Fáze 1 studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti ANG003
23. dubna 2026 aktualizováno: Anagram Therapeutics, Inc.
Otevřená, multicentrická studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti a účinnosti ANG003 u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí způsobenou cystickou fibrózou
Randomizovaná paralelní studie fáze 1 s aktivní léčbou jednorázovou dávkou perorálně podaného ANG003 s testovacím jídlem u dospělých jedinců s exokrinní pankreatickou nedostatečností související s cystickou fibrózou.
Celkovým cílem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinek čtyř úrovní dávek ANG003.
Přehled studie
Detailní popis
Studie fáze 1 byla navržena tak, aby porovnala 24h období základního testu absorpce substrátu (SACT) bez enzymů s 24h období ANG003 SACT s enzymy.
Vhodní jedinci budou náhodně přiřazeni se stejným rozdělením do jedné ze čtyř úrovní aktivní dávky lipázy, proteázy a amylázy.
Plánuje se, že do studie bude zapsáno přibližně 48 až 60 vhodných subjektů s 12 až 15 subjekty přiřazenými ke každé úrovni dávky až z 21 výzkumných míst.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
57
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital,
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Spojené státy, 12208
- Albany Medical College
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals of Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší.
- Potvrzená diagnóza CF definovaná jako: a) příznaky a symptomy CF A b) dvě mutace způsobující CF při genetickém testování nebo chlorid potu >60 mEq/l.
- Dokumentovaná historie fekální elastázy <100 µg/g stolice.
- EPI klinicky kontrolované s minimálními klinickými příznaky a na stabilní dávce PERT po dobu 90 dnů před screeningem, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
- Adekvátní nutriční stav měřený indexem tělesné hmotnosti ≥20 kg/m2 u dospělých subjektů.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s diabetes mellitus, kteří se nejsou schopni zdržet krátkodobě působícího a rychle působícího inzulínu ve dnech 1 a 5 po dobu celkem 6 hodin denně.
- Nedobrovolná ztráta ≥ 10 % obvyklé tělesné hmotnosti během posledních 6 měsíců nebo nedobrovolná ztráta > 5 % tělesné hmotnosti během 1 měsíce.
- Vyžaduje použití naso-gastrické, J-trubice, G-trubice a/nebo enterální výživy po dobu trvání studie.
- CF plicní exacerbace během 30 dnů před základním obdobím SACT (návštěva 2).
- Subjekty, které nemohou přerušit užívání doplňků omega-3 > 500 mg DHA a EPA denně.
- Subjekty neschopné tolerovat vynechání dávky PERT.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ANG003 Dávková úroveň 1
Jedna dávka obsahuje 20 mg lipázy, 25 mg proteázy a 40 mg amylázy.
|
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: ANG003 Dávka 2. stupně
Jedna podaná dávka obsahuje 40 mg lipázy, 50 mg proteázy a 80 mg amylázy.
|
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Úroveň dávky 3 pro studii ANG003
Jedna dávka obsahuje 80 mg lipázy, 50 mg proteázy a 80 mg amylázy.
|
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: ANG003 Dávková úroveň 4
Jednotlivá dávka obsahuje 120 mg lipázy, 75 mg proteázy a 120 mg amylázy.
|
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a AE vedoucími k ukončení studie
Časové okno: Hodnoceno po dokončení studie, a to až 9 dnů (1. až 9. den).
|
AE, SAE a AE vedoucí k ukončení studie měřené počtem účastníků během studie.
|
Hodnoceno po dokončení studie, a to až 9 dnů (1. až 9. den).
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absorpce tuku
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
|
Měřeno koncentrací a procentem mastných kyselin v plazmě.
|
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
|
|
Absorpce bílkovin
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
|
Měřeno změnami plazmatické koncentrace aminokyselin.
|
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
|
|
Absorpce sacharidů
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
|
Změny glukózy (mg/dl) měřené kontinuálním monitorováním glukózy.
|
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Příznaky malabsorpce
Časové okno: Akutní PAGI-SYM je založen na 7denním stažení.
|
Závažnost symptomů malabsorpce (např. nepohodlí nebo bolest břicha, nadýmání, pálení žáhy, regurgitace nebo reflux, dávení, plnost žaludku a zvracení) podle pacientem hlášené výsledné stupnice (0=žádné; 1=velmi mírné; 2=mírné; 3=střední ; 4=závažné; 5=velmi závažné).
Měřeno 20 otázkami obsaženými v dotazníku Akutní pacientské hodnocení gastrointestinálních příznaků (Acute PAGI-SYM).
|
Akutní PAGI-SYM je založen na 7denním stažení.
|
|
Absorpce bílkovin
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
|
Měřeno změnami plazmatické koncentrace aminokyselin.
|
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
|
|
Absorpce sacharidů
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
|
Změny glukózy (mg/dl) měřené kontinuálním monitorováním glukózy.
|
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
|
|
Absorpce tuku hodnocená jako Cmax DHA+EPA
Časové okno: DHA+EPA měřeno na začátku t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h a 24h po výchozím SACT (den 1) a ANG003 SACT (den 5)
|
Měřeno koncentrací plazmatických mastných kyselin.
|
DHA+EPA měřeno na začátku t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h a 24h po výchozím SACT (den 1) a ANG003 SACT (den 5)
|
|
Absorpce tuku hodnocená jako plocha pod křivkou (AUC-24h) kyseliny dokosahexaenové (DHA) a kyseliny eikosapentaenové (EPA) v plazmě
Časové okno: <DHA+EPA měřeno na začátku (t0), 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h a 24h po SACT (1. den) a SACT ANG003 (5. den)
|
Měřeno koncentrací mastných kyselin v plazmě.
|
<DHA+EPA měřeno na začátku (t0), 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h a 24h po SACT (1. den) a SACT ANG003 (5. den)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Meghana Sathe, MD, University of Texas
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. srpna 2023
Primární dokončení (Aktuální)
8. července 2024
Dokončení studie (Aktuální)
8. července 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. srpna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. září 2023
První zveřejněno (Aktuální)
25. září 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ANG003-22-101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na ANG003
-
Anagram Therapeutics, Inc.NáborCystická fibróza (CF) | Exokrinní pankreatická insuficience (EPI)Spojené státy