 만듭니다.
이 연구는 다음과 같은 약 35명의 참가자를 찾고 있습니다.
- 확장성 심근병증을 유발하거나 유발할 가능성이 있는 BAG3 돌연변이(유전자의 변화)
- 스크리닝 시 NYHA(뉴욕심장협회) 클래스 I-IV(B-D기)
- 좌심실 박출률이 50% 이하(심장 기능 저하를 의미)
이 연구의 모든 참가자는 일반적인 치료를 받게 됩니다. 조사관은 BAG3 DCM을 가진 사람들의 자연스러운 진행을 관찰할 것입니다. 이는 조사관이 질병을 더 잘 이해하고 향후 연구에 도움이 될 것입니다.
참가자는 1년 동안 이 연구에 참여하게 됩니다. 이 기간 동안 참가자는 최소 4회(약 3개월마다) 사이트를 방문합니다. 참가자는 연구 절차를 거치고 자신의 건강에 대한 정보를 제공합니다. 이러한 절차에는 신체 검사, 심장 자기 공명 영상, 심장 초음파 검사, ECG 모니터링, 활동 모니터링, 심폐 운동 검사 및 혈액 검사가 포함됩니다. 참가자들은 건강과 삶의 질에 대한 질문에 답할 것입니다. 스터디팀도 참가자들에게 전화로 1회 정도 전화를 겁니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
연구 유형
관찰
등록 (실제)
35
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam
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Amsterdam, Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Research Site
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Maastricht
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Maastricht, Maastricht, 네덜란드, 6229 HX
- Research Site
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94305
- Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Research Site
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New York
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Research Site
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A Coruna
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A Coruña, A Coruna, 스페인, 15006
- Research Site
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Madrid
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Madrid, Madrid, 스페인, 28041
- Research Site
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Majadahonda, Madrid, 스페인, 28222
- Research Site
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Murcia
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El Palmar, Murcia, 스페인, 30120
- Research Site
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London
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Harefield, London, 영국, UB9 6JH
- Research Site
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London, London, 영국, EC1A 7BE
- Research Site
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Warszawa
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Warsaw, Warszawa, 폴란드, 04-628
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
1차 진료소 및 1차 진료소에서 조사 기관으로의 의뢰
설명
주요 포함 기준:
- 확장성 심근병증을 유발하거나 유발할 가능성이 있는 문서화된 BAG3 돌연변이
- 스크리닝 시 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 I-IV(B-D기)
- 좌심실 박출률 ≤50%(즉, 심장 기능 저하)
주요 제외 기준:
- 등록 전 1개월 이내의 급성 비대상성 심부전.(입원 등)
- 스크리닝 전 3개월 이내에 다음 중 임의의 것: 심근경색(MI), 심장 수술 절차(페이스메이커/ICD/CRT-제세동기[CRT-D] 이식 제외), 급성 관상동맥 증후군 또는 심장 부정맥으로 인한 입원.
- 심장 이식의 역사
- eGFR <30mL/분/1.73 m2 (심각한 신장 기능 손상)
- 수명을 1년 미만으로 제한하는 비심장 상태.
- 심부전에 기여하는 다른 형태의 심근병증의 존재
- 30일 이내(또는 현지 요구 사항에 따라 결정된 대로) 시험용 약물의 이전 투여.
- 이미 연구에 참여하고 있는 동일 가족의 1차 구성원이 3명 이하
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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가방3 DCM
모든 참가자가 동일한 평가 일정을 거치는 단일 팔 관찰 시험.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BAG3 관련 DCM에서 심장 구조 및 기능의 기준선을 결정합니다.
기간: 기준선
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기준선에서 이미징을 사용하여 최종 수축기 및 확장기에서 좌심실 용적의 기준선 측정.
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기준선
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BAG3 관련 확장형 심근병증에서 심장 구조와 기능의 시간 경과에 따른 변화를 확인합니다.
기간: 3년
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3년간 추적 관찰 기간 동안 영상 검사를 사용한 수축기 및 이완기 좌심실 용적의 시간 경과에 따른 변화.
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3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기저선 대비 고감도 트로포닌 I(hsTNI) 수치 변화
기간: 기준 시점부터 3년까지
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HsTNI는 3년 동안 베이스라인에서 수집되어 생체표지자의 자연 경과(베이스라인 및 변이)와 임상 질환 진행의 심각도에 대한 hsTNI의 상관관계를 관찰합니다.
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기준 시점부터 3년까지
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기저선 대비 고감도 트로포닌 T (hsTNT) 수치 변화
기간: 기준 시점부터 3년차까지
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HsTNT는 3년 동안 기준선에서 수집되어 생체표지자의 자연경과(기준선 및 변동)와 hsTNT의 임상 질병 진행 심각도와의 상관관계를 관찰합니다.
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기준 시점부터 3년차까지
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기저선 대비 N-말단 프로뇌형 나트륨이뇨 펩타이드 전구호르몬(NT-proBNP) 수치 변화
기간: 기준 시점부터 3년까지
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NT-proBNP는 기저선부터 3년 동안 수집되어 생체 표지자의 자연 경과(기저선 및 변이)와 NT-proBNP와 임상 질병 진행의 심각도 간의 상관관계를 관찰합니다.
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기준 시점부터 3년까지
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기저선 대비 산소 용량 측정치의 변화
기간: 기준 시점부터 3년까지
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심폐 운동 검사(CPET)를 통해 측정됩니다.
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기준 시점부터 3년까지
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캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ) 영역 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 3년까지
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기준선부터 3년까지
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환자 전반적 중증도 인상 척도(PGI-S) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준 시점부터 3년까지
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기준 시점부터 3년까지
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환자 전반적 변화 인상(PGI-C) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 3년까지
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기준선부터 3년까지
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심장 상태 변화율을 시간에 따라 정의합니다.
기간: 3년
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사망, 심장 이식, MCS, 심부전, 입원, 적절한 이식형 제세동기 쇼크 또는 중단된 SCD의 빈도 및 발생률.
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3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 14일
기본 완료 (추정된)
2027년 8월 12일
연구 완료 (추정된)
2027년 8월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 7월 31일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- R0765C00001
- C4981001 (기타 식별자: Alexion)
- ALXN2350-DCM-501 (기타 식별자: Alexion)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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