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Estudio de fase 1 para evaluar la seguridad y eficacia de ANG003

4 de enero de 2024 actualizado por: Anagram Therapeutics, Inc.

Un estudio multicéntrico abierto de fase 1 para evaluar la seguridad y eficacia de ANG003 en pacientes con insuficiencia pancreática exocrina debida a fibrosis quística

Estudio de fase 1, aleatorizado, paralelo y de tratamiento activo de una dosis única de ANG003 administrado por vía oral con una comida de prueba en sujetos adultos con insuficiencia pancreática exocrina relacionada con la fibrosis quística. Los objetivos generales del estudio son evaluar la seguridad, tolerabilidad y efecto de cuatro niveles de dosis de ANG003.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio de fase 1 se diseñó para comparar un período de prueba de provocación de absorción de sustrato (SACT) de referencia de 24 horas sin enzimas con un período de ANG003 SACT de 24 horas con enzimas. Los sujetos elegibles serán asignados aleatoriamente con igual asignación a uno de los cuatro niveles de dosis activas de lipasa, proteasa y amilasa. Está previsto inscribir en el estudio aproximadamente de 48 a 60 sujetos elegibles, con 12 a 15 sujetos asignados a cada nivel de dosis de hasta 21 sitios de investigación.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Marcie Clarkin, RN,BS
  • Número de teléfono: 617.466.3111
  • Correo electrónico: mclarkin@anagramtx.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Reclutamiento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Larry G Johnson, MD
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Reclutamiento
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jimmy Johannes, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Reclutamiento
        • National Jewish Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jeffery King, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Aún no reclutando
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ronald Morton, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ryan Perkins, MD
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital,
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Isabel Neuringer, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan Medical Center
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Harper University Hospital / Wayne State University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zubin Mukadam, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Contacto:
          • Dean Kruger
          • Número de teléfono: 612-301-4015
          • Correo electrónico: krue0100@umn.edu
        • Investigador principal:
          • Elissa Downs, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Aún no reclutando
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Julie Sanville, MD
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Reclutamiento
        • Albany Medical College
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Boris Shkolnik, MD
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Reclutamiento
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Investigador principal:
          • John Welter, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Reclutamiento
        • Akron Childrens Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gregory Omlor, MD
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • Aún no reclutando
        • University of Cincinnati
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maria Veronica Indihar, MD
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • University Hospitals of Cleveland Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kimberly McBennett, MD
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Aún no reclutando
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Joseph M Pilewski, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Reclutamiento
        • University of Utah
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Theodore Liou, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contacto:
          • Erin Hubertz
          • Número de teléfono: 414-955-7019
          • Correo electrónico: ehubertz@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Julie Biller, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos y femeninos de 18 años o más.
  2. Diagnóstico confirmado de FQ definido como: a) Signos y síntomas de FQ Y b) Dos mutaciones que causan FQ en pruebas genéticas o cloruro en el sudor >60 mEq/L.
  3. Historia documentada de elastasa fecal <100 µg/g de heces.
  4. EPI clínicamente controlado con síntomas clínicos mínimos y con una dosis estable de PERT durante 90 días antes de la evaluación según lo determine el investigador.
  5. Estado nutricional adecuado medido por un índice de masa corporal ≥20 kg/m2 para sujetos adultos.

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos con diabetes mellitus que no pueden abstenerse de usar insulina de acción corta y rápida los días 1 y 5 durante un total diario de 6 horas.
  2. Pérdida involuntaria de ≥10% del peso corporal habitual en los últimos 6 meses o pérdida involuntaria de >5% del peso corporal en 1 mes.
  3. Requiere el uso de alimentación nasogástrica, sonda J, sonda G y/o enteral durante la duración del estudio.
  4. Exacerbación pulmonar por FQ dentro de los 30 días anteriores al período inicial SACT (Visita 2).
  5. Sujetos que no pueden suspender los suplementos de omega-3 >500 mg de DHA y EPA al día.
  6. Sujetos que no pueden tolerar omitir una dosis de PERT.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ANG003 Nivel de dosis 1
La dosis inicial de administración única contiene lipasa, proteasa y amilasa.
Droga: ANG003
Evaluar cuatro posibles combinaciones de lipasa, proteasa y amilasa.
Otros nombres:
  • Nivel de dosis 1, Nivel de dosis 2, Nivel de dosis 3 y Nivel de dosis 4.
Experimental: ANG003 Nivel de dosis 2
La dosis de administración única contiene 2x lipasa, 2x proteasa y 2x amilasa como dosis inicial.
Droga: ANG003
Evaluar cuatro posibles combinaciones de lipasa, proteasa y amilasa.
Otros nombres:
  • Nivel de dosis 1, Nivel de dosis 2, Nivel de dosis 3 y Nivel de dosis 4.
Experimental: ANG003 Nivel de dosis 3
La dosis de administración única contiene 4 veces la dosis inicial de lipasa, 2 veces de proteasa y 2 veces de amilasa.
Droga: ANG003
Evaluar cuatro posibles combinaciones de lipasa, proteasa y amilasa.
Otros nombres:
  • Nivel de dosis 1, Nivel de dosis 2, Nivel de dosis 3 y Nivel de dosis 4.
Experimental: ANG003 Nivel de dosis 4
La dosis de administración única contiene 6 veces la dosis inicial de lipasa, 3 veces de proteasa y 3 veces de amilasa.
Droga: ANG003
Evaluar cuatro posibles combinaciones de lipasa, proteasa y amilasa.
Otros nombres:
  • Nivel de dosis 1, Nivel de dosis 2, Nivel de dosis 3 y Nivel de dosis 4.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (EA), eventos adversos graves (SAE) y EA que llevaron a la interrupción del estudio
Periodo de tiempo: Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
EA, EAG y EA que llevaron a la interrupción del estudio medidos por frecuencia y gravedad durante el estudio.
Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
Síntomas de malabsorción
Periodo de tiempo: PAGI-SYM agudo se basa en un recuerdo de 7 días.
Gravedad de los síntomas de malabsorción (p. ej., malestar o dolor abdominal, distensión abdominal, acidez estomacal, regurgitación o reflujo, arcadas, plenitud estomacal y vómitos) según la escala de resultados informada por el paciente (0 = Ninguno; 1 = Muy leve; 2 = Leve; 3 = Moderado ; 4=Severo; 5=Muy Severo). Medido mediante 20 preguntas contenidas en el cuestionario de Evaluación aguda de síntomas gastrointestinales del paciente (Acute PAGI-SYM).
PAGI-SYM agudo se basa en un recuerdo de 7 días.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Absorción de grasas
Periodo de tiempo: Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
Medido por concentración y porcentaje de ácidos grasos plasmáticos.
Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
Absorción de proteínas
Periodo de tiempo: Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
Medido por cambios en la concentración plasmática de aminoácidos.
Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
Absorción de carbohidratos
Periodo de tiempo: Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).
Cambios en la glucosa (mg/dL) medidos mediante monitorización continua de glucosa.
Evaluado hasta la finalización del estudio, hasta 9 días (del día 1 al día 9).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Anagram Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de enero de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

24 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

25 de septiembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ANG003-22-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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