Fase 1-studie om de veiligheid en werkzaamheid van ANG003 te beoordelen
23 april 2026 bijgewerkt door: Anagram Therapeutics, Inc.
Een fase 1 open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van ANG003 te beoordelen bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie als gevolg van cystische fibrose
Gerandomiseerde, parallelle, actieve behandeling fase 1-studie van een enkele dosis oraal toegediend ANG003 met een testmaaltijd bij volwassen proefpersonen met cystische fibrose-gerelateerde exocriene pancreasinsufficiëntie.
De algemene doelstellingen van het onderzoek zijn het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en het effect van vier dosisniveaus van ANG003.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het fase 1-onderzoek was bedoeld om een Baseline Substrate Absorption Challenge Test (SACT)-periode van 24 uur zonder enzymen te vergelijken met een ANG003 SACT-periode van 24 uur met enzymen.
In aanmerking komende proefpersonen worden willekeurig toegewezen met gelijke toewijzing aan een van de vier actieve dosisniveaus van lipase, protease en amylase.
Het is de bedoeling dat ongeveer 48 tot 60 in aanmerking komende proefpersonen zullen deelnemen aan het onderzoek, waarbij 12 tot 15 proefpersonen zullen worden toegewezen aan elk dosisniveau uit maximaal 21 onderzoekslocaties.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
57
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital,
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
- Albany Medical College
-
Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- University Hospitals Of Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van 18 jaar of ouder.
- Bevestigde diagnose van CF gedefinieerd als: a) CF-tekenen en -symptomen EN b) Twee CF-veroorzakende mutaties op basis van genetische tests of zweetchloride >60 mEq/L.
- Gedocumenteerde geschiedenis van fecaal elastase <100 µg/g ontlasting.
- EPI is klinisch gecontroleerd met minimale klinische symptomen en op een stabiele dosis PERT gedurende 90 dagen vóór screening, zoals bepaald door de onderzoeker.
- Adequate voedingsstatus gemeten aan de hand van de body mass index ≥20 kg/m2 voor volwassen proefpersonen.
Uitsluitingscriteria:
- Personen met diabetes mellitus die op dag 1 en 5 niet in staat zijn om kortwerkende en snelwerkende insuline te gebruiken gedurende een dagelijkse totaal van 6 uur.
- Onvrijwillig verlies van ≥10% van het gebruikelijke lichaamsgewicht binnen de afgelopen 6 maanden of onvrijwillig verlies van >5% van het lichaamsgewicht binnen 1 maand.
- Vereist gebruik van naso-maag-, J-buis-, G-buis- en/of enterale voeding gedurende de duur van het onderzoek.
- Longexacerbatie van CF binnen 30 dagen voorafgaand aan de baseline-SACT-periode (bezoek 2).
- Proefpersonen die niet kunnen stoppen met omega-3-supplementen >500 mg DHA en EPA per dag.
- Proefpersonen kunnen het missen van een dosis PERT niet tolereren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ANG003 Dosisniveau 1
Enkele toedieningsdosis bevat 20 mg lipase, 25 mg protease en 40 mg amylase.
|
Vier mogelijke combinaties van lipase, protease en amylase evalueren.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ANG003 Dosisniveau 2
Enkelvoudige toedieningsdosis bevat 40 mg lipase, 50 mg protease en 80 mg amylase.
|
Vier mogelijke combinaties van lipase, protease en amylase evalueren.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ANG003 Dosisniveau 3
Enkelvoudige toedieningsdosis bevat 80 mg lipase, 50 mg protease en 80 mg amylase.
|
Vier mogelijke combinaties van lipase, protease en amylase evalueren.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: ANG003 Dosisniveau 4
Een enkele toedieningsdosis bevat 120 mg lipase, 75 mg protease en 120 mg amylase.
|
Vier mogelijke combinaties van lipase, protease en amylase evalueren.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE), ernstige bijwerkingen (SAE) en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van het onderzoek
Tijdsspanne: Beoordeeld gedurende de duur van de studie, tot 9 dagen (dag 1 t/m dag 9).
|
AE, SAEs en AE's die leiden tot stopzetting van de studie, gemeten door het aantal deelnemers tijdens de studie.
|
Beoordeeld gedurende de duur van de studie, tot 9 dagen (dag 1 t/m dag 9).
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vetopname
Tijdsspanne: Beoordeeld tot voltooiing van de studie, maximaal 9 dagen (dag 1 tot en met dag 9).
|
Gemeten aan de hand van de concentratie en het percentage plasmavetzuren.
|
Beoordeeld tot voltooiing van de studie, maximaal 9 dagen (dag 1 tot en met dag 9).
|
|
Eiwitopname
Tijdsspanne: Beoordeeld tot voltooiing van de studie, maximaal 9 dagen (dag 1 tot en met dag 9).
|
Gemeten aan de hand van veranderingen in de plasmaconcentratie van aminozuren.
|
Beoordeeld tot voltooiing van de studie, maximaal 9 dagen (dag 1 tot en met dag 9).
|
|
Absorptie van koolhydraten
Tijdsspanne: Beoordeeld tot voltooiing van de studie, maximaal 9 dagen (dag 1 tot en met dag 9).
|
Veranderingen in glucose (mg/dl), zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
|
Beoordeeld tot voltooiing van de studie, maximaal 9 dagen (dag 1 tot en met dag 9).
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Malabsorptiesymptomen
Tijdsspanne: Acute PAGI-SYM is gebaseerd op een herinnering van 7 dagen.
|
Ernst van malabsorptiesymptomen (bijv. buikpijn of ongemak, opgeblazen gevoel, brandend maagzuur, oprispingen of reflux, kokhalzen, maagvolheid en braken) per door de patiënt gerapporteerde uitkomstschaal (0=Geen; 1=Zeer mild; 2=Mild; 3=Matig ; 4=Ernstig; 5=Zeer ernstig).
Gemeten aan de hand van 20 vragen uit de vragenlijst over acute patiëntbeoordeling van gastro-intestinale symptomen (Acute PAGI-SYM).
|
Acute PAGI-SYM is gebaseerd op een herinnering van 7 dagen.
|
|
Eiwitopname
Tijdsspanne: Beoordeeld tot voltooiing van de studie, maximaal 9 dagen (dag 1 tot en met dag 9).
|
Gemeten aan de hand van veranderingen in de plasmaconcentratie van aminozuren.
|
Beoordeeld tot voltooiing van de studie, maximaal 9 dagen (dag 1 tot en met dag 9).
|
|
Absorptie van koolhydraten
Tijdsspanne: Beoordeeld tot voltooiing van de studie, maximaal 9 dagen (dag 1 tot en met dag 9).
|
Veranderingen in glucose (mg/dl), zoals gemeten door continue glucosemonitoring.
|
Beoordeeld tot voltooiing van de studie, maximaal 9 dagen (dag 1 tot en met dag 9).
|
|
Vetabsorptie beoordeeld als Cmax van DHA+EPA
Tijdsspanne: DHA+EPA gemeten bij baseline t0, 1u, 2u, 4u, 6u, 8u, 10-12u en 24u na baseline SACT (dag 1) en ANG003 SACT (dag 5)
|
Gemeten door concentratie van plasma vetzuren.
|
DHA+EPA gemeten bij baseline t0, 1u, 2u, 4u, 6u, 8u, 10-12u en 24u na baseline SACT (dag 1) en ANG003 SACT (dag 5)
|
|
Vetabsorptie beoordeeld als oppervlakte onder de curve (AUC-24uur) van plasma docosahexaeenzuur (DHA) en eicosapentaeenzuur (EPA)
Tijdsspanne: DHA+EPA gemeten op baseline t0, 1u, 2u, 4u, 6u, 8u, 10-12u en 24u na baseline SACT (dag 1) en ANG003 SACT (dag 5)
|
Measured by concentration of plasma fatty acids.
|
DHA+EPA gemeten op baseline t0, 1u, 2u, 4u, 6u, 8u, 10-12u en 24u na baseline SACT (dag 1) en ANG003 SACT (dag 5)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Meghana Sathe, MD, University of Texas
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 augustus 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 juli 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
8 juli 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 augustus 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 september 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 september 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ANG003-22-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .