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Eine Studie über den natürlichen Verlauf bei Erwachsenen mit dilatativer BAG3-Kardiomyopathie (einer Art von Herzerkrankung) (BAG3 DCM)

10. Juni 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine prospektive multinationale Studie zum natürlichen Verlauf von Teilnehmern mit BAG3-Mutations-assoziierter dilatativer Kardiomyopathie

Der Zweck dieser Studie besteht darin, mehr über das natürliche Fortschreiten der DCM (dilatative Kardiomyopathie) zu erfahren, die durch BAG3-Genmutationen verursacht wird. DCM ist eine Erkrankung, bei der der Herzmuskel geschwächt ist und das Herz vergrößert wird. Dadurch wird es für das Herz schwierig, ausreichend Blut durch den Körper zu pumpen.

Für die Studie werden bis zu 35 Teilnehmer gesucht, die:

  • BAG3-Mutation (Veränderung im Gen), die eine dilatative Kardiomyopathie verursacht oder wahrscheinlich verursachen wird
  • NYHA (New York Heart Association) Klasse I–IV beim Screening (Stadium B–D)
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion kleiner oder gleich 50 % (was eine verminderte Herzfunktion bedeutet)

Alle Teilnehmer dieser Studie erhalten ihre übliche Behandlung. Die Ermittler werden den natürlichen Verlauf von Menschen mit BAG3 DCM beobachten. Dies wird den Forschern helfen, die Krankheit besser zu verstehen und zukünftige Forschungen zu unterstützen.

Die Teilnehmer werden ein Jahr lang an dieser Studie teilnehmen. Während dieser Zeit besuchen die Teilnehmer die Website mindestens viermal (etwa alle drei Monate). Die Teilnehmer durchlaufen Studienabläufe und geben Auskunft über ihren Gesundheitszustand. Diese Verfahren umfassen eine körperliche Untersuchung, kardiale Magnetresonanztomographie, Echokardiographie, EKG-Überwachung, Aktivitätsüberwachung, kardiopulmonale Belastungstests und Blutuntersuchungen. Die Teilnehmer beantworten Fragen zu Gesundheit und Lebensqualität. Das Studienteam ruft die Teilnehmer außerdem etwa einmal telefonisch an.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
    • Amsterdam
      • Amsterdam, Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Research Site
    • Maastricht
      • Maastricht, Maastricht, Niederlande, 6229 HX
        • Research Site
  • Polen
    • Warszawa
      • Warsaw, Warszawa, Polen, 04-628
        • Research Site
  • Spanien
    • A Coruna
      • A Coruña, A Coruna, Spanien, 15006
        • Research Site
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28041
        • Research Site
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Research Site
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Research Site
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
    • London
      • Harefield, London, Vereinigtes Königreich, UB9 6JH
        • Research Site
      • London, London, Vereinigtes Königreich, EC1A 7BE
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Primärversorgungskliniken und Überweisungen von Primärversorgungskliniken an Prüfzentren

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte BAG3-Mutation, die eine dilatative Kardiomyopathie verursacht oder wahrscheinlich verursachen wird
  • Klasse I–IV der New York Heart Association (NYHA) beim Screening (Stadium B–D)
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≤50 % (d. h. verminderte Herzfunktion)

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Akute dekompensierte Herzinsuffizienz innerhalb eines Monats vor der Einschreibung (z. B. Krankenhausaufenthalt)
  • Eines der folgenden Ereignisse innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening: Myokardinfarkt (MI), herzchirurgische Eingriffe (außer für die Implantation eines Herzschrittmachers/ICD/CRT-Defibrillators [CRT-D]), akutes Koronarsyndrom oder Krankenhausaufenthalt wegen Herzrhythmusstörungen.
  • Geschichte der Herztransplantation
  • eGFR <30 ml/min/1,73 m2 (deutlich eingeschränkte Nierenfunktion)
  • Nichtkardialer Zustand, der die Lebenserwartung auf <1 Jahr begrenzt.
  • Vorliegen anderer Formen der Kardiomyopathie, die zur Herzinsuffizienz beitragen
  • Vorherige Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen (oder gemäß den örtlichen Anforderungen).
  • Nicht mehr als 3 Mitglieder ersten Grades derselben Familie, die bereits an der Studie teilnehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
BAG3 DCM
Eine einarmige Beobachtungsstudie, bei der alle Teilnehmer dem gleichen Bewertungsplan unterzogen werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Grundlinie der Herzstruktur und -funktion im BAG3-assoziierten DCM.
Zeitfenster: Grundlinie
Ausgangsmessungen der linksventrikulären Volumina an der Endsystole und Diastole mittels Bildgebung zu Studienbeginn.
Grundlinie
Bestimmung von Veränderungen der kardialen Struktur und Funktion im zeitlichen Verlauf bei BAG3-assoziierter DCM.
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderungen über die Zeit der linksventrikulären Volumina am Ende der Systole und Diastole mittels Bildgebung im Verlauf der 3-jährigen Nachbeobachtungszeit.
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bei hochsensitiven Troponin-I-(hsTNI)-Spiegeln
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 3
HsTNI wird von Studienbeginn bis zu 3 Jahren gesammelt, um die natürliche Entwicklung (Ausgangswert und Varianz) des Biomarkers sowie die Korrelation von hsTNI mit dem Schweregrad des klinischen Krankheitsverlaufs zu beobachten.
Baseline bis Jahr 3
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei hochsensitivem Troponin T (hsTNT)
Zeitfenster: Von der Ausgangsbasis bis zum 3. Jahr
HsTNT wird von der Baseline bis zu 3 Jahren gesammelt, um die natürliche Geschichte (Baseline und Varianz) des Biomarkers und die Korrelation von hsTNT mit der Schwere des klinischen Krankheitsverlaufs zu beobachten.
Von der Ausgangsbasis bis zum 3. Jahr
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei den N-terminalen prohormonellen Gehirnnatriuretischen Peptid (NT-proBNP)-Spiegeln
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 3
NT-proBNP wird von der Basisuntersuchung bis zu drei Jahren gesammelt, um die natürliche Entwicklung (Ausgangswert und Schwankungen) des Biomarkers sowie die Korrelation von NT-proBNP mit dem Schweregrad des klinischen Krankheitsverlaufs zu beobachten.
Baseline bis Jahr 3
Veränderung vom Ausgangswert bei Maßnahmen der Sauerstoffkapazität
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 3
Gemessen mittels Cardio-Pulmonaler Belastungsuntersuchung (CPET).
Baseline bis Jahr 3
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Scores der Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)-Domänen
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 3
Baseline bis Jahr 3
Änderung vom Ausgangswert bei den Bewertungen des Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 3
Baseline bis Jahr 3
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Punktwerten der Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 3
Baseline bis Jahr 3
Definieren Sie die Rate der Veränderungen des Herzstatus über die Zeit.
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Häufigkeit und Inzidenzrate von Tod, Herztransplantation, MCS, Herzinsuffizienz, Hospitalisierung, angemessenem implantierbarem Kardioverter-Defibrillator-Schock oder abgebrochenem SCD.
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

12. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

12. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R0765C00001
  • C4981001 (Andere Kennung: Alexion)
  • ALXN2350-DCM-501 (Andere Kennung: Alexion)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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