Un estudio sobre la historia natural en adultos con miocardiopatía dilatada BAG3 (un tipo de enfermedad cardíaca) (BAG3 DCM)
10 de abril de 2024 actualizado por: Pfizer
Un estudio multinacional prospectivo de la evolución natural de los participantes con miocardiopatía dilatada asociada a la mutación BAG3
El propósito de este estudio es conocer la progresión natural de la DCM (miocardiopatía dilatada) causada por mutaciones en el gen BAG3. DCM es una condición en la que el músculo cardíaco se debilita y el corazón se agranda. Esto dificulta que el corazón bombee suficiente sangre para el cuerpo.
El estudio está buscando hasta alrededor de 35 participantes que tengan:
- Mutación BAG3 (cambio en el gen) que causa o es probable que cause miocardiopatía dilatada
- NYHA (Asociación del Corazón de Nueva York) Clase I-IV en la selección (Estadio B-D)
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo inferior o igual al 50% (lo que significa una función cardíaca reducida)
Todos los participantes en este estudio recibirán su tratamiento habitual. Los investigadores observarán la progresión natural de las personas que tienen BAG3 DCM. Esto ayudará a los investigadores a comprender mejor la enfermedad y ayudará en futuras investigaciones.
Los participantes participarán en este estudio durante un año. Durante este tiempo, los participantes visitarán el sitio al menos 4 veces (aproximadamente cada 3 meses). Los participantes se someterán a los procedimientos del estudio y darán información sobre su salud. Estos procedimientos incluirán un examen físico, imágenes de resonancia magnética cardíaca, ecocardiografía, monitoreo de ECG, monitoreo de actividad, prueba de ejercicio cardiopulmonar y análisis de sangre. Los participantes responderán preguntas sobre salud y calidad de vida. El equipo del estudio también llamará a los participantes aproximadamente 1 vez por teléfono.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
35
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Pfizer CT.gov Call Center
- Número de teléfono: 1-800-718-1021
- Correo electrónico: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Ubicaciones de estudio
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A Coruna, España, 15006
- Reclutamiento
- CHUAC-Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
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Madrid, España, 28041
- Aún no reclutando
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, España, 28222
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Murcia
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El Palmar, Murcia, España, 30120
- Reclutamiento
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94304
- Aún no reclutando
- Stanford University Healthcare/Stanford Health Care
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Aún no reclutando
- University of Colorado Hospital
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Aún no reclutando
- University of Colorado Anschutz Medical Campus, Fitzsimons Building
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Aún no reclutando
- University of Colorado Clinical and Translational Research Center
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Aún no reclutando
- University of Colorado Denver, Anschutz Medical Campus
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Brigham & Women's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Aún no reclutando
- Mayo Clinic - Rochester
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Reclutamiento
- Montefiore Medical Center
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Reclutamiento
- Montefiore Medical Center(Hutchinson Metro Center)
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Reclutamiento
- Montefiore Medical Center(Medical Arts Pavilion)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Division of Heart Failure and Transplantation(Hospital of the University of Pennsylvania)
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Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
- Aún no reclutando
- Maastricht University Medical Center
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Warszawa, Polonia, 04-628
- Reclutamiento
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynala Wyszynskiego - Panstwowy Instytut Badawczy
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London, Reino Unido, EC1A 7BE
- Reclutamiento
- Barts Health NHS Trust, St Bartholomew's Hospital
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London
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Harefield, London, Reino Unido, UB9 6JH
- Reclutamiento
- The Royal Brompton and Harefield Hospitals
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
clínica de atención primaria y remisiones de la clínica de atención primaria a los sitios de investigación
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Mutación BAG3 documentada que causa o es probable que cause miocardiopatía dilatada
- Clase I-IV de la New York Heart Association (NYHA) en la selección (etapa B-D)
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≤50% (es decir, función cardíaca reducida)
Criterios clave de exclusión:
- Insuficiencia cardíaca aguda descompensada en el mes anterior a la inscripción (como hospitalización)
- Cualquiera de los siguientes dentro de los 3 meses previos a la selección: infarto de miocardio (IM), procedimientos quirúrgicos cardíacos (que no sean para la implantación de marcapasos/ICD/CRT-desfibrilador [CRT-D]), síndrome coronario agudo u hospitalización por arritmia cardíaca.
- Historia del trasplante de corazón
- FGe <30 ml/min/1,73 m2 (función renal significativamente alterada)
- Condición no cardiaca que limita la esperanza de vida a <1 año.
- Presencia de otra(s) forma(s) de miocardiopatía que contribuye a la insuficiencia cardíaca
- Administración previa con un fármaco en investigación dentro de los 30 días (o según lo determine el requisito local).
- No más de 3 miembros de primer grado de una misma familia que ya estén participando en el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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BOLSA3 DCM
Un ensayo observacional de un solo brazo en el que todos los participantes se someterán al mismo programa de evaluaciones.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Determinar la línea de base de la estructura y función cardíaca en DCM asociado con BAG3.
Periodo de tiempo: Base
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Medidas de referencia de los volúmenes del ventrículo izquierdo al final de la sístole y la diástole utilizando imágenes en la línea de base.
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Base
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Determine los cambios a lo largo del tiempo en la estructura y la función cardíacas en la MCD asociada a BAG3.
Periodo de tiempo: 1 año
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Cambios en el tiempo de los volúmenes del ventrículo izquierdo al final de la sístole y la diástole utilizando imágenes en el transcurso de un año de seguimiento.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en los niveles de troponina I de alta sensibilidad (hsTNI)
Periodo de tiempo: Línea de base a 1 año
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La hsTNI se recolectará al inicio hasta 1 año para observar la historia natural (línea de base y varianza) del biomarcador y la correlación de la hsTNI con la gravedad de la progresión de la enfermedad clínica.
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Línea de base a 1 año
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Cambios en los niveles de troponina T de alta sensibilidad (hsTNT)
Periodo de tiempo: Línea de base a 1 año
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La HsTNT se recolectará al inicio hasta 1 año para observar la historia natural (línea de base y varianza) del biomarcador y la correlación de la hsTNT con la gravedad de la progresión de la enfermedad clínica.
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Línea de base a 1 año
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Cambios en los niveles de prohormona N-terminal del péptido natriurético de tipo procerebral (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: Línea de base a 1 año
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El NT-proBNP se recolectará al inicio hasta 1 año para observar la historia natural (al inicio y la varianza) del biomarcador y la correlación de NT-proBNP con la gravedad de la progresión de la enfermedad clínica.
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Línea de base a 1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de octubre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
9 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
9 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de julio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
8 de agosto de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C4981001
- 2022-000398-20 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .