Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ANG003

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Anagram Therapeutics, Inc.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności preparatu ANG003 u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki spowodowaną mukowiscydozą

Randomizowane, równoległe badanie fazy 1 z aktywnym leczeniem pojedynczej dawki doustnie podawanego ANG003 z posiłkiem testowym u dorosłych pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki związaną z mukowiscydozą. Ogólnymi celami badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i działania czterech poziomów dawek ANG003.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie fazy 1 zaprojektowano w celu porównania 24-godzinnego okresu podstawowego testu prowokacji absorpcji substratu (SACT) bez enzymów z 24-godzinnym okresem ANG003 SACT z enzymami. Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni w równym stopniu do jednego z czterech poziomów dawek aktywnych lipazy, proteazy i amylazy. Planuje się, że do badania zostanie włączonych około 48 do 60 kwalifikujących się pacjentów, przy czym do każdego poziomu dawki zostanie przypisanych od 12 do 15 pacjentów z maksymalnie 21 ośrodków badawczych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital,
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Harper University Hospital / Wayne State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals of Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat lub starsi.
  2. Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy zdefiniowana jako: a) objawy mukowiscydozy ORAZ b) dwie mutacje powodujące mukowiscydozę w badaniach genetycznych lub stężenie chlorku w pocie >60 mEq/l.
  3. Udokumentowana historia elastazy w kale <100 µg/g stolca.
  4. EPI pod kontrolą kliniczną z minimalnymi objawami klinicznymi i przy stałej dawce PERT przez 90 dni przed badaniem przesiewowym, zgodnie z ustaleniami badacza.
  5. Odpowiedni stan odżywienia mierzony wskaźnikiem masy ciała ≥20kg/m2 u osób dorosłych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z cukrzycą, którzy nie są w stanie powstrzymać się od podawania insuliny krótko działającej i szybko działającej w dniach 1. i 5. przez łącznie 6 godzin dziennie.
  2. Mimowolna utrata ≥10% zwykłej masy ciała w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub mimowolna utrata >5% masy ciała w ciągu 1 miesiąca.
  3. Wymaga stosowania żywienia nosowo-żołądkowego, rurki typu J, rurki G i/lub żywienia dojelitowego przez czas trwania badania.
  4. Zaostrzenie płuc z mukowiscydozą w ciągu 30 dni przed początkowym okresem SACT (wizyta 2).
  5. Osoby, które nie mogą odstawić suplementów omega-3 >500 mg DHA i EPA dziennie.
  6. Pacjenci nie tolerujący braku dawki PERT.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ANG003 Poziom dawki 1
Pojedyncza dawka zawiera 20 mg lipazy, 25 mg proteazy i 40 mg amylazy.
Lek: ANG003
Ocena czterech możliwych kombinacji lipazy, proteazy i amylazy.
Inne nazwy:
  • Poziom dawki 1, poziom dawki 2, poziom dawki 3 i poziom dawki 4.
Eksperymentalny: ANG003 Poziom dawki 2
Pojedyncza dawka zawiera 40 mg lipazy, 50 mg proteazy i 80 mg amylazy.
Lek: ANG003
Ocena czterech możliwych kombinacji lipazy, proteazy i amylazy.
Inne nazwy:
  • Poziom dawki 1, poziom dawki 2, poziom dawki 3 i poziom dawki 4.
Eksperymentalny: Poziom dawki 3 dla ANG003
Pojedyncza dawka zawiera 80 mg lipazy, 50 mg proteazy oraz 80 mg amylazy.
Lek: ANG003
Ocena czterech możliwych kombinacji lipazy, proteazy i amylazy.
Inne nazwy:
  • Poziom dawki 1, poziom dawki 2, poziom dawki 3 i poziom dawki 4.
Eksperymentalny: ANG003 Poziom dawki 4
Pojedyncza dawka zawiera 120 mg lipazy, 75 mg proteazy i 120 mg amylazy.
Lek: ANG003
Ocena czterech możliwych kombinacji lipazy, proteazy i amylazy.
Inne nazwy:
  • Poziom dawki 1, poziom dawki 2, poziom dawki 3 i poziom dawki 4.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) oraz AE prowadzącymi do przerwania badania
Ramy czasowe: Oceniane do ukończenia badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
AE, SAE i AE prowadzące do przerwania badania oceniane na podstawie liczby uczestników w trakcie badania.
Oceniane do ukończenia badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wchłanianie tłuszczu
Ramy czasowe: Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Mierzone na podstawie stężenia i procentu kwasów tłuszczowych w osoczu.
Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Wchłanianie białka
Ramy czasowe: Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Mierzone na podstawie zmian stężenia aminokwasów w osoczu.
Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Wchłanianie węglowodanów
Ramy czasowe: Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Zmiany poziomu glukozy (mg/dl) mierzone metodą ciągłego monitorowania poziomu glukozy.
Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objawy złego wchłaniania
Ramy czasowe: Ostry PAGI-SYM opiera się na wycofaniu trwającym 7 dni.
Nasilenie objawów złego wchłaniania (np. dyskomfort lub ból brzucha, wzdęcia, zgaga, zarzucanie treści pokarmowej lub refluks, odruchy wymiotne, pełność żołądka i wymioty) według skali wyników zgłoszonej przez pacjenta (0=brak; 1=bardzo łagodny; 2=łagodny; 3=umiarkowany ; 4=poważny; 5=bardzo poważny). Mierzone za pomocą 20 pytań zawartych w kwestionariuszu ostrej oceny objawów żołądkowo-jelitowych przez pacjenta (Acute PAGI-SYM).
Ostry PAGI-SYM opiera się na wycofaniu trwającym 7 dni.
Wchłanianie białka
Ramy czasowe: Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Mierzone na podstawie zmian stężenia aminokwasów w osoczu.
Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Wchłanianie węglowodanów
Ramy czasowe: Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Zmiany poziomu glukozy (mg/dl) mierzone metodą ciągłego monitorowania poziomu glukozy.
Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Wchłanianie tłuszczu oceniane jako Cmax DHA+EPA
Ramy czasowe: DHA+EPA mierzone na początku t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h i 24h po rozpoczęciu SACT linii podstawowej (dzień 1) i ANG003 SACT (dzień 5)
Mierzone stężeniem kwasów tłuszczowych w osoczu.
DHA+EPA mierzone na początku t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h i 24h po rozpoczęciu SACT linii podstawowej (dzień 1) i ANG003 SACT (dzień 5)
Wchłanianie tłuszczu oceniane jako pole pod krzywą (AUC-24h) kwasu dokozaheksaenowego (DHA) i kwasu eikozapentaenowego (EPA) w osoczu
Ramy czasowe: DHA+EPA zmierzone na początku badania t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h i 24h po baseline SACT (Dzień 1) i ANG003 SACT (Dzień 5)
Mierzone przez stężenie kwasów tłuszczowych w osoczu.
DHA+EPA zmierzone na początku badania t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h i 24h po baseline SACT (Dzień 1) i ANG003 SACT (Dzień 5)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Anagram Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANG003-22-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ANG003

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj