Badanie fazy 3 ALXN1850 u dzieci i młodzieży z HPP leczonych wcześniej asfotazą alfa (CHESTNUT)
1 maja 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z grupą równoległą, kontrolowaną substancją czynną, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ALXN1850 w porównaniu z asfotazą alfa podawaną podskórnie dzieciom (w wieku od 2 do < 12 lat) z wcześniejszą hipofosfatazją (HPP) Leczony asfotazą alfa
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ALXN1850 w porównaniu z asfotazą alfa u dzieci i młodzieży z HPP leczonych wcześniej asfotazą alfa.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
43
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Mar del Plata, Argentyna, B7600
- Research Site
-
-
-
-
-
South Brisbane, Australia, 4101
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japonia, 113-8431
- Research Site
-
Minatoku, Japonia, 105-8471
- Research Site
-
Suita-shi, Japonia, 565-0871
- Research Site
-
Yonago-shi, Japonia, 683-8504
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Research Site
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
- Research Site
-
-
-
-
-
Altındağ, Turcja (Türkiye), 06230
- Research Site
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06560
- Research Site
-
Edirne, Turcja (Türkiye), 22030
- Research Site
-
Erzurum, Turcja (Türkiye), 25240
- Research Site
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34899
- Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Research Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Research Site
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie HPP udokumentowane w dokumentacji medycznej
- Obecność otwartych płytek wzrostowych w badaniu rentgenowskim w okresie badań przesiewowych
- Etap Tannera 2 lub niższy w Okresie Przesiewowym
- Musi być leczony asfotazą alfa w dawce 6 mg/kg/tydzień we wstrzyknięciu podskórnym, podawanym albo w dawce 2 mg/kg 3 razy w tygodniu, albo w dawce 1 mg/kg 6 razy w tygodniu przez ≥ 6 miesięcy przed dniem 1
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub obecność chorób układu krążenia, układu oddechowego, wątroby, nerek, przewodu pokarmowego, endokrynologicznych, hematologicznych, neurologicznych lub innych zaburzeń, które mogą znacząco zmienić wchłanianie, metabolizm lub eliminację leków; stanowiące ryzyko podczas podejmowania interwencji badawczej; lub ingerowania w interpretację danych ustaloną przez Badacza.
- Diagnostyka pierwotna lub wtórna nadczynność przytarczyc
- Niedoczynność przytarczyc, chyba że jest wtórna do HPP
- Każde nowe złamanie w ciągu 12 tygodni przed dniem 1 (z wyłączeniem złamań rzekomych)
- Planowana interwencja chirurgiczna, która może mieć wpływ na wyniki oceny badania (w opinii Badacza) w Randomizowanym Okresie Oceny
- Historia alergii lub nadwrażliwości na którykolwiek składnik zawarty w asfotazie alfa lub ALXN1850
- Masa ciała < 10 kg w okresie badań przesiewowych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ALXN1850
Począwszy od pierwszego dnia losowego okresu oceny uczestnicy będą otrzymywać ALXN1850 łącznie przez 24 tygodnie.
Uczestnicy otrzymają zależne od masy ciała dawki 20 mg, 35 mg lub 50 mg ALXN1850 raz na dwa tygodnie poprzez wstrzyknięcie SC.
W Części A Okresu OLE uczestnicy będą odbywać częste wizyty przez pierwsze 24 tygodnie; Uczestnicy Części B Okresu OLE będą odbywać wizyty co 9 miesięcy przez okres do około 108 tygodni.
|
ALXN1850 będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Asfotaza alfa będzie podawana we wstrzyknięciu SC.
|
|
Eksperymentalny: asfotaza alfa
Począwszy od 1. dnia randomizowanego okresu oceny uczestnicy będą otrzymywać asfotazę alfa łącznie przez 24 tygodnie.
Uczestnicy będą otrzymywać 6 mg/kg/tydzień asfotazy alfa we wstrzyknięciu podskórnym albo w dawce 2 mg/kg 3 razy w tygodniu, albo w dawce 1 mg/kg 6 razy w tygodniu.
Uczestnicy Części A Okresu OLE będą mieli częste wizyty w ciągu pierwszych 24 tygodni; Część B będzie odbywać wizyty co 9 miesięcy przez okres do około 108 tygodni.
|
Asfotaza alfa będzie podawana we wstrzyknięciu SC.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa przez cały dzień 169
|
Wartość bazowa przez cały dzień 169
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji ciężkości krzywicy (RSS) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 6-minutowym teście marszu (6MWT) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanych 6MWT na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście biegłości motorycznej Bruininksa Oseretsky’ego, wydanie drugie (BOT2) Wynik na koniec okresu oceny losowej (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana wyniku w skali rozwoju motorycznego Peabody’ego w porównaniu z wartością wyjściową, wydanie trzecie (PDMS-3) na koniec okresu oceny losowej (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Wynik radiograficzny ogólnego wrażenia zmiany (RGI-C) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 kwietnia 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 lipca 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
29 lutego 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (Inny identyfikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .