Étude de phase 1 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'ANG003
23 avril 2026 mis à jour par: Anagram Therapeutics, Inc.
Une étude multicentrique ouverte de phase 1 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'ANG003 chez les patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine due à la fibrose kystique
Étude de phase 1, randomisée, parallèle et avec traitement actif, portant sur une dose unique d'ANG003 administrée par voie orale avec un repas test chez des sujets adultes atteints d'insuffisance pancréatique exocrine liée à la mucoviscidose.
Les objectifs généraux de l'étude sont d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'effet de quatre niveaux de dose d'ANG003.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude de phase 1 a été conçue pour comparer une période de test de provocation par absorption de substrat de base (SACT) de 24 heures sans enzymes à une période ANG003 SACT de 24 heures avec des enzymes.
Les sujets éligibles seront assignés au hasard avec une répartition égale à l'un des quatre niveaux de dose active de lipase, protéase et amylase.
Environ 48 à 60 sujets éligibles devraient être recrutés dans l'étude, avec 12 à 15 sujets attribués à chaque niveau de dose provenant d'un maximum de 21 sites d'investigation.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
57
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital,
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan Medical Center
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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Albany, New York, États-Unis, 12208
- Albany Medical College
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Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Akron Childrens Hospital
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- University Hospitals Of Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sujets masculins et féminins âgés de 18 ans ou plus.
- Diagnostic confirmé de FK défini comme : a) signes et symptômes de FK ET b) deux mutations provoquant la FK lors de tests génétiques ou de chlorure de sueur > 60 mEq/L.
- Antécédents documentés d'élastase fécale <100 µg/g de selles.
- PEV contrôlé cliniquement avec des symptômes cliniques minimes et avec une dose stable de PERT pendant 90 jours avant le dépistage tel que déterminé par l'investigateur.
- État nutritionnel adéquat mesuré par un indice de masse corporelle ≥20 kg/m2 pour les sujets adultes.
Critère d'exclusion:
- Sujets atteints de diabète sucré incapables de s'abstenir de prendre de l'insuline à action brève et rapide les jours 1 et 5 pendant un total quotidien de 6 heures.
- Perte involontaire de ≥ 10 % du poids corporel habituel au cours des 6 derniers mois ou perte involontaire de > 5 % du poids corporel au cours d'un mois.
- Nécessite l'utilisation d'une alimentation naso-gastrique, d'une sonde J, d'une sonde G et/ou d'une alimentation entérale pendant la durée de l'étude.
- Exacerbation pulmonaire de la FK dans les 30 jours précédant la période SACT de référence (visite 2).
- Sujets qui ne peuvent pas arrêter les suppléments d'oméga-3 > 500 mg de DHA et d'EPA par jour.
- Sujets incapables de tolérer l'absence d'une dose de PERT.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ANG003 Niveau de dose 1
Single administration dose contains 20 mg lipase, 25 mg protease and 40 mg amylase.
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Évaluer quatre combinaisons possibles de lipase, de protéase et d'amylase.
Autres noms:
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Expérimental: ANG003 Niveau de dose 2
La dose unique d'administration contient 40 mg de lipase, 50 mg de protéase et 80 mg d'amylase.
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Évaluer quatre combinaisons possibles de lipase, de protéase et d'amylase.
Autres noms:
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Expérimental: ANG003 Niveau de dose 3
Une dose d'administration unique contient 80 mg de lipase, 50 mg de protéase et 80 mg d'amylase.
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Évaluer quatre combinaisons possibles de lipase, de protéase et d'amylase.
Autres noms:
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Expérimental: Niveau de dose 4 d'ANG003
Une dose d'administration unique contient 120 mg de lipase, 75 mg de protéase et 120 mg d'amylase.
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Évaluer quatre combinaisons possibles de lipase, de protéase et d'amylase.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des EIs conduisant à l'arrêt de l'étude
Délai: Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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EI, EIG et EIs conduisant à l'arrêt de l'étude mesurés par le nombre de participants pendant l'étude.
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Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Absorption des graisses
Délai: Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Mesuré par la concentration et le pourcentage d'acides gras plasmatiques.
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Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Absorption des protéines
Délai: Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Mesuré par les changements dans la concentration plasmatique des acides aminés.
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Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Absorption des glucides
Délai: Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Modifications du glucose (mg/dL) mesurées par une surveillance continue de la glycémie.
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Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Symptômes de malabsorption
Délai: Le PAGI-SYM aigu est basé sur un rappel de 7 jours.
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Gravité des symptômes de malabsorption (par exemple, gêne ou douleur abdominale, ballonnements, brûlures d'estomac, régurgitation ou reflux, haut-le-cœur, plénitude de l'estomac et vomissements) selon l'échelle de résultats rapportés par le patient (0 = aucun ; 1 = très léger ; 2 = léger ; 3 = modéré). ; 4=Sévère; 5=Très sévère).
Mesuré par 20 questions contenues dans le questionnaire d'évaluation aiguë des symptômes gastro-intestinaux par le patient (Acute PAGI-SYM).
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Le PAGI-SYM aigu est basé sur un rappel de 7 jours.
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Absorption des protéines
Délai: Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Mesuré par les changements dans la concentration plasmatique des acides aminés.
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Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Absorption des glucides
Délai: Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Modifications du glucose (mg/dL) mesurées par une surveillance continue de la glycémie.
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Évalué jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 9 jours (du jour 1 au jour 9).
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Absorption des graisses évaluée comme Cmax de DHA+EPA
Délai: DHA+EPA mesuré au départ t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h et 24h après le SACT de départ (jour 1) et le SACT ANG003 (jour 5)
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Mesuré par la concentration d'acides gras plasmatiques.
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DHA+EPA mesuré au départ t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h et 24h après le SACT de départ (jour 1) et le SACT ANG003 (jour 5)
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Absorption des graisses évaluée par l'aire sous la courbe (AUC-24h) de l'acide docosahexaénoïque (DHA) et de l'acide eicosapentaénoïque (EPA) dans le plasma
Délai: DHA+EPA mesurés au départ t0, à 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h et 24h après le SACT de départ (Jour 1) et le SACT ANG003 (Jour 5)
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Mesurée par la concentration d'acides gras plasmatiques.
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DHA+EPA mesurés au départ t0, à 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h et 24h après le SACT de départ (Jour 1) et le SACT ANG003 (Jour 5)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Meghana Sathe, MD, University of Texas
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 août 2023
Achèvement primaire (Réel)
8 juillet 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
8 juillet 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 août 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 septembre 2023
Première publication (Réel)
25 septembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ANG003-22-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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