Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1-studie for å vurdere sikkerhet og effektivitet av ANG003

4. januar 2024 oppdatert av: Anagram Therapeutics, Inc.

En fase 1 åpen, multisenterstudie for å vurdere sikkerheten og effekten av ANG003 hos pasienter med eksokrin bukspyttkjertelinsuffisiens på grunn av cystisk fibrose

Randomisert, parallell, aktiv behandlingsfase 1-studie av en enkeltdose oralt administrert ANG003 med et testmåltid hos voksne personer med cystisk fibrose-relatert eksokrin pankreasinsuffisiens. Studiens overordnede mål er å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av fire dosenivåer av ANG003.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fase 1-studien ble designet for å sammenligne en 24-timers Baseline Substrate Absorption Challenge Test (SACT)-periode uten enzymer med en 24-timers ANG003 SACT-periode med enzymer. Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli tilfeldig tildelt med lik allokering til ett av fire aktive dosenivåer av lipase, protease og amylase. Omtrent 48 til 60 kvalifiserte forsøkspersoner er planlagt å bli registrert i studien med 12 til 15 forsøkspersoner tildelt hvert dosenivå fra opptil 21 undersøkelsessteder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Rekruttering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Larry G Johnson, MD
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Rekruttering
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jimmy Johannes, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffery King, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ronald Morton, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ryan Perkins, MD
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital,
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Isabel Neuringer, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Rekruttering
        • Harper University Hospital / Wayne State University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Zubin Mukadam, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elissa Downs, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julie Sanville, MD
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical College
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Boris Shkolnik, MD
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • John Welter, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Rekruttering
        • Akron Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gregory Omlor, MD
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Cincinnati
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maria Veronica Indihar, MD
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rekruttering
        • University Hospitals of Cleveland Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kimberly McBennett, MD
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Har ikke rekruttert ennå
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph M Pilewski, MD
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Theodore Liou, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julie Biller, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner 18 år eller eldre.
  2. Bekreftet diagnose av CF definert som: a) CF tegn og symptomer OG b) To CF-forårsakende mutasjoner på genetisk testing eller svetteklorid >60 mEq/L.
  3. Dokumentert historie med fekal elastase <100 µg/g avføring.
  4. EPI klinisk kontrollert med minimale kliniske symptomer og på en stabil dose av PERT i 90 dager før screening som bestemt av etterforskeren.
  5. Tilstrekkelig ernæringsstatus målt ved kroppsmasseindeks ≥20 kg/m2 for voksne personer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med diabetes mellitus som ikke er i stand til å avstå fra kortvirkende og hurtigvirkende insulin på dag 1 og 5 i totalt 6 timer daglig.
  2. Ufrivillig tap av ≥10 % av vanlig kroppsvekt i løpet av de siste 6 månedene eller ufrivillig tap på >5 % av kroppsvekten innen 1 måned.
  3. Krever bruk av naso-gastrisk, J-sonde, G-sonde og/eller enteral ernæring under studiens varighet.
  4. CF pulmonal eksacerbasjon innen 30 dager før Baseline SACT-perioden (besøk 2).
  5. Personer som ikke kan slutte med omega-3-tilskudd >500 mg DHA og EPA daglig.
  6. Personer som ikke tåler å gå glipp av en dose PERT.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ANG003 Dosenivå 1
Enkel administreringsstartdose inneholder lipase, protease og amylase.
Legemiddel: ANG003
For å evaluere fire mulige kombinasjoner av lipase, protease og amylase.
Andre navn:
  • Dosenivå 1, Dosenivå 2, Dosenivå 3 og Dosenivå 4.
Eksperimentell: ANG003 Dosenivå 2
Enkel administreringsdose inneholder 2x lipase, 2x protease og 2x amylase startdose.
Legemiddel: ANG003
For å evaluere fire mulige kombinasjoner av lipase, protease og amylase.
Andre navn:
  • Dosenivå 1, Dosenivå 2, Dosenivå 3 og Dosenivå 4.
Eksperimentell: ANG003 Dosenivå 3
Enkel administreringsdose inneholder 4x lipase, 2x protease og 2x amylase startdose.
Legemiddel: ANG003
For å evaluere fire mulige kombinasjoner av lipase, protease og amylase.
Andre navn:
  • Dosenivå 1, Dosenivå 2, Dosenivå 3 og Dosenivå 4.
Eksperimentell: ANG003 Dosenivå 4
Enkel administreringsdose inneholder 6x lipase, 3x protease og 3x amylase startdose.
Legemiddel: ANG003
For å evaluere fire mulige kombinasjoner av lipase, protease og amylase.
Andre navn:
  • Dosenivå 1, Dosenivå 2, Dosenivå 3 og Dosenivå 4.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser (AE), alvorlige uønskede hendelser (SAE) og AE som fører til seponering av studier
Tidsramme: Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
AE, SAE og AE som fører til studieavbrudd målt etter frekvens og alvorlighetsgrad under studien.
Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
Malabsorpsjonssymptomer
Tidsramme: Akutt PAGI-SYM er basert på 7-dagers tilbakekalling.
Alvorlighetsgraden av malabsorpsjonssymptomer (f.eks. ubehag eller smerter i magen, oppblåsthet, halsbrann, oppstøt eller refluks, oppkast, magefyll og oppkast) etter pasientrapportert resultatskala (0=Ingen; 1=Svært mild; 2=mild; 3=Moderat ; 4=Alvorlig; 5=Svært alvorlig). Målt ved 20 spørsmål i spørreskjemaet Akutt pasientvurdering av gastrointestinale symptomer (akutt PAGI-SYM).
Akutt PAGI-SYM er basert på 7-dagers tilbakekalling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fettabsorpsjon
Tidsramme: Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
Målt ved konsentrasjon og prosent av plasmafettsyrer.
Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
Proteinabsorpsjon
Tidsramme: Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
Målt ved endringer i plasmakonsentrasjon av aminosyrer.
Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
Karbohydratabsorpsjon
Tidsramme: Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
Endringer i glukose (mg/dL) målt ved kontinuerlig glukoseovervåking.
Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Anagram Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. januar 2024

Studiet fullført (Antatt)

24. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2023

Først lagt ut (Faktiske)

25. september 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ANG003-22-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Eksokrin bukspyttkjertelinsuffisiens

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Moldova

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere