Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1-undersøgelse for at vurdere sikkerhed og effektivitet af ANG003

4. januar 2024 opdateret af: Anagram Therapeutics, Inc.

En fase 1 open-label, multicenter undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​ANG003 hos patienter med eksokrin pancreasinsufficiens på grund af cystisk fibrose

Randomiseret, parallel, aktiv behandlingsfase 1-studie af en enkelt dosis oralt administreret ANG003 med et testmåltid hos voksne forsøgspersoner med cystisk fibrose-relateret eksokrin pankreasinsufficiens. Studiets overordnede mål er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effekten af ​​fire dosisniveauer af ANG003.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fase 1-studiet var designet til at sammenligne en 24 timers Baseline Substrate Absorption Challenge Test (SACT) periode uden enzymer med en 24 timers ANG003 SACT-periode med enzymer. Kvalificerede forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt med lige stor tildeling til et af fire aktive dosisniveauer af lipase, protease og amylase. Cirka 48 til 60 kvalificerede forsøgspersoner er planlagt til at blive indskrevet i undersøgelsen med 12 til 15 forsøgspersoner tildelt hvert dosisniveau fra op til 21 undersøgelsessteder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Rekruttering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Larry G Johnson, MD
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Rekruttering
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jimmy Johannes, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffery King, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ronald Morton, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ryan Perkins, MD
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital,
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Isabel Neuringer, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Harper University Hospital / Wayne State University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Zubin Mukadam, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elissa Downs, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Julie Sanville, MD
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical College
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Boris Shkolnik, MD
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Rekruttering
        • Akron Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gregory Omlor, MD
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Cincinnati
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Veronica Indihar, MD
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • University Hospitals of Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kimberly McBennett, MD
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph M Pilewski, MD
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Theodore Liou, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Julie Biller, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner 18 år eller ældre.
  2. Bekræftet diagnose af CF defineret som: a) CF tegn og symptomer OG b) To CF-fremkaldende mutationer ved genetisk testning eller svedklorid >60 mEq/L.
  3. Dokumenteret historie med fækal elastase <100 µg/g afføring.
  4. EPI klinisk kontrolleret med minimale kliniske symptomer og på en stabil dosis af PERT i 90 dage før screening som bestemt af investigator.
  5. Tilstrækkelig ernæringsstatus målt ved body mass index ≥20 kg/m2 for voksne forsøgspersoner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med diabetes mellitus, som ikke er i stand til at afholde sig fra kort- og hurtigtvirkende insulin på dag 1 og 5 i i alt 6 timer dagligt.
  2. Ufrivilligt tab på ≥10 % af normal kropsvægt inden for de sidste 6 måneder eller ufrivilligt tab på >5 % af kropsvægten inden for 1 måned.
  3. Kræver brug af naso-gastrisk, J-sonde, G-sonde og/eller enteral ernæring i undersøgelsens varighed.
  4. CF pulmonal eksacerbation inden for 30 dage før Baseline SACT-perioden (besøg 2).
  5. Forsøgspersoner, der ikke kan afbryde omega-3-tilskud >500 mg DHA og EPA dagligt.
  6. Forsøgspersoner, der ikke kan tåle at mangle en dosis PERT.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ANG003 Dosisniveau 1
En enkelt indgivelsesdosis indeholder lipase, protease og amylase.
Medicin: ANG003
At evaluere fire mulige kombinationer af lipase, protease og amylase.
Andre navne:
  • Dosisniveau 1, Dosisniveau 2, Dosisniveau 3 og Dosisniveau 4.
Eksperimentel: ANG003 Dosisniveau 2
Enkelt administrationsdosis indeholder 2x lipase, 2x protease og 2x amylase startdosis.
Medicin: ANG003
At evaluere fire mulige kombinationer af lipase, protease og amylase.
Andre navne:
  • Dosisniveau 1, Dosisniveau 2, Dosisniveau 3 og Dosisniveau 4.
Eksperimentel: ANG003 Dosisniveau 3
Enkelt administrationsdosis indeholder 4x lipase, 2x protease og 2x amylase startdosis.
Medicin: ANG003
At evaluere fire mulige kombinationer af lipase, protease og amylase.
Andre navne:
  • Dosisniveau 1, Dosisniveau 2, Dosisniveau 3 og Dosisniveau 4.
Eksperimentel: ANG003 Dosisniveau 4
Enkelt administrationsdosis indeholder 6x lipase, 3x protease og 3x amylase startdosis.
Medicin: ANG003
At evaluere fire mulige kombinationer af lipase, protease og amylase.
Andre navne:
  • Dosisniveau 1, Dosisniveau 2, Dosisniveau 3 og Dosisniveau 4.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og AE'er, der fører til afbrydelse af undersøgelsen
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
AE, SAE og AE'er, der fører til afbrydelse af undersøgelsen målt efter hyppighed og sværhedsgrad under undersøgelsen.
Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Malabsorptionssymptomer
Tidsramme: Akut PAGI-SYM er baseret på 7-dages tilbagekaldelse.
Sværhedsgraden af ​​malabsorptionssymptomer (f.eks. ubehag eller smerter i maven, oppustethed, halsbrand, opstød eller refluks, opkastning, mavefyldthed og opkastning) efter patientrapporteret resultatskala (0=Ingen; 1=Meget Mild; 2=Mild; 3=Moderat ; 4=Svær; 5=Meget Alvorlig). Målt ved 20 spørgsmål indeholdt i akut patientvurdering af gastrointestinale symptomer (akut PAGI-SYM) spørgeskema.
Akut PAGI-SYM er baseret på 7-dages tilbagekaldelse.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fedtabsorption
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Målt ved koncentration og procent af plasmafedtsyrer.
Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Protein absorption
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Målt ved ændringer i plasmakoncentrationen af ​​aminosyrer.
Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Kulhydratoptagelse
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Ændringer i glukose (mg/dL) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Anagram Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2024

Studieafslutning (Anslået)

24. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. september 2023

Først opslået (Faktiske)

25. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ANG003-22-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Eksokrin pancreasinsufficiens

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner