Estudio de fase 1 para evaluar la seguridad y eficacia de ANG003
23 de abril de 2026 actualizado por: Anagram Therapeutics, Inc.
Un estudio multicéntrico abierto de fase 1 para evaluar la seguridad y eficacia de ANG003 en pacientes con insuficiencia pancreática exocrina debida a fibrosis quística
Estudio de fase 1, aleatorizado, paralelo y de tratamiento activo de una dosis única de ANG003 administrado por vía oral con una comida de prueba en sujetos adultos con insuficiencia pancreática exocrina relacionada con la fibrosis quística.
Los objetivos generales del estudio son evaluar la seguridad, tolerabilidad y efecto de cuatro niveles de dosis de ANG003.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio de fase 1 se diseñó para comparar un período de prueba de provocación de absorción de sustrato (SACT) de referencia de 24 horas sin enzimas con un período de ANG003 SACT de 24 horas con enzimas.
Los sujetos elegibles serán asignados aleatoriamente con igual asignación a uno de los cuatro niveles de dosis activas de lipasa, proteasa y amilasa.
Está previsto inscribir en el estudio aproximadamente de 48 a 60 sujetos elegibles, con 12 a 15 sujetos asignados a cada nivel de dosis de hasta 21 sitios de investigación.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
57
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital,
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Medical Center
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical College
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Childrens Hospital
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Of Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y femeninos de 18 años o más.
- Diagnóstico confirmado de FQ definido como: a) Signos y síntomas de FQ Y b) Dos mutaciones que causan FQ en pruebas genéticas o cloruro en el sudor >60 mEq/L.
- Historia documentada de elastasa fecal <100 µg/g de heces.
- EPI clínicamente controlado con síntomas clínicos mínimos y con una dosis estable de PERT durante 90 días antes de la evaluación según lo determine el investigador.
- Estado nutricional adecuado medido por un índice de masa corporal ≥20 kg/m2 para sujetos adultos.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con diabetes mellitus que no pueden abstenerse de usar insulina de acción corta y rápida los días 1 y 5 durante un total diario de 6 horas.
- Pérdida involuntaria de ≥10% del peso corporal habitual en los últimos 6 meses o pérdida involuntaria de >5% del peso corporal en 1 mes.
- Requiere el uso de alimentación nasogástrica, sonda J, sonda G y/o enteral durante la duración del estudio.
- Exacerbación pulmonar por FQ dentro de los 30 días anteriores al período inicial SACT (Visita 2).
- Sujetos que no pueden suspender los suplementos de omega-3 >500 mg de DHA y EPA al día.
- Sujetos que no pueden tolerar omitir una dosis de PERT.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ANG003 Nivel de Dosis 1
La dosis de administración única contiene 20 mg de lipasa, 25 mg de proteasa y 40 mg de amilasa.
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Evaluar cuatro posibles combinaciones de lipasa, proteasa y amilasa.
Otros nombres:
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Experimental: ANG003 Nivel de Dosis 2
La dosis de una sola administración contiene 40 mg de lipasa, 50 mg de proteasa y 80 mg de amilasa.
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Evaluar cuatro posibles combinaciones de lipasa, proteasa y amilasa.
Otros nombres:
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Experimental: ANG003 Nivel de dosis 3
Single administration dose contiene 80 mg de lipasa, 50 mg de proteasa y 80 mg de amilasa.
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Evaluar cuatro posibles combinaciones de lipasa, proteasa y amilasa.
Otros nombres:
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Experimental: ANG003 Nivel de Dosis 4
La dosis de administración única contiene 120 mg de lipasa, 75 mg de proteasa y 120 mg de amilasa.
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Evaluar cuatro posibles combinaciones de lipasa, proteasa y amilasa.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) y EA que llevaron a la interrupción del estudio
Periodo de tiempo: Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (Día 1 al Día 9).
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EA, AAG y EA que llevan a la interrupción del estudio, medidos por el número de participantes durante el estudio.
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Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (Día 1 al Día 9).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Absorción de grasas
Periodo de tiempo: Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
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Medido por concentración y porcentaje de ácidos grasos plasmáticos.
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Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
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Absorción de proteínas
Periodo de tiempo: Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
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Medido por cambios en la concentración plasmática de aminoácidos.
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Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
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Absorción de carbohidratos
Periodo de tiempo: Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
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Cambios en la glucosa (mg/dL) medidos mediante monitorización continua de glucosa.
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Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Síntomas de malabsorción
Periodo de tiempo: PAGI-SYM agudo se basa en un recuerdo de 7 días.
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Gravedad de los síntomas de malabsorción (p. ej., malestar o dolor abdominal, distensión abdominal, acidez estomacal, regurgitación o reflujo, arcadas, plenitud estomacal y vómitos) según la escala de resultados informada por el paciente (0 = Ninguno; 1 = Muy leve; 2 = Leve; 3 = Moderado ; 4=Severo; 5=Muy Severo).
Medido mediante 20 preguntas contenidas en el cuestionario de Evaluación aguda de síntomas gastrointestinales del paciente (Acute PAGI-SYM).
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PAGI-SYM agudo se basa en un recuerdo de 7 días.
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Absorción de proteínas
Periodo de tiempo: Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
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Medido por cambios en la concentración plasmática de aminoácidos.
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Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
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Absorción de carbohidratos
Periodo de tiempo: Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
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Cambios en la glucosa (mg/dL) medidos mediante monitorización continua de glucosa.
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Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
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Absorción de grasas evaluada como Cmax de DHA+EPA
Periodo de tiempo: DHA+EPA medido al inicio t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h, y 24h post en SACT basal (Día 1) y SACT ANG003 (Día 5)
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Medido por la concentración de ácidos grasos en plasma.
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DHA+EPA medido al inicio t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h, y 24h post en SACT basal (Día 1) y SACT ANG003 (Día 5)
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Absorción de grasa evaluada como área bajo la curva (AUC-24hr) de ácido docosahexaenoico (DHA) y ácido eicosapentaenoico (EPA) en plasma
Periodo de tiempo: DHA+EPA medido en el período basal t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h y 24h después del SACT basal (Día 1) y SACT ANG003 (Día 5)
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Medido por la concentración de ácidos grasos plasmáticos.
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DHA+EPA medido en el período basal t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h y 24h después del SACT basal (Día 1) y SACT ANG003 (Día 5)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Meghana Sathe, MD, University of Texas
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de agosto de 2023
Finalización primaria (Actual)
8 de julio de 2024
Finalización del estudio (Actual)
8 de julio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de septiembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
25 de septiembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Fibrosis quística
- Insuficiencia pancreática exocrina
Otros números de identificación del estudio
- ANG003-22-101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .