アスフォターゼアルファで以前に治療を受けたHPPの小児参加者を対象としたALXN1850の第3相試験 (CHESTNUT)
2026年5月1日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
低ホスファターゼ症（HPP）の小児参加者（2歳以上12歳未満）を対象に皮下投与されたALXN1850とアスホターゼアルファの安全性と有効性を評価する第3相、無作為化、非盲検、並行群、実薬対照、多施設共同研究アスフォターゼ アルファで治療
この研究の主な目的は、アスフォターゼ アルファで以前に治療を受けた HPP の小児参加者を対象に、ALXN1850 とアスフォターゼ アルファの安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
43
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Research Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Research Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- Research Site
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Research Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Research Site
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Mar del Plata、アルゼンチン、B7600
- Research Site
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Research Site
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Manchester、イギリス
- Research Site
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Sheffield、イギリス、S10 2TH
- Research Site
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South Brisbane、オーストラリア、4101
- Research Site
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Research Site
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Altındağ、トルコ（Türkiye）、06230
- Research Site
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06560
- Research Site
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Edirne、トルコ（Türkiye）、22030
- Research Site
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Erzurum、トルコ（Türkiye）、25240
- Research Site
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34899
- Research Site
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Bunkyō City、日本、113-8431
- Research Site
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Minatoku、日本、105-8471
- Research Site
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Suita-shi、日本、565-0871
- Research Site
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Yonago-shi、日本、683-8504
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- HPPの診断が医療記録に記録される
- スクリーニング期間中のX線による開いた成長板の存在
- スクリーニング期間中のタナーステージ 2 以下
- 1日目の6ヶ月以上前に、2mg/kgを週3回、または1mg/kgを週6回の皮下注射により6mg/kg/週のアスホターゼアルファで治療されている必要があります。
除外基準:
- 心血管疾患、呼吸器疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、胃腸疾患、内分泌疾患、血液疾患、神経疾患、または薬物の吸収、代謝、または排出を著しく変化させる可能性のあるその他の疾患の病歴または存在。研究介入を受ける際のリスクとなる。または、調査員が判断したデータの解釈を妨害すること。
- 原発性または続発性副甲状腺機能亢進症の診断
- HPPに続発しない限り、副甲状腺機能低下症
- 1日目前12週間以内の新たな骨折（仮骨折を除く）
- ランダム化評価期間中の（治験責任医師の意見による）研究評価の結果に影響を与える可能性がある計画された外科的介入
- アスフォターゼアルファまたはALXN1850に含まれる成分に対するアレルギーまたは過敏症の病歴
- スクリーニング期間中の体重 < 10 kg
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ALXN1850
ランダム化評価期間の 1 日目から、参加者は合計 24 週間 ALXN1850 を受け取ります。
参加者は、体重に応じた用量の ALXN1850 を 20mg、35mg、または 50mg のいずれかを 2 週ごとに 1 回、皮下注射によって投与されます。
OLE 期間のパート A では、参加者は最初の 24 週間にわたって頻繁に訪問します。 OLE 期間参加者のパート B は、9 か月ごとに最大約 108 週間訪問します。
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ALXN1850 は皮下 (SC) 注射によって投与されます。
アスフォターゼ アルファは皮下注射によって投与されます。
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実験的：アスフォターゼ アルファ
ランダム化評価期間の 1 日目から開始して、参加者は合計 24 週間アスフォターゼ アルファを受け取ります。
参加者は、2 mg/kg 週 3 回または 1 mg/kg 週 6 回のいずれかの皮下注射により、6 mg/kg/週のアスホターゼ アルファを投与されます。
パート A の OLE 期間参加者は、最初の 24 週間にわたって頻繁に訪問します。パート B では、9 か月ごとに最長約 108 週間訪問します。
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アスフォターゼ アルファは皮下注射によって投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）を患った参加者の数
時間枠：169日目までのベースライン
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169日目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ランダム化評価期間終了時（169日目）のくる病重症度スコア（RSS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
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ベースライン、169 日目
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ランダム化評価期間終了時（169日目）の6分間歩行テスト（6MWT）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
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ベースライン、169 日目
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ランダム化評価期間終了時（169 日目）の予測 6MWT パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
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ベースライン、169 日目
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ランダム化評価期間終了時（169日目）のブルイニンクス・オセレツキー運動能力検査第2版（BOT2）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
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ベースライン、169 日目
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ランダム化評価期間終了時（169日目）のピーボディ発達運動スケール第3版（PDMS-3）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
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ベースライン、169 日目
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ランダム化評価期間終了時（169日目）のX線撮影による全体的な変化印象（RGI-C）スコア
時間枠：ベースライン、169 日目
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ベースライン、169 日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年4月2日
一次修了 (実際)
2025年7月23日
研究の完了 (推定)
2028年2月29日
試験登録日
最初に提出
2023年10月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月6日
最初の投稿 (実際)
2023年10月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月1日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (その他の識別子：Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Alexion は研究データへのアクセス要求を許可することを公約しており、プロトコル、CSR、平易な言葉での概要を提供する予定です。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。