Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-undersøgelse af ALXN1850 hos pædiatriske deltagere med HPP tidligere behandlet med Asfotase Alfa (CHESTNUT)

1. maj 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomiseret, åben-label, parallelarm, aktiv kontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af ALXN1850 versus asfotase alfa administreret subkutant hos pædiatriske deltagere (2 til < 12 år) med hypofosfatasi (HPP) Behandlet med Asfotase Alfa

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ALXN1850 versus asfotase alfa hos pædiatriske deltagere med HPP tidligere behandlet med asfotase alfa.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Mar del Plata, Argentina, B7600
        • Research Site
  • Australien
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Research Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Research Site
      • Minatoku, Japan, 105-8471
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Yonago-shi, Japan, 683-8504
        • Research Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Altındağ, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Research Site
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Edirne, Tyrkiet (Türkiye), 22030
        • Research Site
      • Erzurum, Tyrkiet (Türkiye), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34899
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af HPP dokumenteret i journalerne
  • Tilstedeværelse af åbne vækstplader ved røntgen under screeningsperioden
  • Garver trin 2 eller mindre i screeningsperioden
  • Skal have været behandlet med 6 mg/kg/uge asfotase alfa via SC-injektion indgivet som enten 2 mg/kg 3 gange om ugen eller 1 mg/kg 6 gange om ugen i ≥ 6 måneder før dag 1

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse af kardiovaskulære, respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrinologiske, hæmatologiske, neurologiske lidelser eller andre lidelser, der er i stand til væsentligt at ændre absorption, metabolisme eller eliminering af lægemidler; udgør en risiko, når du tager undersøgelsesinterventionen; eller forstyrre fortolkningen af ​​data som bestemt af efterforskeren.
  • Diagnose af primær eller sekundær hyperparathyroidisme
  • Hypoparathyroidisme, medmindre sekundært til HPP
  • Enhver ny fraktur inden for 12 uger før dag 1 (undtagen pseudofrakturer)
  • Planlagt kirurgisk indgreb, som kan påvirke resultaterne af undersøgelsesvurderinger (efter efterforskerens mening) i løbet af den randomiserede evalueringsperiode
  • Anamnese med allergi eller overfølsomhed over for enhver ingrediens indeholdt i asfotase alfa eller ALXN1850
  • Kropsvægt < 10 kg i screeningsperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ALXN1850
Fra dag 1 i den randomiserede evalueringsperiode vil deltagerne modtage ALXN1850 i i alt 24 uger. Deltagerne vil modtage kropsvægtafhængige doser på enten 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 én gang 2.g. via SC-injektion. I del A af OLE-perioden vil deltagerne have hyppige besøg i løbet af de første 24 uger; Del B af OLE Periodens deltagere vil have besøg hver 9. måned i op til cirka 108 uger.
Medicin: ALXN1850
ALXN1850 vil blive administreret via subkutan (SC) injektion.
Medicin: asfotase alfa
Asfotase alfa vil blive administreret via SC-injektion.
Eksperimentel: asfotase alfa
Fra dag 1 i den randomiserede evalueringsperiode vil deltagerne modtage asfotase alfa i i alt 24 uger. Deltagerne vil modtage 6 mg/kg/uge af asfotase alfa via SC-injektion som enten 2 mg/kg 3 gange om ugen eller 1 mg/kg 6 gange om ugen. Del A af OLE Periodens deltagere vil have hyppige besøg i løbet af de første 24 uger; Del B vil have besøg hver 9. måned i op til ca. 108 uger.
Medicin: asfotase alfa
Asfotase alfa vil blive administreret via SC-injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Basislinje til og med dag 169
Basislinje til og med dag 169

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i Rickets Severity Score (RSS) i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i procent forudsagt 6MWT ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, Anden udgave (BOT2) score i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i Peabody Developmental Motor Scales, tredje udgave (PDMS-3) score i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)-score ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. april 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

29. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

12. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D8590C00004
  • ALXN1850-HPP-303 (Anden identifikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening (BabyDetect)
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Moyamoyas sygdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med ALXN1850

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner