Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1 studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti ANG003

4. ledna 2024 aktualizováno: Anagram Therapeutics, Inc.

Otevřená, multicentrická studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti a účinnosti ANG003 u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí způsobenou cystickou fibrózou

Randomizovaná paralelní studie fáze 1 s aktivní léčbou jednorázovou dávkou perorálně podaného ANG003 s testovacím jídlem u dospělých jedinců s exokrinní pankreatickou nedostatečností související s cystickou fibrózou. Celkovým cílem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinek čtyř úrovní dávek ANG003.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie fáze 1 byla navržena tak, aby porovnala 24h období základního testu absorpce substrátu (SACT) bez enzymů s 24h období ANG003 SACT s enzymy. Vhodní jedinci budou náhodně přiřazeni se stejným rozdělením do jedné ze čtyř úrovní aktivní dávky lipázy, proteázy a amylázy. Plánuje se, že do studie bude zapsáno přibližně 48 až 60 vhodných subjektů s 12 až 15 subjekty přiřazenými ke každé úrovni dávky až z 21 výzkumných míst.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Nábor
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Larry G Johnson, MD
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Nábor
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jimmy Johannes, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • Nábor
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffery King, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Zatím nenabíráme
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ronald Morton, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ryan Perkins, MD
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital,
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Isabel Neuringer, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Harper University Hospital / Wayne State University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zubin Mukadam, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elissa Downs, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Zatím nenabíráme
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie Sanville, MD
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Nábor
        • Albany Medical College
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Boris Shkolnik, MD
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Nábor
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Nábor
        • Akron Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory Omlor, MD
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • Zatím nenabíráme
        • University of Cincinnati
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Veronica Indihar, MD
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • University Hospitals of Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kimberly McBennett, MD
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Zatím nenabíráme
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph M Pilewski, MD
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Nábor
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Theodore Liou, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie Biller, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší.
  2. Potvrzená diagnóza CF definovaná jako: a) příznaky a symptomy CF A b) dvě mutace způsobující CF při genetickém testování nebo chlorid potu >60 mEq/l.
  3. Dokumentovaná historie fekální elastázy <100 µg/g stolice.
  4. EPI klinicky kontrolované s minimálními klinickými příznaky a na stabilní dávce PERT po dobu 90 dnů před screeningem, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
  5. Adekvátní nutriční stav měřený indexem tělesné hmotnosti ≥20 kg/m2 u dospělých subjektů.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty s diabetes mellitus, kteří se nejsou schopni zdržet krátkodobě působícího a rychle působícího inzulínu ve dnech 1 a 5 po dobu celkem 6 hodin denně.
  2. Nedobrovolná ztráta ≥ 10 % obvyklé tělesné hmotnosti během posledních 6 měsíců nebo nedobrovolná ztráta > 5 % tělesné hmotnosti během 1 měsíce.
  3. Vyžaduje použití naso-gastrické, J-trubice, G-trubice a/nebo enterální výživy po dobu trvání studie.
  4. CF plicní exacerbace během 30 dnů před základním obdobím SACT (návštěva 2).
  5. Subjekty, které nemohou přerušit užívání doplňků omega-3 > 500 mg DHA a EPA denně.
  6. Subjekty neschopné tolerovat vynechání dávky PERT.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ANG003 Úroveň dávky 1
Počáteční dávka pro jedno podání obsahuje lipázu, proteázu a amylázu.
Lék: ANG003
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
  • Úroveň dávky 1, úroveň dávky 2, úroveň dávky 3 a úroveň dávky 4.
Experimentální: ANG003 Úroveň dávky 2
Jednorázová dávka obsahuje 2x lipázu, 2x proteázu a 2x startovací dávku amylázy.
Lék: ANG003
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
  • Úroveň dávky 1, úroveň dávky 2, úroveň dávky 3 a úroveň dávky 4.
Experimentální: ANG003 Úroveň dávky 3
Jednorázová dávka obsahuje 4x lipázu, 2x proteázu a 2x startovací dávku amylázy.
Lék: ANG003
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
  • Úroveň dávky 1, úroveň dávky 2, úroveň dávky 3 a úroveň dávky 4.
Experimentální: ANG003 Úroveň dávky 4
Jednorázová dávka obsahuje 6x lipázu, 3x proteázu a 3x startovací dávku amylázy.
Lék: ANG003
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
  • Úroveň dávky 1, úroveň dávky 2, úroveň dávky 3 a úroveň dávky 4.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AE), závažné nežádoucí příhody (SAE) a AE vedoucí k přerušení studie
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
AE, SAE a AE vedoucí k přerušení studie měřené frekvencí a závažností během studie.
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Příznaky malabsorpce
Časové okno: Akutní PAGI-SYM je založen na 7denním stažení.
Závažnost symptomů malabsorpce (např. nepohodlí nebo bolest břicha, nadýmání, pálení žáhy, regurgitace nebo reflux, dávení, plnost žaludku a zvracení) podle pacientem hlášené výsledné stupnice (0=žádné; 1=velmi mírné; 2=mírné; 3=střední ; 4=závažné; 5=velmi závažné). Měřeno 20 otázkami obsaženými v dotazníku Akutní pacientské hodnocení gastrointestinálních příznaků (Acute PAGI-SYM).
Akutní PAGI-SYM je založen na 7denním stažení.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absorpce tuku
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Měřeno koncentrací a procentem mastných kyselin v plazmě.
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Absorpce bílkovin
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Měřeno změnami plazmatické koncentrace aminokyselin.
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Absorpce sacharidů
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Změny glukózy (mg/dl) měřené kontinuálním monitorováním glukózy.
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Anagram Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

24. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ANG003-22-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit