Étude de phase 3 sur ALXN1850 chez des participants pédiatriques atteints d'HPP préalablement traités par Asfotase Alfa (CHESTNUT)
1 mai 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, ouverte, à bras parallèle, contrôlée par actif, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'ALXN1850 par rapport à l'asfotase Alfa administrée par voie sous-cutanée chez des participants pédiatriques (âgés de 2 à < 12 ans) atteints d'hypophosphatasie (HPP) précédemment Traité avec Asfotase Alfa
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ALXN1850 par rapport à l'asfotase alfa chez les participants pédiatriques atteints d'HPP préalablement traités par asfotase alfa.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
43
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Mar del Plata, Argentine, B7600
- Research Site
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South Brisbane, Australie, 4101
- Research Site
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Research Site
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Bunkyō City, Japon, 113-8431
- Research Site
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Minatoku, Japon, 105-8471
- Research Site
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Suita-shi, Japon, 565-0871
- Research Site
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Yonago-shi, Japon, 683-8504
- Research Site
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Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
- Research Site
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Manchester, Royaume-Uni
- Research Site
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Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
- Research Site
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Altındağ, Turquie (Türkiye), 06230
- Research Site
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06560
- Research Site
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Edirne, Turquie (Türkiye), 22030
- Research Site
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Erzurum, Turquie (Türkiye), 25240
- Research Site
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34899
- Research Site
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Research Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic d'HPP documenté dans le dossier médical
- Présence de plaques de croissance ouvertes par radiographie pendant la période de dépistage
- Stade Tanner 2 ou moins pendant la période de sélection
- Doit avoir été traité avec 6 mg/kg/semaine d'asfotase alfa par injection SC, administré soit à raison de 2 mg/kg 3 fois par semaine, soit à raison de 1 mg/kg 6 fois par semaine pendant ≥ 6 mois avant le jour 1.
Critère d'exclusion:
- Antécédents ou présence de troubles cardiovasculaires, respiratoires, hépatiques, rénaux, gastro-intestinaux, endocrinologiques, hématologiques, neurologiques ou tout autre trouble susceptible d'altérer de manière significative l'absorption, le métabolisme ou l'élimination des médicaments ; constituant un risque lors de la réalisation de l'intervention de l'étude ; ou interférer avec l'interprétation des données telle que déterminée par l'enquêteur.
- Diagnostic de l'hyperparathyroïdie primaire ou secondaire
- Hypoparathyroïdie, sauf secondaire à l'HPP
- Toute nouvelle fracture dans les 12 semaines précédant le jour 1 (hors pseudofractures)
- Intervention chirurgicale planifiée pouvant avoir un impact sur les résultats des évaluations de l'étude (de l'avis de l'enquêteur) pendant la période d'évaluation randomisée.
- Antécédents d'allergie ou d'hypersensibilité à l'un des ingrédients contenus dans l'asfotase alfa ou l'ALXN1850
- Poids corporel < 10 kg pendant la période de dépistage
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ALXN1850
À partir du jour 1 de la période d'évaluation randomisée, les participants recevront ALXN1850 pour un total de 24 semaines.
Les participants recevront des doses dépendantes du poids corporel de 20 mg, 35 mg ou 50 mg d'ALXN1850 une fois toutes les 2 semaines par injection SC.
Pendant la partie A de la période OLE, les participants auront des visites fréquentes au cours des 24 premières semaines ; Les participants à la partie B de la période OLE auront des visites tous les 9 mois pendant environ 108 semaines.
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ALXN1850 sera administré par injection sous-cutanée (SC).
L'asfotase alfa sera administrée par injection SC.
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Expérimental: asfotase alfa
À partir du jour 1 de la période d'évaluation randomisée, les participants recevront de l'asfotase alfa pendant un total de 24 semaines.
Les participants recevront 6 mg/kg/semaine d'asfotase alfa par injection SC à raison de 2 mg/kg 3 fois par semaine ou 1 mg/kg 6 fois par semaine.
Les participants à la partie A de la période OLE auront des visites fréquentes au cours des 24 premières semaines ; La partie B aura des visites tous les 9 mois pendant environ 108 semaines.
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L'asfotase alfa sera administrée par injection SC.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Base de référence jusqu'au jour 169
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Base de référence jusqu'au jour 169
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base du score de gravité du rachitisme (RSS) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Changement par rapport à la ligne de base lors du test de marche de 6 minutes (6MWT) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Changement par rapport à la ligne de base en pourcentage de 6MWT prévu à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Changement par rapport à la ligne de base du score du test Bruininks Oseretsky de compétence motrice, deuxième édition (BOT2) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Changement par rapport à la ligne de base du score des échelles motrices de développement Peabody, troisième édition (PDMS-3) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Score d'impression globale radiographique du changement (RGI-C) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 avril 2024
Achèvement primaire (Réel)
23 juillet 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
29 février 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 octobre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 octobre 2023
Première publication (Réel)
12 octobre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (Autre identifiant: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Alexion s'est engagé publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un RSE et des résumés en langage simple.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .