Uno studio sulla storia naturale negli adulti con cardiomiopatia dilatativa BAG3 (un tipo di malattia cardiaca) (BAG3 DCM)
10 giugno 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio multinazionale prospettico sulla storia naturale dei partecipanti con cardiomiopatia dilatativa associata a mutazione BAG3
Lo scopo di questo studio è conoscere la progressione naturale della DCM (cardiomiopatia dilatativa) causata da mutazioni del gene BAG3. DCM è una condizione in cui il muscolo cardiaco è indebolito e il cuore si ingrossa. Questo rende difficile per il cuore pompare abbastanza sangue per il corpo.
Lo studio sta cercando fino a circa 35 partecipanti che abbiano:
- Mutazione BAG3 (cambiamento nel gene) che causa o può causare cardiomiopatia dilatativa
- NYHA (New York Heart Association) Classe I-IV allo screening (Fase B-D)
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore o uguale al 50% (che significa ridotta funzionalità cardiaca)
Tutti i partecipanti a questo studio riceveranno il loro trattamento abituale. Gli investigatori osserveranno la naturale progressione delle persone che hanno BAG3 DCM. Ciò aiuterà i ricercatori a comprendere meglio la malattia e ad aiutare nella ricerca futura.
I partecipanti prenderanno parte a questo studio per un anno. Durante questo periodo, i partecipanti visiteranno il sito almeno 4 volte (circa ogni 3 mesi). I partecipanti saranno sottoposti a procedure di studio e forniranno informazioni sulla loro salute. Queste procedure includeranno un esame fisico, risonanza magnetica cardiaca, ecocardiografia, monitoraggio ECG, monitoraggio dell'attività, test da sforzo cardiopolmonare e esami del sangue. I partecipanti risponderanno a domande sulla salute e sulla qualità della vita. Il team di studio chiamerà anche i partecipanti circa 1 volta al telefono.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
35
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Amsterdam
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Amsterdam, Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
- Research Site
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Maastricht
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Maastricht, Maastricht, Olanda, 6229 HX
- Research Site
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Warszawa
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Warsaw, Warszawa, Polonia, 04-628
- Research Site
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London
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Harefield, London, Regno Unito, UB9 6JH
- Research Site
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London, London, Regno Unito, EC1A 7BE
- Research Site
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A Coruna
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A Coruña, A Coruna, Spagna, 15006
- Research Site
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Madrid
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Madrid, Madrid, Spagna, 28041
- Research Site
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Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
- Research Site
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Murcia
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El Palmar, Murcia, Spagna, 30120
- Research Site
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
- Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Research Site
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New York
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The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
clinica di cure primarie e rinvii dalla clinica di cure primarie ai centri sperimentali
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Mutazione BAG3 documentata che causa o è probabile che causi cardiomiopatia dilatativa
- Classe I-IV della New York Heart Association (NYHA) allo screening (Fase B-D)
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≤50% (ovvero, funzione cardiaca ridotta)
Criteri chiave di esclusione:
- Scompenso cardiaco acuto scompensato entro 1 mese prima dell'arruolamento (come il ricovero)
- Qualsiasi delle seguenti condizioni entro 3 mesi prima dello screening: infarto del miocardio (MI), procedure cardiochirurgiche (diverse dall'impianto di pacemaker/ICD/CRT-defibrillatore [CRT-D]), sindrome coronarica acuta o ricovero per aritmia cardiaca.
- Storia del trapianto di cuore
- eGFR <30 ml/min/1,73 m2 (funzione renale notevolmente compromessa)
- Condizione non cardiaca che limita la durata della vita a <1 anno.
- Presenza di altre forme di cardiomiopatia che contribuiscono allo scompenso cardiaco
- Precedente somministrazione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni (o come determinato dal requisito locale).
- Non più di 3 componenti di primo grado della stessa famiglia che stanno già partecipando allo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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SACCHETTO3 DCM
Uno studio osservazionale a braccio singolo in cui tutti i partecipanti saranno sottoposti allo stesso programma di valutazioni.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Determinare la linea di base della struttura e della funzione cardiaca nel DCM associato a BAG3.
Lasso di tempo: Linea di base
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Misure basali dei volumi del ventricolo sinistro alla fine della sistole e della diastole utilizzando l'imaging al basale.
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Linea di base
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Determinare i cambiamenti nel tempo della struttura e della funzione cardiaca nella DCM associata a BAG3.
Lasso di tempo: 3 anni
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Variazioni nel tempo dei volumi ventricolari sinistri in sistole e diastole mediante imaging durante un periodo di follow-up di 3 anni.
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3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale dei livelli di troponina I ad alta sensibilità (hsTNI)
Lasso di tempo: Dalla baseline all'anno 3
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HsTNI verrà raccolto al basale fino a 3 anni per osservare la storia naturale (baseline e varianza) del biomarcatore e la correlazione di hsTNI con la gravità della progressione della malattia clinica.
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Dalla baseline all'anno 3
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Variazione rispetto al basale dei livelli di troponina T ad alta sensibilità (hsTNT)
Lasso di tempo: Dalla baseline al terzo anno
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HsTNT sarà raccolto al basale fino a 3 anni per osservare la storia naturale (baseline e varianza) del biomarcatore e la correlazione di hsTNT con la gravità della progressione clinica della malattia.
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Dalla baseline al terzo anno
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Variazione rispetto al basale dei livelli del proormone N-terminale del peptide natriuretico cerebrale (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Dalla baseline al terzo anno
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NT-proBNP verrà raccolto al basale fino a 3 anni per osservare la storia naturale (baseline e varianza) del biomarcatore e la correlazione di NT-proBNP con la gravità della progressione della malattia clinica.
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Dalla baseline al terzo anno
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Variazione rispetto al basale delle misure della capacità di ossigeno
Lasso di tempo: Baseline a 3 anni
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Misurato tramite Cardio Pulmonary Exercise Testing (CPET).
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Baseline a 3 anni
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Variazione rispetto al basale nei punteggi dei domini del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Lasso di tempo: Baseline al terzo anno
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Baseline al terzo anno
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Variazione rispetto al basale nei punteggi della Impressione Globale del Paziente sulla Gravità (PGI-S)
Lasso di tempo: Baseline all'anno 3
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Baseline all'anno 3
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Cambiamento rispetto al basale nei punteggi della Impressione Globale del Paziente del Cambiamento (PGI-C)
Lasso di tempo: Dalla linea di base al terzo anno
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Dalla linea di base al terzo anno
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Definire il tasso di cambiamenti dello stato cardiaco nel tempo.
Lasso di tempo: 3 anni
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La frequenza e il tasso di incidenza di morte, trapianto cardiaco, MCS, insufficienza cardiaca, ospedalizzazione, shock appropriato del defibrillatore cardioversore impiantabile o SCD interrotto.
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3 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 ottobre 2022
Completamento primario (Stimato)
12 agosto 2027
Completamento dello studio (Stimato)
12 agosto 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 giugno 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 luglio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
8 agosto 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- R0765C00001
- C4981001 (Altro identificatore: Alexion)
- ALXN2350-DCM-501 (Altro identificatore: Alexion)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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