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评估 ANG003 安全性和有效性的第一阶段研究

2026年4月23日 更新者：Anagram Therapeutics, Inc.

一项 1 期开放标签、多中心研究，旨在评估 ANG003 在囊性纤维化引起的外分泌胰腺功能不全患者中的安全性和有效性

对患有囊性纤维化相关的外分泌胰腺功能不全的成年受试者进行单剂量口服 ANG003 与测试餐的随机、平行、主动治疗 1 期研究。 该研究的总体目标是评估 ANG003 四种剂量水平的安全性、耐受性和效果。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

第一阶段研究旨在比较不使用酶的 24 小时基线底物吸收挑战测试 (SACT) 周期与使用酶的 24 小时 ANG003 SACT 周期。 符合条件的受试者将被随机分配到脂肪酶、蛋白酶和淀粉酶的四种活性剂量水平之一。 计划招募大约 48 至 60 名符合条件的受试者参加该研究，其中从最多 21 个研究地点将 12 至 15 名受试者分配到每个剂量水平。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

57

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80206
        • National Jewish Health
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital,
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Harper University Hospital / Wayne State University
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • Albany Medical College
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospitals Of Cleveland Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年满 18 岁的男性和女性受试者。
  2. CF 的确诊诊断定义为：a) CF 体征和症状，以及 b) 基因检测或汗液氯化物>60 mEq/L 时出现两种导致 CF 的突变。
  3. 粪便弹性蛋白酶 <100 µg/g 粪便的记录历史。
  4. 根据研究者的判断，在筛选前 90 天，EPI 已得到临床控制，临床症状最小，并使用稳定剂量的 PERT。
  5. 成人受试者的充足营养状况通过体重指数≥20kg/m2来衡量。

排除标准：

  1. 患有糖尿病的受试者在第 1 天和第 5 天无法克制使用短效和速效胰岛素，每天总计 6 小时。
  2. 过去 6 个月内非自愿体重减轻 ≥ 10%，或 1 个月内体重非自愿减轻 > 5%。
  3. 在研究期间需要使用鼻胃管、J 管、G 管和/或肠内喂养。
  4. 基线 SACT 期前 30 天内 CF 肺部恶化（访视 2）。
  5. 无法每天停止补充 omega-3 > 500 毫克 DHA 和 EPA 的受试者。
  6. 受试者无法忍受缺少一剂 PERT。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ANG003 剂量水平1
单次给药剂量含有20 mg脂肪酶、25 mg蛋白酶和40 mg淀粉酶。
药品：ANG003
评估脂肪酶、蛋白酶和淀粉酶的四种可能的组合。
其他名称：
  • 剂量水平 1、剂量水平 2、剂量水平 3 和剂量水平 4。
实验性的：ANG003 剂量水平 2
每次单次给药剂量含有40 mg脂肪酶、50 mg蛋白酶和80 mg淀粉酶。
药品：ANG003
评估脂肪酶、蛋白酶和淀粉酶的四种可能的组合。
其他名称：
  • 剂量水平 1、剂量水平 2、剂量水平 3 和剂量水平 4。
实验性的：ANG003 剂量水平 3
单次给药剂量含有脂肪酶80毫克、蛋白酶50毫克和淀粉酶80毫克。
药品：ANG003
评估脂肪酶、蛋白酶和淀粉酶的四种可能的组合。
其他名称：
  • 剂量水平 1、剂量水平 2、剂量水平 3 和剂量水平 4。
实验性的：ANG003 剂量水平 4
单次给药剂量含有120 mg脂肪酶、75 mg蛋白酶和120 mg淀粉酶。
药品：ANG003
评估脂肪酶、蛋白酶和淀粉酶的四种可能的组合。
其他名称：
  • 剂量水平 1、剂量水平 2、剂量水平 3 和剂量水平 4。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）以及导致研究中止的不良事件的参与者人数
大体时间：通过研究完成评估，最长9天（第1天至第9天）。
AE、SAE及导致研究终止的AE（通过研究中参与者数量衡量）
通过研究完成评估，最长9天（第1天至第9天）。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
脂肪吸收
大体时间：通过研究完成进行评估，最长 9 天（第 1 天至第 9 天）。
通过血浆脂肪酸的浓度和百分比来测量。
通过研究完成进行评估，最长 9 天（第 1 天至第 9 天）。
蛋白质吸收
大体时间：通过研究完成进行评估，最长 9 天（第 1 天至第 9 天）。
通过血浆氨基酸浓度的变化来测量。
通过研究完成进行评估，最长 9 天（第 1 天至第 9 天）。
碳水化合物吸收
大体时间：通过研究完成进行评估，最长 9 天（第 1 天至第 9 天）。
通过连续血糖监测测量的血糖变化 (mg/dL)。
通过研究完成进行评估，最长 9 天（第 1 天至第 9 天）。

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
吸收不良症状
大体时间：急性 PAGI-SYM 基于 7 天回忆。
根据患者报告的结果量表评估吸收不良症状的严重程度（例如腹部不适或疼痛、腹胀、胃灼热、反流或反流、干呕、胃胀和呕吐）（0 = 无；1 = 非常轻微；2 = 轻微；3 = 中度） ；4=严重；5=非常严重）。 通过急性患者胃肠道症状评估 (Acute PAGI-SYM) 问卷中包含的 20 个问题进行测量。
急性 PAGI-SYM 基于 7 天回忆。
蛋白质吸收
大体时间：通过研究完成进行评估，最长 9 天（第 1 天至第 9 天）。
通过血浆氨基酸浓度的变化来测量。
通过研究完成进行评估，最长 9 天（第 1 天至第 9 天）。
碳水化合物吸收
大体时间：通过研究完成进行评估，最长 9 天（第 1 天至第 9 天）。
通过连续血糖监测测量的血糖变化 (mg/dL)。
通过研究完成进行评估，最长 9 天（第 1 天至第 9 天）。
评估脂肪吸收的DHA+EPA Cmax
大体时间：在基线SACT（第1天）和ANG003 SACT（第5天）后，于基线t0、1h、2h、4h、6h、8h、10-12h和24h时点测量DHA+EPA
通过血浆脂肪酸浓度进行测量。
在基线SACT（第1天）和ANG003 SACT（第5天）后，于基线t0、1h、2h、4h、6h、8h、10-12h和24h时点测量DHA+EPA
脂肪吸收通过血浆二十二碳六烯酸（DHA）和二十碳五烯酸（EPA）的曲线下面积（AUC-24hr）评估
大体时间：在基线期第1天SACT和ANG003第5天SACT治疗后的基线t0、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时、10-12小时和24小时测量DHA+EPA
通过血浆脂肪酸浓度测量。
在基线期第1天SACT和ANG003第5天SACT治疗后的基线t0、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时、10-12小时和24小时测量DHA+EPA

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Anagram Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Meghana Sathe, MD、University of Texas

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年8月25日

初级完成 (实际的)

2024年7月8日

研究完成 (实际的)

2024年7月8日

研究注册日期

首次提交

2023年8月9日

首先提交符合 QC 标准的

2023年9月18日

首次发布 (实际的)

2023年9月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月23日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ANG003-22-101

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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