Fase 1-studie for å vurdere sikkerhet og effektivitet av ANG003
23. april 2026 oppdatert av: Anagram Therapeutics, Inc.
En fase 1 åpen, multisenterstudie for å vurdere sikkerheten og effekten av ANG003 hos pasienter med eksokrin bukspyttkjertelinsuffisiens på grunn av cystisk fibrose
Randomisert, parallell, aktiv behandlingsfase 1-studie av en enkeltdose oralt administrert ANG003 med et testmåltid hos voksne personer med cystisk fibrose-relatert eksokrin pankreasinsuffisiens.
Studiens overordnede mål er å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av fire dosenivåer av ANG003.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Fase 1-studien ble designet for å sammenligne en 24-timers Baseline Substrate Absorption Challenge Test (SACT)-periode uten enzymer med en 24-timers ANG003 SACT-periode med enzymer.
Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli tilfeldig tildelt med lik allokering til ett av fire aktive dosenivåer av lipase, protease og amylase.
Omtrent 48 til 60 kvalifiserte forsøkspersoner er planlagt å bli registrert i studien med 12 til 15 forsøkspersoner tildelt hvert dosenivå fra opptil 21 undersøkelsessteder.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
57
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Forente stater, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital,
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Harper University Hospital / Wayne State University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Forente stater, 12208
- Albany Medical College
-
Valhalla, New York, Forente stater, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- University Hospitals Of Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner 18 år eller eldre.
- Bekreftet diagnose av CF definert som: a) CF tegn og symptomer OG b) To CF-forårsakende mutasjoner på genetisk testing eller svetteklorid >60 mEq/L.
- Dokumentert historie med fekal elastase <100 µg/g avføring.
- EPI klinisk kontrollert med minimale kliniske symptomer og på en stabil dose av PERT i 90 dager før screening som bestemt av etterforskeren.
- Tilstrekkelig ernæringsstatus målt ved kroppsmasseindeks ≥20 kg/m2 for voksne personer.
Ekskluderingskriterier:
- Personer med diabetes mellitus som ikke er i stand til å avstå fra kortvirkende og hurtigvirkende insulin på dag 1 og 5 i totalt 6 timer daglig.
- Ufrivillig tap av ≥10 % av vanlig kroppsvekt i løpet av de siste 6 månedene eller ufrivillig tap på >5 % av kroppsvekten innen 1 måned.
- Krever bruk av naso-gastrisk, J-sonde, G-sonde og/eller enteral ernæring under studiens varighet.
- CF pulmonal eksacerbasjon innen 30 dager før Baseline SACT-perioden (besøk 2).
- Personer som ikke kan slutte med omega-3-tilskudd >500 mg DHA og EPA daglig.
- Personer som ikke tåler å gå glipp av en dose PERT.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ANG003 Dosenivå 1
En enkelt dose inneholder 20 mg lipase, 25 mg protease og 40 mg amylase.
|
For å evaluere fire mulige kombinasjoner av lipase, protease og amylase.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ANG003 Dosenivå 2
En enkelt dose inneholder 40 mg lipase, 50 mg protease og 80 mg amylase.
|
For å evaluere fire mulige kombinasjoner av lipase, protease og amylase.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ANG003 Dosenivå 3
Single administration dose contains 80 mg lipase, 50 mg protease and 80 mg amylase.
|
For å evaluere fire mulige kombinasjoner av lipase, protease og amylase.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ANG003 Dosenivå 4
En enkeltdose inneholder 120 mg lipase, 75 mg protease og 120 mg amylase.
|
For å evaluere fire mulige kombinasjoner av lipase, protease og amylase.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige uønskede hendelser (SAE) og AE som fører til avbrudd i studien
Tidsramme: Vurdert gjennom studiets fullføring, opptil 9 dager (dag 1 til og med dag 9).
|
AE, SAEs og AEs som fører til seponering av studien målt ved antall deltakere i løpet av studien.
|
Vurdert gjennom studiets fullføring, opptil 9 dager (dag 1 til og med dag 9).
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fettabsorpsjon
Tidsramme: Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
|
Målt ved konsentrasjon og prosent av plasmafettsyrer.
|
Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
|
|
Proteinabsorpsjon
Tidsramme: Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
|
Målt ved endringer i plasmakonsentrasjon av aminosyrer.
|
Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
|
|
Karbohydratabsorpsjon
Tidsramme: Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
|
Endringer i glukose (mg/dL) målt ved kontinuerlig glukoseovervåking.
|
Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Malabsorpsjonssymptomer
Tidsramme: Akutt PAGI-SYM er basert på 7-dagers tilbakekalling.
|
Alvorlighetsgraden av malabsorpsjonssymptomer (f.eks. ubehag eller smerter i magen, oppblåsthet, halsbrann, oppstøt eller refluks, oppkast, magefyll og oppkast) etter pasientrapportert resultatskala (0=Ingen; 1=Svært mild; 2=mild; 3=Moderat ; 4=Alvorlig; 5=Svært alvorlig).
Målt ved 20 spørsmål i spørreskjemaet Akutt pasientvurdering av gastrointestinale symptomer (akutt PAGI-SYM).
|
Akutt PAGI-SYM er basert på 7-dagers tilbakekalling.
|
|
Proteinabsorpsjon
Tidsramme: Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
|
Målt ved endringer i plasmakonsentrasjon av aminosyrer.
|
Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
|
|
Karbohydratabsorpsjon
Tidsramme: Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
|
Endringer i glukose (mg/dL) målt ved kontinuerlig glukoseovervåking.
|
Vurdert gjennom studiegjennomføring, opptil 9 dager (dag 1 til dag 9).
|
|
Fettopptak vurdert som Cmax av DHA+EPA
Tidsramme: DHA+EPA målt ved baseline t0, 1t, 2t, 4t, 6t, 8t, 10-12t og 24t post på baseline SACT (dag 1) og ANG003 SACT (dag 5).
|
Målt ved konsentrasjon av plasmafettsyrer.
|
DHA+EPA målt ved baseline t0, 1t, 2t, 4t, 6t, 8t, 10-12t og 24t post på baseline SACT (dag 1) og ANG003 SACT (dag 5).
|
|
Fettabsorpsjon vurdert som areal under kurven (AUC-24 timer) for dokosaheksaensyre (DHA) og eikosapentaensyre (EPA) i plasma
Tidsramme: DHA+EPA målt ved baseline t0, 1t, 2t, 4t, 6t, 8t, 10-12t og 24t etter Baseline SACT (Dag 1) og ANG003 SACT (Dag 5)
|
Målt ved konsentrasjon av plasmafettsyrer.
|
DHA+EPA målt ved baseline t0, 1t, 2t, 4t, 6t, 8t, 10-12t og 24t etter Baseline SACT (Dag 1) og ANG003 SACT (Dag 5)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Meghana Sathe, MD, University of Texas
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. august 2023
Primær fullføring (Faktiske)
8. juli 2024
Studiet fullført (Faktiske)
8. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. august 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. september 2023
Først lagt ut (Faktiske)
25. september 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ANG003-22-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .