Tutkimus luonnonhistoriasta aikuisilla, joilla on BAG3-laajentunut kardiomyopatia (eräänlainen sydänsairaus) (BAG3 DCM)
keskiviikko 10. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Tuleva monikansallinen tutkimus BAG3-mutaatioon liittyvästä laajentuneesta kardiomyopatiasta kärsivien osallistujien luonnonhistoriasta
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on oppia BAG3-geenimutaatioiden aiheuttamasta DCM:n (dilatoituneen kardiomyopatian) luonnollisesta etenemisestä. DCM on tila, jossa sydänlihas heikkenee ja sydän suurenee. Tämä tekee sydämen vaikeaksi pumpata tarpeeksi verta keholle.
Tutkimukseen haetaan noin 35 osallistujaa, joilla on:
- BAG3-mutaatio (geenin muutos), joka aiheuttaa tai todennäköisesti aiheuttaa laajentuvaa kardiomyopatiaa
- NYHA (New York Heart Association) luokka I-IV seulonnassa (vaihe B-D)
- Vasemman kammion ejektiofraktio pienempi tai yhtä suuri kuin 50 % (tarkoittaa heikentynyttä sydämen toimintaa)
Kaikki tämän tutkimuksen osallistujat saavat tavanomaista hoitoa. Tutkijat tarkkailevat niiden ihmisten luonnollista etenemistä, joilla on BAG3 DCM. Tämä auttaa tutkijoita ymmärtämään tautia paremmin ja auttaa tulevassa tutkimuksessa.
Osallistujat osallistuvat tähän tutkimukseen vuoden ajan. Tänä aikana osallistujat vierailevat sivustolla vähintään 4 kertaa (noin 3 kuukauden välein). Osallistujat käyvät läpi tutkimustoimenpiteet ja antavat tietoa terveydestään. Näihin toimenpiteisiin kuuluu fyysinen tutkimus, sydämen magneettikuvaus, kaikukardiografia, EKG-seuranta, aktiivisuuden seuranta, kardiopulmonaalinen rasitustesti ja verikokeet. Osallistujat vastaavat terveyttä ja elämänlaatua koskeviin kysymyksiin. Tutkimusryhmä soittaa osallistujille myös noin 1 kerran puhelimitse.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
35
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Amsterdam
-
Amsterdam, Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Research Site
-
-
Maastricht
-
Maastricht, Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
- Research Site
-
-
-
-
A Coruna
-
A Coruña, A Coruna, Espanja, 15006
- Research Site
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Espanja, 28041
- Research Site
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
- Research Site
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
- Research Site
-
-
-
-
Warszawa
-
Warsaw, Warszawa, Puola, 04-628
- Research Site
-
-
-
-
London
-
Harefield, London, Yhdistynyt kuningaskunta, UB9 6JH
- Research Site
-
London, London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1A 7BE
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
- Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Research Site
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
perusterveydenhuollon klinikka ja lähetteet perusterveydenhuollon klinikalta tutkimuskohteisiin
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Dokumentoitu BAG3-mutaatio, joka aiheuttaa tai todennäköisesti aiheuttaa laajentuvaa kardiomyopatiaa
- New York Heart Associationin (NYHA) luokka I–IV seulonnassa (vaihe B–D)
- Vasemman kammion ejektiofraktio ≤50 % (eli heikentynyt sydämen toiminta)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Akuutti dekompensoitu sydämen vajaatoiminta kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista (kuten sairaalahoito)
- Mikä tahansa seuraavista 3 kuukauden aikana ennen seulontaa: sydäninfarkti (MI), sydänkirurgiset toimenpiteet (muut kuin sydämentahdistimen/ICD/CRT-defibrillaattorin [CRT-D] implantaatio), akuutti sepelvaltimotauti tai sairaalahoito sydämen rytmihäiriön vuoksi.
- Sydämensiirron historia
- eGFR <30 ml/min/1,73 m2 (merkittävästi heikentynyt munuaisten toiminta)
- Ei-sydänsairaus, joka rajoittaa eliniän alle vuoteen.
- Muiden sydämen vajaatoimintaan vaikuttavien kardiomyopatian muotojen esiintyminen
- Aikaisempi anto tutkimuslääkkeen kanssa 30 päivän sisällä (tai paikallisten vaatimusten mukaan).
- Enintään 3 saman perheen ensimmäisen asteen jäsentä, jotka jo osallistuvat tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
BAG3 DCM
Yhden käden havainnointikoe, jossa kaikki osallistujat käyvät läpi saman arviointiaikataulun.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Määritä sydämen rakenteen ja toiminnan perustaso BAG3:een liittyvässä DCM:ssä.
Aikaikkuna: Perustaso
|
Vasemman kammion tilavuuden perusmittaukset systolen ja diastolen lopussa käyttämällä kuvantamista lähtötilanteessa.
|
Perustaso
|
|
Määritä sydämen rakenteen ja toiminnan muutokset ajan kuluessa BAG3:een liittyvässä DCM:ssä.
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Vasemman kammion tilavuuksien muutokset systolen ja diastolen lopussa kuvantamisen avulla 3 vuoden seuranta-ajan kuluessa.
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos korkeaherkkyys-troponiini I (hsTNI) -tasojen lähtöarvosta
Aikaikkuna: Alkuarvosta vuoteen 3
|
HsTNI-arvot kerätään perustasolta (baseline) kolmen vuoden ajan, jotta voidaan havainnoida biomarkkerin luonnollista kehitystä (perustaso ja vaihtelu) sekä hsTNI:n korrelaatiota kliinisen sairauden etenemisen vakavuuteen.
|
Alkuarvosta vuoteen 3
|
|
Muutos alkuarvosta korkean herkkyyden troponini T (hsTNT) tasoissa
Aikaikkuna: Alkutilasta vuoteen 3
|
HsTNT-mittaukset suoritetaan lähtöarvosta kolmen vuoden ajan havainnoimaan biomarkkerin luonnollista kehitystä (lähtöarvot ja vaihtelu) sekä hsTNT:n ja kliinisen sairauden etenemisen vakavuuden välistä korrelaatiota.
|
Alkutilasta vuoteen 3
|
|
Muutos N-terminalisen prohormonin pro-brain-type natriureettisen peptidin (NT-proBNP) tasoista verrattuna lähtöarvoihin
Aikaikkuna: Alkutilasta vuoteen 3
|
NT-proBNP:ta kerätään lähtötilanteesta kolmen vuoden ajan seurantaan biomarkkerin luonnollista historiaa (lähtötilanne ja varianssi) sekä NT-proBNP:n ja kliinisen sairauden etenemisen vaikeusasteen välistä korrelaatiota.
|
Alkutilasta vuoteen 3
|
|
Muutos lähtöarvosta hapen kuljetuskapasiteetin mittareissa
Aikaikkuna: Perustasosta kolmanteen vuoteen
|
Mitattu kardiopulmonaalisen kuormitustestin (CPET) avulla.
|
Perustasosta kolmanteen vuoteen
|
|
Muutos Kansainvälisten Kansas City -kardiomyopatia-kyselyn (KCCQ) ala-alueiden pisteytyksistä lähtöarvosta
Aikaikkuna: Alkutasosta kolmanteen vuoteen
|
Alkutasosta kolmanteen vuoteen
|
|
|
Muutos potilaan oman vakavuuden yleisarvion (PGI-S) pisteissä lähtöarvosta
Aikaikkuna: Alkuarvosta 3. vuoteen
|
Alkuarvosta 3. vuoteen
|
|
|
Muutos potilaan kokemuksesta muutoksesta (PGI-C) pistemäärissä alkuarvosta
Aikaikkuna: Alkuperäisestä tasosta vuoteen 3
|
Alkuperäisestä tasosta vuoteen 3
|
|
|
Määrittele sydäntilan muutosten määrä ajan myötä.
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kuolleisuuden, sydämen siirron, mekaanisen sydämen tuen, sydämen vajaatoiminnan, sairaalahoidon, asianmukaisen implantoitavan kardioversoridefibrillaattorin sähköiskun tai keskeytetyn äkillisen sydänkuoleman esiintymistiheys ja -määrä.
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 14. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 12. elokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 12. elokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 8. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 12. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R0765C00001
- C4981001 (Muu tunniste: Alexion)
- ALXN2350-DCM-501 (Muu tunniste: Alexion)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .