Vaiheen 1 tutkimus ANG003:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi
torstai 23. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Anagram Therapeutics, Inc.
Vaiheen 1 avoin monikeskustutkimus ANG003:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on kystisen fibroosin aiheuttama eksokriininen haiman vajaatoiminta
Satunnaistettu, rinnakkainen, aktiivisen hoidon 1. vaiheen tutkimus, jossa käsiteltiin kerta-annoksena suun kautta annettua ANG003:a testiaterian yhteydessä aikuisilla koehenkilöillä, joilla oli kystiseen fibroosiin liittyvä eksokriininen haiman vajaatoiminta.
Tutkimuksen yleisenä tavoitteena on arvioida ANG003:n neljän annostason turvallisuutta, siedettävyyttä ja vaikutusta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaiheen 1 tutkimus suunniteltiin vertaamaan 24 tunnin lähtötilanteen substraatin absorptiohaastetestiä (SACT) ilman entsyymejä 24 tunnin ANG003 SACT -jaksoon entsyymeillä.
Tukikelpoiset koehenkilöt jaetaan satunnaisesti yhdelle neljästä lipaasin, proteaasin ja amylaasin aktiivisesta annostasosta.
Noin 48–60 soveltuvaa koehenkilöä on tarkoitus ottaa mukaan tutkimukseen, ja kullekin annostasolle määrätään 12–15 henkilöä enintään 21 tutkimuspaikasta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
57
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital,
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Albany Medical College
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Of Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttäneet mies- ja naispuoliset tutkittavat.
- Vahvistettu CF-diagnoosi, joka määritellään seuraavasti: a) CF:n merkit ja oireet JA b) Kaksi CF:n aiheuttavaa mutaatiota geneettisissä testeissä tai hikikloridi >60 mEq/l.
- Dokumentoitu ulosteen elastaasi <100 µg/g uloste.
- EPI on kliinisesti hallinnassa minimaalisilla kliinisillä oireilla ja vakaalla PERT-annoksella 90 päivän ajan ennen seulontaa tutkijan määrittämänä.
- Riittävä ravitsemustila mitattuna painoindeksillä ≥ 20 kg/m2 aikuisilla koehenkilöillä.
Poissulkemiskriteerit:
- Diabetes mellitus -potilaat, jotka eivät pysty pidättymään lyhytvaikutteisesta ja nopeavaikutteisesta insuliinista päivinä 1 ja 5 päivittäin yhteensä 6 tunnin ajan.
- Tahaton menetys ≥ 10 % normaalista painosta viimeisen 6 kuukauden aikana tai tahaton menetys > 5 % painosta 1 kuukauden sisällä.
- Edellyttää naso-maha-, J-letkun, G-letkun ja/tai enteraalisen ruokinnan käyttöä tutkimuksen ajan.
- CF-keuhkojen paheneminen 30 päivän sisällä ennen SACT-perusjaksoa (käynti 2).
- Potilaat, jotka eivät voi lopettaa omega-3-lisäravinteiden käyttöä, saavat yli 500 mg DHA:ta ja EPA:ta päivittäin.
- Potilaat, jotka eivät voi sietää PERT-annoksen puuttumista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ANG003 Annostustaso 1
Yksi kerta-annos sisältää 20 mg lipaasia, 25 mg proteaasia ja 40 mg amylaasia.
|
Arvioida neljä mahdollista lipaasin, proteaasin ja amylaasin yhdistelmää.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ANG003 Annostaso 2
Yksi kerta-annos sisältää 40 mg lipaasia, 50 mg proteaasia ja 80 mg amylaasia.
|
Arvioida neljä mahdollista lipaasin, proteaasin ja amylaasin yhdistelmää.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ANG003 Annostaso 3
Yksi annos sisältää 80 mg lipaasia, 50 mg proteaasia ja 80 mg amylaasia.
|
Arvioida neljä mahdollista lipaasin, proteaasin ja amylaasin yhdistelmää.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ANG003 Annostelu Taso 4
Yksi annos sisältää 120 mg lipaasia, 75 mg proteaasia ja 120 mg amylaasia.
|
Arvioida neljä mahdollista lipaasin, proteaasin ja amylaasin yhdistelmää.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisia tapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja haittatapahtumia, jotka johtavat tutkimuksen lopettamiseen, saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Arvioituna tutkimuksen loppuunsaattamiseen asti, enintään 9 päivää (päivä 1 – päivä 9).
|
AE, SAE ja hoidon keskeyttämiseen johtaneet AE:t mitattuna osallistujien määrällä tutkimuksen aikana.
|
Arvioituna tutkimuksen loppuunsaattamiseen asti, enintään 9 päivää (päivä 1 – päivä 9).
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rasvan imeytyminen
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen päättymisen perusteella, enintään 9 päivää (päivä 1 - päivä 9).
|
Mitattu plasman rasvahappopitoisuuksilla ja prosentteina.
|
Arvioitu tutkimuksen päättymisen perusteella, enintään 9 päivää (päivä 1 - päivä 9).
|
|
Proteiinin imeytyminen
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen päättymisen perusteella, enintään 9 päivää (päivä 1 - päivä 9).
|
Mitattu plasman aminohappopitoisuuden muutoksilla.
|
Arvioitu tutkimuksen päättymisen perusteella, enintään 9 päivää (päivä 1 - päivä 9).
|
|
Hiilihydraattien imeytyminen
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen päättymisen perusteella, enintään 9 päivää (päivä 1 - päivä 9).
|
Glukoosimuutokset (mg/dl) mitattuna jatkuvalla glukoosivalvonnalla.
|
Arvioitu tutkimuksen päättymisen perusteella, enintään 9 päivää (päivä 1 - päivä 9).
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Imeytymishäiriön oireet
Aikaikkuna: Akuutti PAGI-SYM perustuu 7 päivän palautukseen.
|
Imeytymishäiriön oireiden vakavuus (esim. vatsakipu tai vatsakipu, turvotus, närästys, regurgitaatio tai refluksi, röyhtäily, mahan täyteys ja oksentelu) potilaan raportoiman tulosasteikon mukaan (0 = ei mitään; 1 = erittäin lievä; 2 = lievä; 3 = kohtalainen 4 = vaikea; 5 = erittäin vakava).
Mitattu 20 kysymyksellä, jotka sisältyvät Acute Patient Assessment of Gastrointestinal Symptoms (Acute PAGI-SYM) -kyselyyn.
|
Akuutti PAGI-SYM perustuu 7 päivän palautukseen.
|
|
Proteiinin imeytyminen
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen päättymisen perusteella, enintään 9 päivää (päivä 1 - päivä 9).
|
Mitattu plasman aminohappopitoisuuden muutoksilla.
|
Arvioitu tutkimuksen päättymisen perusteella, enintään 9 päivää (päivä 1 - päivä 9).
|
|
Hiilihydraattien imeytyminen
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen päättymisen perusteella, enintään 9 päivää (päivä 1 - päivä 9).
|
Glukoosimuutokset (mg/dl) mitattuna jatkuvalla glukoosivalvonnalla.
|
Arvioitu tutkimuksen päättymisen perusteella, enintään 9 päivää (päivä 1 - päivä 9).
|
|
Rasvan imeytyminen arvioituna DHA+EPA:n Cmax-arvolla
Aikaikkuna: DHA+EPA mitattiin lähtötilanteessa t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h ja 24h jälkeen lähtötilanteen SACT-hoidon (päivä 1) ja ANG003 SACT-hoidon (päivä 5)
|
Mitataan plasma-rasvahappojen pitoisuudella.
|
DHA+EPA mitattiin lähtötilanteessa t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h ja 24h jälkeen lähtötilanteen SACT-hoidon (päivä 1) ja ANG003 SACT-hoidon (päivä 5)
|
|
Rasvan imeytyminen arvioituna plasman dokosaheksaeenihapon (DHA) ja eikosapentaeenihapon (EPA) AUC-24hr -käyrän alla olevana pinta-alana
Aikaikkuna: DHA+EPA mitattiin lähtötasolla t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h ja 24h lähtötilanteen SACT:n (päivä 1) ja ANG003 SACT:n (päivä 5) jälkeen
|
Mitataan plasman rasvahappopitoisuuden avulla.
|
DHA+EPA mitattiin lähtötasolla t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h ja 24h lähtötilanteen SACT:n (päivä 1) ja ANG003 SACT:n (päivä 5) jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Meghana Sathe, MD, University of Texas
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 25. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 8. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 8. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 9. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 25. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 27. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ANG003-22-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .