Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 ALXN1850 u pediatrických účastníků s HPP dříve léčených asfotázou Alfa (CHESTNUT)

1. května 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, otevřená, multicentrická studie fáze 3, s paralelním ramenem, aktivně kontrolovaná k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ALXN1850 versus asfotáza Alfa podávaná subkutánně u pediatrických účastníků (ve věku 2 až < 12 let) s hypofosfatázií (HPP) dříve Ošetřeno Asfotázou Alfa

Primárním účelem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost ALXN1850 oproti asfotáze alfa u pediatrických účastníků s HPP dříve léčených asfotázou alfa.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Mar del Plata, Argentina, B7600
        • Research Site
  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie, 4101
        • Research Site
  • Japonsko
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8431
        • Research Site
      • Minatoku, Japonsko, 105-8471
        • Research Site
      • Suita-shi, Japonsko, 565-0871
        • Research Site
      • Yonago-shi, Japonsko, 683-8504
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Research Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Research Site
      • Manchester, Spojené království
        • Research Site
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Research Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Altındağ, Turecko (Türkiye), 06230
        • Research Site
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Edirne, Turecko (Türkiye), 22030
        • Research Site
      • Erzurum, Turecko (Türkiye), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34899
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza HPP doložena ve zdravotnické dokumentaci
  • Přítomnost otevřených růstových ploten podle rentgenového záření během období screeningu
  • Tannerova fáze 2 nebo méně během období prověřování
  • Musí být léčen asfotázou alfa v dávce 6 mg/kg/týden prostřednictvím sc injekce podávané buď jako 2 mg/kg 3krát týdně nebo 1 mg/kg 6krát týdně po dobu ≥ 6 měsíců před 1. dnem

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo přítomnost kardiovaskulárních, respiračních, jaterních, ledvinových, gastrointestinálních, endokrinologických, hematologických, neurologických poruch nebo jakýchkoli jiných poruch, které jsou schopné významně změnit absorpci, metabolismus nebo eliminaci léků; představovat riziko při provádění studijní intervence; nebo zasahování do interpretace dat, jak určil Zkoušející.
  • Diagnostika primární nebo sekundární hyperparatyreózy
  • Hypoparatyreóza, pokud není sekundární k HPP
  • Jakákoli nová zlomenina během 12 týdnů před 1. dnem (kromě pseudofraktur)
  • Plánovaná chirurgická intervence, která může ovlivnit výsledky hodnocení studie (podle názoru zkoušejícího) během období randomizovaného hodnocení
  • Historie alergie nebo přecitlivělosti na kteroukoli složku obsaženou v asfotase alfa nebo ALXN1850
  • Tělesná hmotnost < 10 kg během screeningového období

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALXN1850
Počínaje 1. dnem Randomizovaného hodnotícího období obdrží účastníci ALXN1850 po dobu celkem 24 týdnů. Účastníci dostanou dávky závislé na tělesné hmotnosti buď 20 mg, 35 mg nebo 50 mg ALXN1850 jednou q2w prostřednictvím SC injekce. Během části A období OLE budou mít účastníci během prvních 24 týdnů časté návštěvy; Účastníci části B období OLE budou mít návštěvy každých 9 měsíců po dobu přibližně 108 týdnů.
Lék: ALXN1850
ALXN1850 bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Lék: asfotáza alfa
Asfotáza alfa bude podávána sc injekcí.
Experimentální: asfotáza alfa
Počínaje dnem 1 Randomizovaného hodnotícího období budou účastníci dostávat asfotázu alfa po dobu celkem 24 týdnů. Účastníci dostanou 6 mg/kg/týden asfotázy alfa formou subkutánní injekce buď 2 mg/kg 3krát týdně nebo 1 mg/kg 6krát týdně. Část A období OLE účastníci budou mít časté návštěvy během prvních 24 týdnů; Část B bude mít návštěvy každých 9 měsíců po dobu přibližně 108 týdnů.
Lék: asfotáza alfa
Asfotáza alfa bude podávána sc injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Základní stav do dne 169
Základní stav do dne 169

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní hodnoty ve skóre závažnosti křivice (RSS) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna od základní linie v testu 6minutové chůze (6MWT) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna od základní hodnoty v procentech předpokládaných 6 MWT na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna od základní hodnoty v Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, druhé vydání (BOT2) skóre na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna oproti základnímu skóre ve vývojových motorických škálách Peabody, třetí vydání (PDMS-3) skóre na konci období náhodného hodnocení (169. den)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Skóre radiografického globálního dojmu změny (RGI-C) na konci období randomizovaného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. dubna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

23. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

12. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D8590C00004
  • ALXN1850-HPP-303 (Jiný identifikátor: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALXN1850

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit