Studio di Fase 1 per valutare la sicurezza e l'efficacia di ANG003
23 aprile 2026 aggiornato da: Anagram Therapeutics, Inc.
Uno studio multicentrico di fase 1 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di ANG003 in pazienti con insufficienza pancreatica esocrina dovuta a fibrosi cistica
Studio di Fase 1 randomizzato, parallelo, con trattamento attivo di una singola dose di ANG003 somministrato per via orale con un pasto di prova in soggetti adulti con insufficienza pancreatica esocrina correlata alla fibrosi cistica.
Gli obiettivi generali dello studio sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'effetto di quattro livelli di dosaggio di ANG003.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio di Fase 1 è stato progettato per confrontare un periodo SACT (Baseline Substrate Absorption Challenge Test) di 24 ore senza enzimi con un periodo SACT ANG003 di 24 ore con enzimi.
I soggetti idonei verranno assegnati in modo casuale con uguale assegnazione a uno dei quattro livelli di dose attiva di lipasi, proteasi e amilasi.
È previsto l'arruolamento nello studio di circa 48-60 soggetti idonei, con 12-15 soggetti assegnati a ciascun livello di dose da un massimo di 21 siti di sperimentazione.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
57
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital,
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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Albany, New York, Stati Uniti, 12208
- Albany Medical College
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Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
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-
Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Childrens Hospital
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- University Hospitals of Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
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-
Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni.
- Diagnosi confermata di fibrosi cistica definita come: a) segni e sintomi di fibrosi cistica E b) due mutazioni che causano fibrosi cistica nei test genetici o cloruro nel sudore > 60 mEq/L.
- Anamnesi documentata di elastasi fecale <100 µg/g di feci.
- EPI clinicamente controllato con sintomi clinici minimi e con una dose stabile di PERT per 90 giorni prima dello screening, come determinato dallo sperimentatore.
- Stato nutrizionale adeguato misurato dall'indice di massa corporea ≥ 20 kg/m2 per i soggetti adulti.
Criteri di esclusione:
- Soggetti con diabete mellito che non sono in grado di astenersi dall'assunzione di insulina ad azione rapida e ad azione rapida nei giorni 1 e 5 per un totale giornaliero di 6 ore.
- Perdita involontaria ≥10% del peso corporeo abituale negli ultimi 6 mesi o perdita involontaria >5% del peso corporeo entro 1 mese.
- Richiede l'uso di alimentazione nasogastrica, sonda a J, sonda a G e/o alimentazione enterale per la durata dello studio.
- Esacerbazione polmonare della FC entro 30 giorni prima del periodo SACT basale (Visita 2).
- Soggetti che non possono interrompere gli integratori di omega-3 >500 mg di DHA ed EPA al giorno.
- Soggetti incapaci di tollerare la mancata somministrazione di una dose di PERT.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Livello di dose ANG003 1
Una singola dose di somministrazione contiene 20 mg di lipasi, 25 mg di proteasi e 40 mg di amilasi.
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Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
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Sperimentale: ANG003 Livello di Dose 2
Una singola dose di somministrazione contiene 40 mg di lipasi, 50 mg di proteasi e 80 mg di amilasi.
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Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
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Sperimentale: ANG003 Livello di Dose 3
Singola dose di somministrazione contiene 80 mg di lipasi, 50 mg di proteasi e 80 mg di amilasi.
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Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
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Sperimentale: Livello di dose 4 di ANG003
Singola dose di somministrazione contiene 120 mg di lipasi, 75 mg di proteasi e 120 mg di amilasi.
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Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con Eventi Avversi (AE), Eventi Avversi Seri (SAE) e AE che hanno portato all'interruzione dello studio
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (Dal giorno 1 al giorno 9).
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AE, SAE e AE che portano all'interruzione dello studio misurati in base al numero di partecipanti durante lo studio.
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Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (Dal giorno 1 al giorno 9).
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Assorbimento dei grassi
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
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Misurato dalla concentrazione e dalla percentuale di acidi grassi plasmatici.
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Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
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Assorbimento delle proteine
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
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Misurato dai cambiamenti nella concentrazione plasmatica degli aminoacidi.
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Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
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Assorbimento dei carboidrati
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
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Variazioni del glucosio (mg/dL) misurate mediante monitoraggio continuo del glucosio.
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Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sintomi di malassorbimento
Lasso di tempo: Il PAGI-SYM acuto si basa su un richiamo di 7 giorni.
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Gravità dei sintomi di malassorbimento (ad es. fastidio o dolore addominale, gonfiore, bruciore di stomaco, rigurgito o reflusso, conati di vomito, pienezza di stomaco e vomito) in base alla scala di esito riportata dal paziente (0 = Nessuno; 1 = Molto lieve; 2 = Lieve; 3 = Moderato ; 4=Grave; 5=Molto grave).
Misurato mediante 20 domande contenute nel questionario Acute Patient Assessment of Gastrointestinal Symptoms (Acute PAGI-SYM).
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Il PAGI-SYM acuto si basa su un richiamo di 7 giorni.
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Assorbimento delle proteine
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
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Misurato dai cambiamenti nella concentrazione plasmatica degli aminoacidi.
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Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
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Assorbimento dei carboidrati
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
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Variazioni del glucosio (mg/dL) misurate mediante monitoraggio continuo del glucosio.
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Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
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Assorbimento dei grassi valutato come Cmax di DHA+EPA
Lasso di tempo: DHA+EPA misurati al basale t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h e 24h post su Baseline SACT (Giorno 1) e ANG003 SACT (Giorno 5)
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Misurato mediante concentrazione di acidi grassi plasmatici.
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DHA+EPA misurati al basale t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h e 24h post su Baseline SACT (Giorno 1) e ANG003 SACT (Giorno 5)
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Assorbimento dei grassi valutato come Area Sotto la Curva (AUC-24h) di Acido Docosaesaenoico Plasmatico (DHA) e Acido Eicosapentaenoico (EPA)
Lasso di tempo: DHA+EPA misurato al basale t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h, e 24h post su SACT di base (Giorno 1) e ANG003 SACT (Giorno 5)
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Measured by concentration of plasma fatty acids.
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DHA+EPA misurato al basale t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h, e 24h post su SACT di base (Giorno 1) e ANG003 SACT (Giorno 5)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Meghana Sathe, MD, University of Texas
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 agosto 2023
Completamento primario (Effettivo)
8 luglio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
8 luglio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 agosto 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 settembre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
25 settembre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ANG003-22-101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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Prove cliniche su ANG003
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