Исследование фазы 1 для оценки безопасности и эффективности ANG003
23 апреля 2026 г. обновлено: Anagram Therapeutics, Inc.
Открытое многоцентровое исследование фазы 1 для оценки безопасности и эффективности ANG003 у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы вследствие муковисцидоза.
Рандомизированное параллельное исследование фазы 1 с активным лечением однократного перорального приема ANG003 с тестовым приемом пищи у взрослых субъектов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы, связанной с муковисцидозом.
Общие цели исследования — оценить безопасность, переносимость и эффект четырех уровней доз ANG003.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование фазы 1 было разработано для сравнения 24-часового периода базового теста на абсорбцию субстрата (SACT) без ферментов с 24-часовым периодом SACT ANG003 с ферментами.
Подходящие субъекты будут случайным образом распределены с равным распределением по одному из четырех уровней активных доз липазы, протеазы и амилазы.
В исследовании планируется принять участие примерно от 48 до 60 подходящих субъектов, при этом для каждого уровня дозы будет назначено от 12 до 15 субъектов из 21 исследовательского центра.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
57
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital,
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
- Albany Medical College
-
Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospitals Of Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского и женского пола в возрасте 18 лет и старше.
- Подтвержденный диагноз МВ определяется как: а) признаки и симптомы МВ И б) две мутации, вызывающие МВ, при генетическом тестировании или содержание хлоридов пота >60 мэкв/л.
- Документированный анамнез фекальной эластазы <100 мкг/г стула.
- ЭПИ клинически контролируется с минимальными клиническими симптомами и при стабильной дозе PERT в течение 90 дней перед скринингом, как определено исследователем.
- Адекватный статус питания измеряется индексом массы тела ≥20 кг/м2 для взрослых субъектов.
Критерий исключения:
- Субъекты с сахарным диабетом, которые не могут воздержаться от приема инсулина короткого и быстрого действия в дни 1 и 5 в течение всего 6 часов в день.
- Непроизвольная потеря ≥10% обычной массы тела в течение последних 6 месяцев или непроизвольная потеря >5% массы тела в течение 1 месяца.
- Требуется использование назогастрального питания, J-зонда, G-зонда и/или энтерального питания на протяжении всего исследования.
- Легочное обострение CF в течение 30 дней до исходного периода SACT (Визит 2).
- Субъекты, которые не могут прекратить прием добавок омега-3 >500 мг DHA и EPA в день.
- Субъекты, неспособные переносить пропуск дозы PERT.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уровень дозы 1 ANG003
Разовая доза содержит 20 мг липазы, 25 мг протеазы и 40 мг амилазы.
|
Оценить четыре возможные комбинации липазы, протеазы и амилазы.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Уровень дозы 2 препарата ANG003
Разовая доза содержит 40 мг липазы, 50 мг протеазы и 80 мг амилазы.
|
Оценить четыре возможные комбинации липазы, протеазы и амилазы.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: ANG003 Уровень дозы 3
Разовая доза содержит 80 мг липазы, 50 мг протеазы и 80 мг амилазы.
|
Оценить четыре возможные комбинации липазы, протеазы и амилазы.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Уровень дозы 4 ANG003
Разовая доза вводимого препарата содержит 120 мг липазы, 75 мг протеазы и 120 мг амилазы.
|
Оценить четыре возможные комбинации липазы, протеазы и амилазы.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Число участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и НЯ, приведшими к прекращению исследования
Временное ограничение: Оценивается до завершения исследования, до 9 дней (с 1-го по 9-й день).
|
НЯ, СНЯ и НЯ, приводящие к прекращению участия в исследовании, измеряемые по количеству участников на протяжении исследования.
|
Оценивается до завершения исследования, до 9 дней (с 1-го по 9-й день).
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Поглощение жира
Временное ограничение: Оценивается после завершения исследования, до 9 дней (с 1 по 9 день).
|
Измеряется по концентрации и процентному содержанию жирных кислот в плазме.
|
Оценивается после завершения исследования, до 9 дней (с 1 по 9 день).
|
|
Поглощение белка
Временное ограничение: Оценивается после завершения исследования, до 9 дней (с 1 по 9 день).
|
Измеряется по изменению концентрации аминокислот в плазме.
|
Оценивается после завершения исследования, до 9 дней (с 1 по 9 день).
|
|
Усвоение углеводов
Временное ограничение: Оценивается после завершения исследования, до 9 дней (с 1 по 9 день).
|
Изменения уровня глюкозы (мг/дл), измеренные путем постоянного мониторинга уровня глюкозы.
|
Оценивается после завершения исследования, до 9 дней (с 1 по 9 день).
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Симптомы мальабсорбции
Временное ограничение: Острый PAGI-SYM основан на 7-дневном отзыве.
|
Тяжесть симптомов мальабсорбции (например, дискомфорт или боль в животе, вздутие живота, изжога, срыгивание или рефлюкс, рвота, переполнение желудка и рвота) по шкале исходов, сообщаемых пациентом (0 = нет; 1 = очень легкая; 2 = легкая; 3 = умеренная). ; 4 = Тяжелая; 5 = Очень Тяжелая).
Измеряется с помощью 20 вопросов, содержащихся в опроснике для оценки острых желудочно-кишечных симптомов у пациентов (Acute PAGI-SYM).
|
Острый PAGI-SYM основан на 7-дневном отзыве.
|
|
Поглощение белка
Временное ограничение: Оценивается после завершения исследования, до 9 дней (с 1 по 9 день).
|
Измеряется по изменению концентрации аминокислот в плазме.
|
Оценивается после завершения исследования, до 9 дней (с 1 по 9 день).
|
|
Усвоение углеводов
Временное ограничение: Оценивается после завершения исследования, до 9 дней (с 1 по 9 день).
|
Изменения уровня глюкозы (мг/дл), измеренные путем постоянного мониторинга уровня глюкозы.
|
Оценивается после завершения исследования, до 9 дней (с 1 по 9 день).
|
|
Абсорбция жиров, оцененная как Cmax DHA+EPA
Временное ограничение: ДГК+ЭПК измерялись исходно, через 1ч, 2ч, 4ч, 6ч, 8ч, 10-12ч и 24ч после базовой САХТ (День 1) и САХТ ANG003 (День 5)
|
Измеряется по концентрации жирных кислот в плазме крови.
|
ДГК+ЭПК измерялись исходно, через 1ч, 2ч, 4ч, 6ч, 8ч, 10-12ч и 24ч после базовой САХТ (День 1) и САХТ ANG003 (День 5)
|
|
Всасывание жиров, оцениваемое как площадь под кривой (AUC-24ч) докозагексаеновой кислоты (DHA) и эйкозапентаеновой кислоты (EPA) в плазме
Временное ограничение: DHA+EPA измеряли на исходном уровне t0, через 1 ч, 2 ч, 4 ч, 6 ч, 8 ч, 10-12 ч и 24 ч после приема исходной SACT (День 1) и SACT ANG003 (День 5).
|
Измерено по концентрации жирных кислот в плазме.
|
DHA+EPA измеряли на исходном уровне t0, через 1 ч, 2 ч, 4 ч, 6 ч, 8 ч, 10-12 ч и 24 ч после приема исходной SACT (День 1) и SACT ANG003 (День 5).
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Meghana Sathe, MD, University of Texas
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 августа 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 июля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 августа 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 сентября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 сентября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Муковисцидоз
- Экзокринная недостаточность поджелудочной железы
Другие идентификационные номера исследования
- ANG003-22-101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .