Un estudio sobre la historia natural en adultos con miocardiopatía dilatada BAG3 (un tipo de enfermedad cardíaca) (BAG3 DCM)
10 de junio de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio multinacional prospectivo de la evolución natural de los participantes con miocardiopatía dilatada asociada a la mutación BAG3
El propósito de este estudio es conocer la progresión natural de la DCM (miocardiopatía dilatada) causada por mutaciones en el gen BAG3. DCM es una condición en la que el músculo cardíaco se debilita y el corazón se agranda. Esto dificulta que el corazón bombee suficiente sangre para el cuerpo.
El estudio está buscando hasta alrededor de 35 participantes que tengan:
- Mutación BAG3 (cambio en el gen) que causa o es probable que cause miocardiopatía dilatada
- NYHA (Asociación del Corazón de Nueva York) Clase I-IV en la selección (Estadio B-D)
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo inferior o igual al 50% (lo que significa una función cardíaca reducida)
Todos los participantes en este estudio recibirán su tratamiento habitual. Los investigadores observarán la progresión natural de las personas que tienen BAG3 DCM. Esto ayudará a los investigadores a comprender mejor la enfermedad y ayudará en futuras investigaciones.
Los participantes participarán en este estudio durante un año. Durante este tiempo, los participantes visitarán el sitio al menos 4 veces (aproximadamente cada 3 meses). Los participantes se someterán a los procedimientos del estudio y darán información sobre su salud. Estos procedimientos incluirán un examen físico, imágenes de resonancia magnética cardíaca, ecocardiografía, monitoreo de ECG, monitoreo de actividad, prueba de ejercicio cardiopulmonar y análisis de sangre. Los participantes responderán preguntas sobre salud y calidad de vida. El equipo del estudio también llamará a los participantes aproximadamente 1 vez por teléfono.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
35
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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A Coruna
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A Coruña, A Coruna, España, 15006
- Research Site
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Madrid
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Madrid, Madrid, España, 28041
- Research Site
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Majadahonda, Madrid, España, 28222
- Research Site
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Murcia
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El Palmar, Murcia, España, 30120
- Research Site
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Research Site
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Research Site
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Amsterdam
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Amsterdam, Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Research Site
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Maastricht
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Maastricht, Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
- Research Site
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Warszawa
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Warsaw, Warszawa, Polonia, 04-628
- Research Site
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London
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Harefield, London, Reino Unido, UB9 6JH
- Research Site
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London, London, Reino Unido, EC1A 7BE
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
clínica de atención primaria y remisiones de la clínica de atención primaria a los sitios de investigación
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Mutación BAG3 documentada que causa o es probable que cause miocardiopatía dilatada
- Clase I-IV de la New York Heart Association (NYHA) en la selección (etapa B-D)
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≤50% (es decir, función cardíaca reducida)
Criterios clave de exclusión:
- Insuficiencia cardíaca aguda descompensada en el mes anterior a la inscripción (como hospitalización)
- Cualquiera de los siguientes dentro de los 3 meses previos a la selección: infarto de miocardio (IM), procedimientos quirúrgicos cardíacos (que no sean para la implantación de marcapasos/ICD/CRT-desfibrilador [CRT-D]), síndrome coronario agudo u hospitalización por arritmia cardíaca.
- Historia del trasplante de corazón
- FGe <30 ml/min/1,73 m2 (función renal significativamente alterada)
- Condición no cardiaca que limita la esperanza de vida a <1 año.
- Presencia de otra(s) forma(s) de miocardiopatía que contribuye a la insuficiencia cardíaca
- Administración previa con un fármaco en investigación dentro de los 30 días (o según lo determine el requisito local).
- No más de 3 miembros de primer grado de una misma familia que ya estén participando en el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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BOLSA3 DCM
Un ensayo observacional de un solo brazo en el que todos los participantes se someterán al mismo programa de evaluaciones.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Determinar la línea de base de la estructura y función cardíaca en DCM asociado con BAG3.
Periodo de tiempo: Base
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Medidas de referencia de los volúmenes del ventrículo izquierdo al final de la sístole y la diástole utilizando imágenes en la línea de base.
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Base
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Determinar cambios a lo largo del tiempo en la estructura y función cardíacas en la miocardiopatía dilatada asociada a BAG3.
Periodo de tiempo: 3 años
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Cambios a lo largo del tiempo de los volúmenes ventriculares izquierdos al final de la sístole y la diástole mediante imágenes durante el transcurso de 3 años de seguimiento.
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor basal en los niveles de troponina I de alta sensibilidad (hsTNI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el año 3
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Se recogerá HsTNI al inicio y durante 3 años para observar la historia natural (línea base y varianza) del biomarcador y la correlación de hsTNI con la gravedad de la progresión clínica de la enfermedad.
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Desde el inicio hasta el año 3
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Cambio desde el valor basal en los niveles de troponina T de alta sensibilidad (hsTNT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el año 3
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Se recogerá HsTNT desde el inicio hasta los 3 años para observar la historia natural (línea base y variación) del biomarcador y la correlación de hsTNT con la gravedad de la progresión clínica de la enfermedad.
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Desde el inicio hasta el año 3
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Cambio desde el inicio en los niveles del prohormona N-terminal del péptido natriurético cerebral (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: Baseline al año 3
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Se recogerá NT-proBNP desde el inicio hasta los 3 años para observar la historia natural (línea de base y varianza) del biomarcador y la correlación del NT-proBNP con la gravedad de la progresión clínica de la enfermedad.
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Baseline al año 3
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Cambio respecto al valor basal en las medidas de capacidad de oxígeno
Periodo de tiempo: Del inicio hasta el año 3
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Medido mediante Prueba de Ejercicio Cardiopulmonar (CPET).
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Del inicio hasta el año 3
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Cambio desde el valor basal en las puntuaciones de los dominios del Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ)
Periodo de tiempo: De la línea base al año 3
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De la línea base al año 3
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Cambio desde el valor basal en las puntuaciones de la Impresión Global del Paciente sobre la Gravedad (PGI-S)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el año 3
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Desde el inicio hasta el año 3
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Cambio desde el valor basal en las puntuaciones de la Impresión Global del Paciente del Cambio (PGI-C)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el año 3
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Desde la línea de base hasta el año 3
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Defina la tasa de cambios en el estado cardíaco a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: 3 años
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La frecuencia y tasa de incidencia de muerte, trasplante cardíaco, MCS, insuficiencia cardíaca, hospitalización, descarga apropiada del desfibrilador cardioversor implantable o SCD abortado.
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de octubre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
12 de agosto de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
12 de agosto de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de julio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
8 de agosto de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- R0765C00001
- C4981001 (Otro identificador: Alexion)
- ALXN2350-DCM-501 (Otro identificador: Alexion)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .