Estudo de Fase 1 para Avaliar Segurança e Eficácia do ANG003
23 de abril de 2026 atualizado por: Anagram Therapeutics, Inc.
Um estudo multicêntrico aberto de fase 1 para avaliar a segurança e eficácia de ANG003 em pacientes com insuficiência pancreática exócrina devido à fibrose cística
Estudo randomizado, paralelo e de tratamento ativo de Fase 1 de uma dose única de ANG003 administrado por via oral com uma refeição de teste em indivíduos adultos com insuficiência pancreática exócrina relacionada à fibrose cística.
Os objetivos gerais do estudo são avaliar a segurança, tolerabilidade e efeito de quatro níveis de dose de ANG003.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo de Fase 1 foi projetado para comparar um período de 24 horas do Teste de Desafio de Absorção de Substrato de Linha de Base (SACT) sem enzimas com um período de 24 horas do ANG003 SACT com enzimas.
Os indivíduos elegíveis serão designados aleatoriamente com alocação igual para um dos quatro níveis de dose ativa de lipase, protease e amilase.
Aproximadamente 48 a 60 indivíduos elegíveis estão planejados para serem inscritos no estudo com 12 a 15 indivíduos atribuídos a cada nível de dose de até 21 locais de investigação.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
57
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital,
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical College
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
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-
Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Childrens Hospital
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Of Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino e feminino com 18 anos de idade ou mais.
- Diagnóstico confirmado de FC definido como: a) Sinais e sintomas de FC E b) Duas mutações causadoras de FC em testes genéticos ou cloreto no suor >60 mEq/L.
- História documentada de elastase fecal <100 µg/g de fezes.
- EPI clinicamente controlado com sintomas clínicos mínimos e com uma dose estável de PERT por 90 dias antes da triagem, conforme determinado pelo investigador.
- Estado nutricional adequado medido pelo índice de massa corporal ≥20kg/m2 para indivíduos adultos.
Critério de exclusão:
- Indivíduos com diabetes mellitus que não conseguem abster-se de insulina de ação curta e rápida nos dias 1 e 5 por um total diário de 6 horas.
- Perda involuntária de ≥10% do peso corporal habitual nos últimos 6 meses ou perda involuntária de >5% do peso corporal dentro de 1 mês.
- Requer o uso de alimentação nasogástrica, sonda J, sonda G e/ou enteral durante a duração do estudo.
- Exacerbação pulmonar de FC nos 30 dias anteriores ao período SACT inicial (Visita 2).
- Indivíduos que não podem descontinuar suplementos de ômega-3 >500 mg de DHA e EPA diariamente.
- Indivíduos incapazes de tolerar a falta de uma dose de PERT.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ANG003 Nível de Dose 1
Uma dose de administração única contém 20 mg de lipase, 25 mg de protease e 40 mg de amilase.
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Avaliar quatro possíveis combinações de lipase, protease e amilase.
Outros nomes:
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Experimental: ANG003 Nível de Dose 2
A administração de dose única contém 40 mg de lipase, 50 mg de protease e 80 mg de amilase.
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Avaliar quatro possíveis combinações de lipase, protease e amilase.
Outros nomes:
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Experimental: Nível de Dose 3 do ANG003
Uma dose de administração única contém 80 mg de lipase, 50 mg de protease e 80 mg de amilase.
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Avaliar quatro possíveis combinações de lipase, protease e amilase.
Outros nomes:
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Experimental: ANG003 Nível de Dose 4
Uma dose de administração única contém 120 mg de lipase, 75 mg de protease e 120 mg de amilase.
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Avaliar quatro possíveis combinações de lipase, protease e amilase.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de Participantes com Eventos Adversos (EA), Eventos Adversos Graves (EAG) e EA que Levam à Descontinuação do Estudo
Prazo: Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (do 1º ao 9º dia).
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EAs, EAGs e EAs que levam à descontinuação do estudo medidos pelo número de participantes durante o estudo.
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Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (do 1º ao 9º dia).
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Absorção de gordura
Prazo: Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
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Medido pela concentração e porcentagem de ácidos graxos plasmáticos.
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Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
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Absorção de Proteínas
Prazo: Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
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Medido por alterações na concentração plasmática de aminoácidos.
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Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
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Absorção de carboidratos
Prazo: Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
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Alterações na glicose (mg/dL) medidas por monitoramento contínuo da glicose.
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Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sintomas de má absorção
Prazo: O PAGI-SYM agudo é baseado no recordatório de 7 dias.
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Gravidade dos sintomas de má absorção (por exemplo, desconforto ou dor abdominal, distensão abdominal, azia, regurgitação ou refluxo, náusea, plenitude estomacal e vômito) por escala de resultados relatados pelo paciente (0 = Nenhum; 1 = Muito leve; 2 = Leve; 3 = Moderado ; 4=Grave; 5=Muito Grave).
Medido por 20 questões contidas no questionário Avaliação de Sintomas Gastrointestinais do Paciente Agudo (Acute PAGI-SYM).
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O PAGI-SYM agudo é baseado no recordatório de 7 dias.
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Absorção de Proteínas
Prazo: Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
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Medido por alterações na concentração plasmática de aminoácidos.
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Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
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Absorção de carboidratos
Prazo: Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
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Alterações na glicose (mg/dL) medidas por monitoramento contínuo da glicose.
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Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
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Absorção de Gordura Avaliada como Cmax de DHA+EPA
Prazo: DHA+EPA medido no início t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h e 24h após o SACT basal (Dia 1) e SACT do ANG003 (Dia 5)
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Medido pela concentração de ácidos gordos no plasma.
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DHA+EPA medido no início t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h e 24h após o SACT basal (Dia 1) e SACT do ANG003 (Dia 5)
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Absorção de gordura avaliada como área sob a curva (AUC-24h) do ácido docosahexaenóico (DHA) e ácido eicosapentaenóico (EPA) no plasma
Prazo: DHA+EPA medidos no início t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h e 24h após SACT basal (Dia 1) e SACT ANG003 (Dia 5)
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Medido pela concentração de ácidos gordos no plasma.
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DHA+EPA medidos no início t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h e 24h após SACT basal (Dia 1) e SACT ANG003 (Dia 5)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Meghana Sathe, MD, University of Texas
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de agosto de 2023
Conclusão Primária (Real)
8 de julho de 2024
Conclusão do estudo (Real)
8 de julho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de setembro de 2023
Primeira postagem (Real)
25 de setembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ANG003-22-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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