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Studio di Fase 1 per valutare la sicurezza e l'efficacia di ANG003

4 gennaio 2024 aggiornato da: Anagram Therapeutics, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 1 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di ANG003 in pazienti con insufficienza pancreatica esocrina dovuta a fibrosi cistica

Studio di Fase 1 randomizzato, parallelo, con trattamento attivo di una singola dose di ANG003 somministrato per via orale con un pasto di prova in soggetti adulti con insufficienza pancreatica esocrina correlata alla fibrosi cistica. Gli obiettivi generali dello studio sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'effetto di quattro livelli di dosaggio di ANG003.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio di Fase 1 è stato progettato per confrontare un periodo SACT (Baseline Substrate Absorption Challenge Test) di 24 ore senza enzimi con un periodo SACT ANG003 di 24 ore con enzimi. I soggetti idonei verranno assegnati in modo casuale con uguale assegnazione a uno dei quattro livelli di dose attiva di lipasi, proteasi e amilasi. È previsto l'arruolamento nello studio di circa 48-60 soggetti idonei, con 12-15 soggetti assegnati a ciascun livello di dose da un massimo di 21 siti di sperimentazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Reclutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Larry G Johnson, MD
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Reclutamento
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jimmy Johannes, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Reclutamento
        • National Jewish Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jeffery King, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Non ancora reclutamento
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ronald Morton, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ryan Perkins, MD
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital,
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Isabel Neuringer, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Harper University Hospital / Wayne State University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Zubin Mukadam, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elissa Downs, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Non ancora reclutamento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Julie Sanville, MD
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Reclutamento
        • Albany Medical College
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Boris Shkolnik, MD
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Reclutamento
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Investigatore principale:
          • John Welter, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Reclutamento
        • Akron Childrens Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gregory Omlor, MD
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • Non ancora reclutamento
        • University of Cincinnati
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maria Veronica Indihar, MD
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • University Hospitals of Cleveland Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kimberly McBennett, MD
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Non ancora reclutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joseph M Pilewski, MD
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Theodore Liou, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Julie Biller, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni.
  2. Diagnosi confermata di fibrosi cistica definita come: a) segni e sintomi di fibrosi cistica E b) due mutazioni che causano fibrosi cistica nei test genetici o cloruro nel sudore > 60 mEq/L.
  3. Anamnesi documentata di elastasi fecale <100 µg/g di feci.
  4. EPI clinicamente controllato con sintomi clinici minimi e con una dose stabile di PERT per 90 giorni prima dello screening, come determinato dallo sperimentatore.
  5. Stato nutrizionale adeguato misurato dall'indice di massa corporea ≥ 20 kg/m2 per i soggetti adulti.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con diabete mellito che non sono in grado di astenersi dall'assunzione di insulina ad azione rapida e ad azione rapida nei giorni 1 e 5 per un totale giornaliero di 6 ore.
  2. Perdita involontaria ≥10% del peso corporeo abituale negli ultimi 6 mesi o perdita involontaria >5% del peso corporeo entro 1 mese.
  3. Richiede l'uso di alimentazione nasogastrica, sonda a J, sonda a G e/o alimentazione enterale per la durata dello studio.
  4. Esacerbazione polmonare della FC entro 30 giorni prima del periodo SACT basale (Visita 2).
  5. Soggetti che non possono interrompere gli integratori di omega-3 >500 mg di DHA ed EPA al giorno.
  6. Soggetti incapaci di tollerare la mancata somministrazione di una dose di PERT.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ANG003 Livello di dose 1
La dose iniziale di somministrazione singola contiene lipasi, proteasi e amilasi.
Droga: ANG003
Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
  • Livello di dose 1, Livello di dose 2, Livello di dose 3 e Livello di dose 4.
Sperimentale: ANG003 Livello di dose 2
La dose di somministrazione singola contiene 2x dose iniziale di lipasi, 2x proteasi e 2x amilasi.
Droga: ANG003
Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
  • Livello di dose 1, Livello di dose 2, Livello di dose 3 e Livello di dose 4.
Sperimentale: ANG003 Livello di dose 3
La dose di somministrazione singola contiene 4x lipasi, 2x proteasi e 2x dose iniziale di amilasi.
Droga: ANG003
Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
  • Livello di dose 1, Livello di dose 2, Livello di dose 3 e Livello di dose 4.
Sperimentale: ANG003 Livello di dose 4
La dose di somministrazione singola contiene 6 volte la dose iniziale di lipasi, 3 volte di proteasi e 3 volte di amilasi.
Droga: ANG003
Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
  • Livello di dose 1, Livello di dose 2, Livello di dose 3 e Livello di dose 4.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione dello studio
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
EA, SAE ed EA che hanno portato all'interruzione dello studio misurati in base alla frequenza e alla gravità durante lo studio.
Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Sintomi di malassorbimento
Lasso di tempo: Il PAGI-SYM acuto si basa su un richiamo di 7 giorni.
Gravità dei sintomi di malassorbimento (ad es. fastidio o dolore addominale, gonfiore, bruciore di stomaco, rigurgito o reflusso, conati di vomito, pienezza di stomaco e vomito) in base alla scala di esito riportata dal paziente (0 = Nessuno; 1 = Molto lieve; 2 = Lieve; 3 = Moderato ; 4=Grave; 5=Molto grave). Misurato mediante 20 domande contenute nel questionario Acute Patient Assessment of Gastrointestinal Symptoms (Acute PAGI-SYM).
Il PAGI-SYM acuto si basa su un richiamo di 7 giorni.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Assorbimento dei grassi
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Misurato dalla concentrazione e dalla percentuale di acidi grassi plasmatici.
Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Assorbimento delle proteine
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Misurato dai cambiamenti nella concentrazione plasmatica degli aminoacidi.
Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Assorbimento dei carboidrati
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Variazioni del glucosio (mg/dL) misurate mediante monitoraggio continuo del glucosio.
Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Anagram Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

24 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

25 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANG003-22-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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