Fas 1-studie för att bedöma säkerhet och effektivitet av ANG003
23 april 2026 uppdaterad av: Anagram Therapeutics, Inc.
En öppen fas 1 multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av ANG003 hos patienter med exokrin pankreasinsufficiens på grund av cystisk fibros
Randomiserad, parallell, aktiv behandlingsfas 1-studie av en engångsdos av oralt administrerat ANG003 med en testmåltid på vuxna försökspersoner med cystisk fibros-relaterad exokrin pankreasinsufficiens.
Studiens övergripande mål är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av fyra dosnivåer av ANG003.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Fas 1-studien utformades för att jämföra en 24h Baseline Substrate Absorption Challenge Test (SACT)-period utan enzymer med en 24h ANG003 SACT-period med enzymer.
Kvalificerade försökspersoner kommer att slumpmässigt tilldelas med lika tilldelning till en av fyra aktiva dosnivåer av lipas, proteas och amylas.
Cirka 48 till 60 berättigade försökspersoner planeras att inkluderas i studien med 12 till 15 försökspersoner tilldelade varje dosnivå från upp till 21 undersökningsställen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
57
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital,
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna, 12208
- Albany Medical College
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- University Hospitals Of Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga försökspersoner 18 år eller äldre.
- Bekräftad diagnos av CF definieras som: a) CF-tecken och symtom OCH b) Två CF-orsakande mutationer vid genetisk testning eller svettklorid >60 mEq/L.
- Dokumenterad historia av fekal elastas <100 µg/g avföring.
- EPI kliniskt kontrollerad med minimala kliniska symtom och på en stabil dos av PERT i 90 dagar före screening enligt bestämt av utredaren.
- Adekvat näringsstatus mätt med kroppsmassaindex ≥20 kg/m2 för vuxna försökspersoner.
Exklusions kriterier:
- Patienter med diabetes mellitus som inte kan avstå från kortverkande och snabbverkande insulin på dag 1 och 5 under totalt 6 timmar dagligen.
- Ofrivillig förlust av ≥10 % av normal kroppsvikt inom de senaste 6 månaderna eller ofrivillig förlust av >5 % av kroppsvikten inom 1 månad.
- Kräver användning av naso-gastrisk, J-sond, G-sond och/eller enteral matning under studiens varaktighet.
- CF-pulmonell exacerbation inom 30 dagar före Baseline SACT-perioden (besök 2).
- Försökspersoner som inte kan avbryta omega-3-tillskott >500 mg DHA och EPA dagligen.
- Försökspersoner som inte kan tolerera att missa en dos av PERT.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ANG003 Dossnivå 1
Engångsdosen innehåller 20 mg lipas, 25 mg proteas och 40 mg amylas.
|
Att utvärdera fyra möjliga kombinationer av lipas, proteas och amylas.
Andra namn:
|
|
Experimentell: ANG003 Dossnivå 2
En administreringsdos innehåller 40 mg lipas, 50 mg proteas och 80 mg amylas.
|
Att utvärdera fyra möjliga kombinationer av lipas, proteas och amylas.
Andra namn:
|
|
Experimentell: ANG003 Dossnivå 3
Engångsdosen innehåller 80 mg lipas, 50 mg proteas och 80 mg amylas.
|
Att utvärdera fyra möjliga kombinationer av lipas, proteas och amylas.
Andra namn:
|
|
Experimentell: ANG003-dosnivå 4
Engangsadministreringsdos innehåller 120 mg lipas, 75 mg proteas och 120 mg amalas.
|
Att utvärdera fyra möjliga kombinationer av lipas, proteas och amylas.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och AE som leder till studieavbrott
Tidsram: Bedömd genom slutförande av studien, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
AE, SAEs och AEs som leder till avbrott i studien, mätt med antalet deltagare under studiens gång.
|
Bedömd genom slutförande av studien, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fettabsorption
Tidsram: Bedöms genom avslutad studie, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
Mätt som koncentration och procent av plasmafettsyror.
|
Bedöms genom avslutad studie, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
|
Proteinabsorption
Tidsram: Bedöms genom avslutad studie, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
Mäts genom förändringar i plasmakoncentrationen av aminosyror.
|
Bedöms genom avslutad studie, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
|
Kolhydratabsorption
Tidsram: Bedöms genom avslutad studie, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
Förändringar i glukos (mg/dL) mätt genom kontinuerlig glukosövervakning.
|
Bedöms genom avslutad studie, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Malabsorptionssymtom
Tidsram: Akut PAGI-SYM är baserad på 7-dagars återkallelse.
|
Svårighetsgraden av malabsorptionssymtom (t.ex. obehag eller smärta i buken, uppblåsthet, halsbränna, uppstötningar eller reflux, uppkastningar, full magsäck och kräkningar) enligt patientrapporterad resultatskala (0=Inga; 1=Mycket Mild; 2=Lätt; 3=Måttlig ; 4=Svår; 5=Mycket svår).
Mätt med 20 frågor i frågeformuläret Acute Patient Assessment of Gastrointestinal Symptoms (Acute PAGI-SYM).
|
Akut PAGI-SYM är baserad på 7-dagars återkallelse.
|
|
Proteinabsorption
Tidsram: Bedöms genom avslutad studie, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
Mäts genom förändringar i plasmakoncentrationen av aminosyror.
|
Bedöms genom avslutad studie, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
|
Kolhydratabsorption
Tidsram: Bedöms genom avslutad studie, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
Förändringar i glukos (mg/dL) mätt genom kontinuerlig glukosövervakning.
|
Bedöms genom avslutad studie, upp till 9 dagar (dag 1 till dag 9).
|
|
Fettabsorption bedömd som Cmax av DHA+EPA
Tidsram: DHA+EPA mättes vid baslinje t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h och 24h efter baslinje SACT (dag 1) och ANG003 SACT (dag 5)
|
Uppmätt med koncentrationen av plasmafettsyror.
|
DHA+EPA mättes vid baslinje t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h och 24h efter baslinje SACT (dag 1) och ANG003 SACT (dag 5)
|
|
Fettabsorption bedömd som area under kurvan (AUC-24hr) för dokosahexaensyra (DHA) och eikosapentaensyra (EPA) i plasma
Tidsram: DHA+EPA mätt vid baslinjen t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h och 24h efter på Baslinje SACT (Dag 1) och ANG003 SACT (Dag 5)
|
Uppmätt genom koncentrationen av plasmafettsyror.
|
DHA+EPA mätt vid baslinjen t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h och 24h efter på Baslinje SACT (Dag 1) och ANG003 SACT (Dag 5)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Meghana Sathe, MD, University of Texas
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 augusti 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
8 juli 2024
Avslutad studie (Faktisk)
8 juli 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 augusti 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 september 2023
Första postat (Faktisk)
25 september 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ANG003-22-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .