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Estudo de Fase 1 para Avaliar Segurança e Eficácia do ANG003

4 de janeiro de 2024 atualizado por: Anagram Therapeutics, Inc.

Um estudo multicêntrico aberto de fase 1 para avaliar a segurança e eficácia de ANG003 em pacientes com insuficiência pancreática exócrina devido à fibrose cística

Estudo randomizado, paralelo e de tratamento ativo de Fase 1 de uma dose única de ANG003 administrado por via oral com uma refeição de teste em indivíduos adultos com insuficiência pancreática exócrina relacionada à fibrose cística. Os objetivos gerais do estudo são avaliar a segurança, tolerabilidade e efeito de quatro níveis de dose de ANG003.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo de Fase 1 foi projetado para comparar um período de 24 horas do Teste de Desafio de Absorção de Substrato de Linha de Base (SACT) sem enzimas com um período de 24 horas do ANG003 SACT com enzimas. Os indivíduos elegíveis serão designados aleatoriamente com alocação igual para um dos quatro níveis de dose ativa de lipase, protease e amilase. Aproximadamente 48 a 60 indivíduos elegíveis estão planejados para serem inscritos no estudo com 12 a 15 indivíduos atribuídos a cada nível de dose de até 21 locais de investigação.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Recrutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Larry G Johnson, MD
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Recrutamento
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jimmy Johannes, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Recrutamento
        • National Jewish Health
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jeffery King, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Ainda não está recrutando
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ronald Morton, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ryan Perkins, MD
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital,
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Isabel Neuringer, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan Medical Center
        • Contato:
        • Contato:
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Recrutamento
        • Harper University Hospital / Wayne State University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Zubin Mukadam, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • University of Minnesota
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elissa Downs, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Ainda não está recrutando
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Julie Sanville, MD
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Recrutamento
        • Albany Medical College
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Boris Shkolnik, MD
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Recrutamento
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Investigador principal:
          • John Welter, MD
        • Contato:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Recrutamento
        • Akron Childrens Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gregory Omlor, MD
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • Ainda não está recrutando
        • University of Cincinnati
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Maria Veronica Indihar, MD
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • University Hospitals of Cleveland Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kimberly McBennett, MD
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Ainda não está recrutando
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Joseph M Pilewski, MD
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Recrutamento
        • University of Utah
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Theodore Liou, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Julie Biller, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos do sexo masculino e feminino com 18 anos de idade ou mais.
  2. Diagnóstico confirmado de FC definido como: a) Sinais e sintomas de FC E b) Duas mutações causadoras de FC em testes genéticos ou cloreto no suor >60 mEq/L.
  3. História documentada de elastase fecal <100 µg/g de fezes.
  4. EPI clinicamente controlado com sintomas clínicos mínimos e com uma dose estável de PERT por 90 dias antes da triagem, conforme determinado pelo investigador.
  5. Estado nutricional adequado medido pelo índice de massa corporal ≥20kg/m2 para indivíduos adultos.

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos com diabetes mellitus que não conseguem abster-se de insulina de ação curta e rápida nos dias 1 e 5 por um total diário de 6 horas.
  2. Perda involuntária de ≥10% do peso corporal habitual nos últimos 6 meses ou perda involuntária de >5% do peso corporal dentro de 1 mês.
  3. Requer o uso de alimentação nasogástrica, sonda J, sonda G e/ou enteral durante a duração do estudo.
  4. Exacerbação pulmonar de FC nos 30 dias anteriores ao período SACT inicial (Visita 2).
  5. Indivíduos que não podem descontinuar suplementos de ômega-3 >500 mg de DHA e EPA diariamente.
  6. Indivíduos incapazes de tolerar a falta de uma dose de PERT.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ANG003 Dose Nível 1
A dose inicial de administração única contém lipase, protease e amilase.
Medicamento: ANG003
Avaliar quatro possíveis combinações de lipase, protease e amilase.
Outros nomes:
  • Dose Nível 1, Dose Nível 2, Dose Nível 3 e Dose Nível 4.
Experimental: ANG003 Dose Nível 2
A dose de administração única contém 2x lipase, 2x protease e 2x dose inicial de amilase.
Medicamento: ANG003
Avaliar quatro possíveis combinações de lipase, protease e amilase.
Outros nomes:
  • Dose Nível 1, Dose Nível 2, Dose Nível 3 e Dose Nível 4.
Experimental: ANG003 Dose Nível 3
A dose de administração única contém 4x lipase, 2x protease e 2x dose inicial de amilase.
Medicamento: ANG003
Avaliar quatro possíveis combinações de lipase, protease e amilase.
Outros nomes:
  • Dose Nível 1, Dose Nível 2, Dose Nível 3 e Dose Nível 4.
Experimental: ANG003 Dose Nível 4
A dose de administração única contém 6x lipase, 3x protease e 3x dose inicial de amilase.
Medicamento: ANG003
Avaliar quatro possíveis combinações de lipase, protease e amilase.
Outros nomes:
  • Dose Nível 1, Dose Nível 2, Dose Nível 3 e Dose Nível 4.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos Adversos (EA), Eventos Adversos Graves (EAG) e EAs que levam à descontinuação do estudo
Prazo: Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
EA, SAE e EAs que levaram à descontinuação do estudo, medidos pela frequência e gravidade durante o estudo.
Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
Sintomas de má absorção
Prazo: O PAGI-SYM agudo é baseado no recordatório de 7 dias.
Gravidade dos sintomas de má absorção (por exemplo, desconforto ou dor abdominal, distensão abdominal, azia, regurgitação ou refluxo, náusea, plenitude estomacal e vômito) por escala de resultados relatados pelo paciente (0 = Nenhum; 1 = Muito leve; 2 = Leve; 3 = Moderado ; 4=Grave; 5=Muito Grave). Medido por 20 questões contidas no questionário Avaliação de Sintomas Gastrointestinais do Paciente Agudo (Acute PAGI-SYM).
O PAGI-SYM agudo é baseado no recordatório de 7 dias.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Absorção de gordura
Prazo: Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
Medido pela concentração e porcentagem de ácidos graxos plasmáticos.
Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
Absorção de Proteínas
Prazo: Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
Medido por alterações na concentração plasmática de aminoácidos.
Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
Absorção de carboidratos
Prazo: Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).
Alterações na glicose (mg/dL) medidas por monitoramento contínuo da glicose.
Avaliado até a conclusão do estudo, até 9 dias (Dia 1 ao Dia 9).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Anagram Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

24 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

25 de setembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ANG003-22-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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