Une étude sur l'histoire naturelle chez les adultes atteints de cardiomyopathie dilatée BAG3 (un type de maladie cardiaque) (BAG3 DCM)
10 juin 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude multinationale prospective de l'histoire naturelle des participants atteints de cardiomyopathie dilatée associée à la mutation BAG3
Le but de cette étude est d'en savoir plus sur la progression naturelle de la DCM (cardiomyopathie dilatée) causée par des mutations du gène BAG3. Le DCM est une condition dans laquelle le muscle cardiaque est affaibli et le cœur grossit. Cela rend difficile pour le cœur de pomper suffisamment de sang pour le corps.
L'étude recherche jusqu'à environ 35 participants qui ont :
- Mutation BAG3 (modification du gène) qui provoque ou est susceptible de provoquer une cardiomyopathie dilatée
- NYHA (New York Heart Association) Classe I-IV lors du dépistage (Stade B-D)
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche inférieure ou égale à 50 % (ce qui signifie une fonction cardiaque réduite)
Tous les participants à cette étude recevront leur traitement habituel. Les enquêteurs observeront la progression naturelle des personnes atteintes de BAG3 DCM. Cela aidera les chercheurs à mieux comprendre la maladie et facilitera les recherches futures.
Les participants participeront à cette étude pendant un an. Pendant ce temps, les participants visiteront le site au moins 4 fois (environ tous les 3 mois). Les participants subiront des procédures d'étude et donneront des informations sur leur santé. Ces procédures comprendront un examen physique, une imagerie par résonance magnétique cardiaque, une échocardiographie, une surveillance ECG, une surveillance de l'activité, des tests d'effort cardiopulmonaire et des analyses de sang. Les participants répondront à des questions sur la santé et la qualité de vie. L'équipe de l'étude appellera également les participants environ 1 fois par téléphone.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
35
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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A Coruna
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A Coruña, A Coruna, Espagne, 15006
- Research Site
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Madrid
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Madrid, Madrid, Espagne, 28041
- Research Site
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Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
- Research Site
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Murcia
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El Palmar, Murcia, Espagne, 30120
- Research Site
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Amsterdam
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Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
- Research Site
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Maastricht
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Maastricht, Maastricht, Pays-Bas, 6229 HX
- Research Site
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Warszawa
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Warsaw, Warszawa, Pologne, 04-628
- Research Site
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London
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Harefield, London, Royaume-Uni, UB9 6JH
- Research Site
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London, London, Royaume-Uni, EC1A 7BE
- Research Site
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94305
- Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Research Site
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New York
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The Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
clinique de soins primaires et renvois de la clinique de soins primaires aux sites de recherche
La description
Critères d'inclusion clés :
- Mutation BAG3 documentée qui cause ou est susceptible de causer une cardiomyopathie dilatée
- Classe I-IV de la New York Heart Association (NYHA) lors du dépistage (stade B-D)
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche ≤ 50 % (c.-à-d. fonction cardiaque réduite)
Critères d'exclusion clés :
- Insuffisance cardiaque décompensée aiguë dans le mois précédant l'inscription (comme l'hospitalisation)
- L'un des événements suivants dans les 3 mois précédant le dépistage : infarctus du myocarde (IM), interventions chirurgicales cardiaques (autres que pour l'implantation d'un stimulateur cardiaque/DAI/défibrillateur CRT [CRT-D]), syndrome coronarien aigu ou hospitalisation pour arythmie cardiaque.
- Antécédents de transplantation cardiaque
- DFGe <30 ml/min/1,73 m2 (fonction rénale significativement altérée)
- Affection non cardiaque qui limite la durée de vie à moins d'un an.
- Présence d'autre(s) forme(s) de cardiomyopathie contribuant à l'insuffisance cardiaque
- Administration antérieure avec un médicament expérimental dans les 30 jours (ou tel que déterminé par les exigences locales).
- Pas plus de 3 membres du premier degré de la même famille qui participent déjà à l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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BAG3 DCM
Un essai d'observation à un seul bras où tous les participants subiront le même calendrier d'évaluations.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Déterminer la ligne de base de la structure et de la fonction cardiaques dans le DCM associé à BAG3.
Délai: Ligne de base
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Mesures de base des volumes ventriculaires gauches en fin de systole et en diastole à l'aide de l'imagerie au départ.
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Ligne de base
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Déterminer les changements au fil du temps dans la structure et la fonction cardiaques dans la DCM associée à BAG3.
Délai: 3 ans
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Évolution dans le temps des volumes ventriculaires gauches en fin de systole et de diastole par imagerie au cours d'un suivi de 3 ans.
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3 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de troponine I à haute sensibilité (hsTNI)
Délai: De la ligne de base à l'année 3
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Le HsTNI sera collecté de la base jusqu'à 3 ans pour observer l'histoire naturelle (base et variance) du biomarqueur et la corrélation du hsTNI à la sévérité de la progression de la maladie clinique.
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De la ligne de base à l'année 3
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Variation par rapport à la valeur de base des taux de troponine T à haute sensibilité (hsTNT)
Délai: De la ligne de base à l'année 3
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Le HsTNT sera collecté au départ et jusqu'à 3 ans pour observer l'histoire naturelle (niveau de base et variance) du biomarqueur et la corrélation du hsTNT avec la sévérité de la progression clinique de la maladie.
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De la ligne de base à l'année 3
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Variation par rapport à la valeur initiale des taux de prohormone N-terminale du peptide natriurétique de type B (NT-proBNP)
Délai: De la ligne de base à l'année 3
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Le NT-proBNP sera collecté à la ligne de base jusqu'à 3 ans pour observer l'évolution naturelle (ligne de base et variance) du biomarqueur et la corrélation du NT-proBNP avec la sévérité de la progression de la maladie clinique.
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De la ligne de base à l'année 3
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Changement par rapport au niveau de base des mesures de la capacité en oxygène
Délai: De la ligne de base à l'année 3
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Mesuré via un test d'exercice cardiopulmonaire (CPET).
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De la ligne de base à l'année 3
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Changement par rapport à la valeur initiale des scores des domaines du Questionnaire de Cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ)
Délai: De la ligne de base à l'année 3
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De la ligne de base à l'année 3
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Variation par rapport à la valeur de base des scores de l'impression globale de la sévérité par le patient (PGI-S)
Délai: De la ligne de base à l'année 3
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De la ligne de base à l'année 3
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Variation par rapport à la ligne de base des scores de l'impression globale du patient sur l'évolution (PGI-C)
Délai: De la ligne de base à l'année 3
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De la ligne de base à l'année 3
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Définir le taux de modifications de l'état cardiaque au fil du temps.
Délai: 3 ans
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La fréquence et le taux d'incidence de décès, de transplantation cardiaque, de SCM, d'insuffisance cardiaque, d'hospitalisation, de choc approprié du défibrillateur cardioverteur implantable ou de MCS interrompue.
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3 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 octobre 2022
Achèvement primaire (Estimé)
12 août 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
12 août 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 juin 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 juillet 2023
Première publication (Réel)
8 août 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- R0765C00001
- C4981001 (Autre identifiant: Alexion)
- ALXN2350-DCM-501 (Autre identifiant: Alexion)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .