Исследование естественного течения у взрослых с дилатационной кардиомиопатией BAG3 (тип сердечного заболевания) (BAG3 DCM)
10 июня 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Проспективное многонациональное исследование естественной истории участников с дилатационной кардиомиопатией, связанной с мутацией BAG3
Целью данного исследования является изучение естественного прогрессирования ДКМП (дилатационной кардиомиопатии), вызванного мутациями гена BAG3. ДКМП — это состояние, при котором сердечная мышца ослабевает, а сердце увеличивается. Это мешает сердцу перекачивать достаточное количество крови для тела.
Исследование ищет около 35 участников, которые имеют:
- Мутация BAG3 (изменение в гене), которая вызывает или может вызвать дилатационную кардиомиопатию
- NYHA (Нью-Йоркская кардиологическая ассоциация) Класс I-IV при скрининге (стадия BD)
- Фракция выброса левого желудочка меньше или равна 50% (что означает снижение функции сердца)
Все участники этого исследования получат свое обычное лечение. Исследователи будут наблюдать за естественным прогрессированием у людей с BAG3 DCM. Это поможет исследователям лучше понять болезнь и поможет в будущих исследованиях.
Участники будут участвовать в этом исследовании в течение одного года. За это время участники зайдут на сайт минимум 4 раза (примерно каждые 3 месяца). Участники пройдут учебные процедуры и предоставят информацию о своем здоровье. Эти процедуры будут включать медицинский осмотр, магнитно-резонансную томографию сердца, эхокардиографию, мониторинг ЭКГ, мониторинг активности, сердечно-легочные тесты с физической нагрузкой и анализы крови. Участники ответят на вопросы о здоровье и качестве жизни. Исследовательская группа также позвонит участникам примерно 1 раз по телефону.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
35
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
A Coruna
-
A Coruña, A Coruna, Испания, 15006
- Research Site
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Испания, 28041
- Research Site
-
Majadahonda, Madrid, Испания, 28222
- Research Site
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Испания, 30120
- Research Site
-
-
-
-
Amsterdam
-
Amsterdam, Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
- Research Site
-
-
Maastricht
-
Maastricht, Maastricht, Нидерланды, 6229 HX
- Research Site
-
-
-
-
Warszawa
-
Warsaw, Warszawa, Польша, 04-628
- Research Site
-
-
-
-
London
-
Harefield, London, Соединенное Королевство, UB9 6JH
- Research Site
-
London, London, Соединенное Королевство, EC1A 7BE
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
- Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Research Site
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
клиника первичной медико-санитарной помощи и направления из клиники первичной медико-санитарной помощи в исследовательские центры
Описание
Ключевые критерии включения:
- Документированная мутация BAG3, которая вызывает или может вызвать дилатационную кардиомиопатию.
- Нью-Йоркская кардиологическая ассоциация (NYHA), класс I-IV при скрининге (стадия BD)
- Фракция выброса левого желудочка ≤50% (т. е. сниженная функция сердца)
Ключевые критерии исключения:
- Острая декомпенсированная сердечная недостаточность в течение 1 месяца до включения в исследование (например, госпитализация).
- Любое из следующего в течение 3 месяцев до скрининга: инфаркт миокарда (ИМ), кардиохирургические вмешательства (кроме имплантации кардиостимулятора/ИКД/СРТ-дефибриллятора [CRT-D]), острый коронарный синдром или госпитализация по поводу сердечной аритмии.
- История трансплантации сердца
- рСКФ <30 мл/мин/1,73 m2 (значительно нарушена функция почек)
- Несердечное состояние, ограничивающее продолжительность жизни до <1 года.
- Наличие другой формы (форм) кардиомиопатии, способствующей сердечной недостаточности
- Предыдущий прием исследуемого препарата в течение 30 дней (или в соответствии с местными требованиями).
- Не более 3 членов первой степени одной семьи, которые уже участвуют в исследовании
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
BAG3 ДКМ
Обсервационное исследование с одной группой, в котором все участники будут проходить одинаковый график оценок.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определите базовый уровень структуры и функции сердца при ДКМП, связанном с BAG3.
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовые измерения объемов левого желудочка в конечной систоле и диастоле с использованием исходной визуализации.
|
Базовый уровень
|
|
Определить изменения в структуре и функции сердца с течением времени при ДКМП, ассоциированной с BAG3.
Временное ограничение: 3 года
|
Изменения во времени объемов левого желудочка в конце систолы и диастолы с использованием методов визуализации в течение 3-летнего периода наблюдения.
|
3 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение от исходного уровня высокочувствительного тропонина I (hsTNI)
Временное ограничение: От исходного уровня до 3-го года
|
HsTNI будет собираться с исходного уровня до 3 лет для наблюдения за естественным течением (исходный уровень и вариабельность) биомаркера и корреляцией hsTNI с тяжестью клинического прогрессирования заболевания.
|
От исходного уровня до 3-го года
|
|
Изменение от исходного уровня по высокочувствительному тропонину T (hsTNT)
Временное ограничение: С момента начала исследования до 3-го года
|
HsTNT будет собираться с исходного уровня до 3 лет для наблюдения за естественным течением (исходный уровень и вариабельность) биомаркера и корреляцией hsTNT с тяжестью клинического прогрессирования заболевания.
|
С момента начала исследования до 3-го года
|
|
Изменение уровня N-концевого пропептида натрийуретического гормона мозга (NT-proBNP) от исходного уровня
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 года
|
NT-proBNP будет собираться на исходном уровне в течение 3 лет для наблюдения за естественным течением (исходный уровень и вариабельность) биомаркера и корреляцией NT-proBNP с тяжестью клинического прогрессирования заболевания.
|
От исходного уровня до 3 года
|
|
Изменение от исходного уровня по показателям кислородной ёмкости
Временное ограничение: От исходного уровня до 3-го года
|
Измеряется с помощью кардиопульмонального нагрузочного тестирования (КПНТ).
|
От исходного уровня до 3-го года
|
|
Изменение от исходного уровня показателей по доменам опросника Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 3-го года
|
От исходного уровня до 3-го года
|
|
|
Изменение от исходного уровня по шкале Оценки пациентом тяжести состояния (PGI-S)
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 года
|
От исходного уровня до 3 года
|
|
|
Изменение от исходного уровня баллов по шкале Глобального впечатления пациента об изменении состояния (PGI-C)
Временное ограничение: От исходного уровня до 3-го года
|
От исходного уровня до 3-го года
|
|
|
Определить частоту изменений сердечного статуса с течением времени.
Временное ограничение: 3 года
|
Частота и уровень заболеваемости смертью, трансплантацией сердца, MCS, сердечной недостаточностью, госпитализацией, соответствующим шоком имплантируемого кардиовертера-дефибриллятора или предотвращенной внезапной сердечной смертью.
|
3 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 октября 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
12 августа 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
12 августа 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 июня 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 июля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 августа 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- R0765C00001
- C4981001 (Другой идентификатор: Alexion)
- ALXN2350-DCM-501 (Другой идентификатор: Alexion)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .