ANG003 の安全性と有効性を評価するための第 1 相試験
2026年4月23日 更新者：Anagram Therapeutics, Inc.
嚢胞性線維症による膵外分泌不全患者におけるANG003の安全性と有効性を評価するための第1相非盲検多施設共同研究
嚢胞性線維症関連膵外分泌機能不全の成人被験者を対象に、試験食とともにANG003を単回経口投与する無作為化並行実薬治療第1相試験。
研究の全体的な目的は、ANG003 の 4 つの用量レベルの安全性、忍容性、および効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
第 1 相試験は、酵素を使用しない 24 時間のベースライン基質吸収チャレンジテスト (SACT) 期間と、酵素を使用する 24 時間の ANG003 SACT 期間を比較するように設計されました。
適格な被験者は、リパーゼ、プロテアーゼおよびアミラーゼの 4 つの有効用量レベルのいずれかに均等にランダムに割り当てられます。
約48～60人の適格被験者が研究に登録される予定で、最大21の治験施設から各用量レベルに12～15人の被験者が割り当てられる。
研究の種類
介入
入学 (実際)
57
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Long Beach Memorial Medical Center
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital,
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Medical Center
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical College
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Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Childrens Hospital
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- University of Cincinnati
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Of Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 対象者は18歳以上の男女。
- CF の確定診断は次のように定義されます: a) CF の兆候と症状、および b) 遺伝子検査での 2 つの CF 原因変異、または汗の塩化物 > 60 mEq/L。
- 糞便エラスターゼ<100 μg/g 便の記録された病歴。
- EPI は臨床症状が最小限で臨床的に管理されており、治験責任医師が決定したスクリーニング前の 90 日間安定した用量の PERT を投与されています。
- 成人対象のBMIが20kg/m2以上で測定される適切な栄養状態。
除外基準:
- 1日目と5日目に1日合計6時間の短時間作用型および速効型インスリンを控えることができない糖尿病患者。
- 過去6か月以内に通常の体重の10%以上が不本意に減少した、または1か月以内に体重が5%を超えて不本意に減少した。
- 研究期間中、経鼻胃、J チューブ、G チューブ、および/または経腸栄養の使用が必要です。
- -ベースラインSACT期間（訪問2）の前30日以内のCF肺増悪。
- 毎日500mgを超えるDHAおよびEPAのオメガ3サプリメントを中止できない被験者。
- PERTの欠薬に耐えられない被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ANG003 用量レベル1
1回分の投与量には、20 mgのリパーゼ、25 mgのプロテアーゼ、40 mgのアミラーゼが含まれています。
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リパーゼ、プロテアーゼ、アミラーゼの 4 つの可能な組み合わせを評価します。
他の名前：
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実験的：ANG003 用量レベル2
単回投与量には、リパーゼ40mg、プロテアーゼ50mg、アミラーゼ80mgが含まれています。
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リパーゼ、プロテアーゼ、アミラーゼの 4 つの可能な組み合わせを評価します。
他の名前：
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実験的：ANG003 投与レベル3
1回投与量は、リパーゼ80 mg、プロテアーゼ50 mg、アミラーゼ80 mgを含有します。
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リパーゼ、プロテアーゼ、アミラーゼの 4 つの可能な組み合わせを評価します。
他の名前：
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実験的：ANG003 用量レベル4
1回投与量には、リパーゼ120mg、プロテアーゼ75mg、アミラーゼ120mgが含まれています。
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リパーゼ、プロテアーゼ、アミラーゼの 4 つの可能な組み合わせを評価します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および試験中止に至るAEが発生した参加者数
時間枠：試験完了まで評価：最長9日間（1日目～9日目）
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AE、SAE、および研究中止に至るAE（研究中の参加者数で測定）
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試験完了まで評価：最長9日間（1日目～9日目）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脂肪の吸収
時間枠：研究完了までに最大 9 日間 (1 日目から 9 日目まで) 評価されます。
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血漿脂肪酸の濃度とパーセントによって測定されます。
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研究完了までに最大 9 日間 (1 日目から 9 日目まで) 評価されます。
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タンパク質の吸収
時間枠：研究完了までに最大 9 日間 (1 日目から 9 日目まで) 評価されます。
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血漿アミノ酸濃度の変化によって測定されます。
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研究完了までに最大 9 日間 (1 日目から 9 日目まで) 評価されます。
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炭水化物の吸収
時間枠：研究完了までに最大 9 日間 (1 日目から 9 日目まで) 評価されます。
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継続的なグルコースモニタリングによって測定されたグルコースの変化(mg/dL)。
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研究完了までに最大 9 日間 (1 日目から 9 日目まで) 評価されます。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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吸収不良の症状
時間枠：急性 PAGI-SYM は 7 日間のリコールに基づいています。
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患者が報告した転帰スケールによる吸収不良の症状（腹部の不快感や痛み、腹部膨満、胸やけ、逆流や逆流、むかつき、胃膨満感、嘔吐など）の重症度（0=なし、1=非常に軽度、2=軽度、3=中程度） ; 4 = 深刻; 5 = 非常に深刻）。
胃腸症状の急性患者評価 (急性 PAGI-SYM) アンケートに含まれる 20 の質問によって測定されます。
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急性 PAGI-SYM は 7 日間のリコールに基づいています。
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タンパク質の吸収
時間枠：研究完了までに最大 9 日間 (1 日目から 9 日目まで) 評価されます。
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血漿アミノ酸濃度の変化によって測定されます。
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研究完了までに最大 9 日間 (1 日目から 9 日目まで) 評価されます。
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炭水化物の吸収
時間枠：研究完了までに最大 9 日間 (1 日目から 9 日目まで) 評価されます。
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継続的なグルコースモニタリングによって測定されたグルコースの変化(mg/dL)。
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研究完了までに最大 9 日間 (1 日目から 9 日目まで) 評価されます。
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DHA+EPAのCmaxとして評価される脂肪吸収
時間枠：
ベースラインSACT（1日目）およびANG003 SACT（5日目）投与後、ベースライン時、t0、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、10〜12時間、24時間に測定されたDHA + EPA |
血漿脂肪酸濃度によって測定される。
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ベースラインSACT（1日目）およびANG003 SACT（5日目）投与後、ベースライン時、t0、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、10〜12時間、24時間に測定されたDHA + EPA |
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脂肪吸収を血漿ドコサヘキサエン酸（DHA）およびエイコサペンタエン酸（EPA）の曲線下面積（AUC-24時間）として評価
時間枠：ベースラインSACT（1日目）およびANG003 SACT（5日目）のベースラインt0、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、10〜12時間、24時間後に測定されたDHA+EPA
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血漿脂肪酸の濃度により測定する。
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ベースラインSACT（1日目）およびANG003 SACT（5日目）のベースラインt0、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、10〜12時間、24時間後に測定されたDHA+EPA
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Meghana Sathe, MD、University of Texas
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年8月25日
一次修了 (実際)
2024年7月8日
研究の完了 (実際)
2024年7月8日
試験登録日
最初に提出
2023年8月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月18日
最初の投稿 (実際)
2023年9月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月23日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ANG003-22-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。