Fase 3-onderzoek naar ALXN1850 bij pediatrische deelnemers met HPP die eerder met Asfotase Alfa waren behandeld (CHESTNUT)
23 mei 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 3, gerandomiseerde, open-label, parallelle arm, actief gecontroleerde, multicenter studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van ALXN1850 versus asfotase alfa, subcutaan toegediend bij pediatrische deelnemers (2 tot < 12 jaar oud) met eerder hypofosfatasie (HPP) Behandeld met Asfotase Alfa
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van ALXN1850 versus asfotase-alfa bij pediatrische deelnemers met HPP die eerder met asfotase-alfa werden behandeld.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
40
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefoonnummer: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, C1425BPE
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Córdoba, Argentinië, 5000
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Mar del Plata, Argentinië, B7600
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Mar del Plata, Argentinië, B7600FYK
- Ingetrokken
- Research Site
-
-
-
-
-
South Brisbane, Australië, 4101
- Werving
- Research Site
-
Westmead, Australië, 2145
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Homburg, Duitsland, 66421
- Ingetrokken
- Research Site
-
Würzburg, Duitsland, 97074
- Ingetrokken
- Research Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Frankrijk, 94270
- Ingetrokken
- Research Site
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Ingetrokken
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangalore, Indië, 560017
- Ingetrokken
- Research Site
-
-
-
-
-
Genova, Italië, 16147
- Ingetrokken
- Research Site
-
Milano, Italië, 20133
- Ingetrokken
- Research Site
-
Roma, Italië, 00190
- Ingetrokken
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
- Werving
- Research Site
-
Kyoto-shi, Japan, 606-8507
- Werving
- Research Site
-
Minato-ku, Japan, 105-8471
- Werving
- Research Site
-
Suita-shi, Japan, 565-0871
- Werving
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkoen, 06100
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Ankara, Kalkoen, 06560
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Bursa, Kalkoen, 16059
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Edirne, Kalkoen, 22030
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Erzurum, Kalkoen, 25240
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Istambul, Kalkoen, 34899
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Küçükçekmece, Kalkoen, 34295
- Ingetrokken
- Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Geschorst
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Werving
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van HPP gedocumenteerd in de medische dossiers
- Aanwezigheid van open groeischijven volgens röntgenfoto's tijdens de screeningsperiode
- Bruiner fase 2 of lager tijdens de screeningsperiode
- Moet behandeld zijn met 6 mg/kg/week asfotase alfa via SC-injectie, toegediend als 2 mg/kg 3 maal per week of 1 mg/kg 6 maal per week gedurende ≥ 6 maanden vóór dag 1
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van cardiovasculaire, respiratoire, lever-, nier-, gastro-intestinale, endocrinologische, hematologische, neurologische aandoeningen of andere aandoeningen die de absorptie, het metabolisme of de eliminatie van geneesmiddelen aanzienlijk kunnen veranderen; het vormen van een risico bij het nemen van de onderzoeksinterventie; of het verstoren van de interpretatie van gegevens zoals bepaald door de onderzoeker.
- Diagnose van primaire of secundaire hyperparathyreoïdie
- Hypoparathyreoïdie, tenzij secundair aan HPP
- Elke nieuwe fractuur binnen 12 weken vóór dag 1 (exclusief pseudofracturen)
- Geplande chirurgische ingreep die van invloed kan zijn op de resultaten van onderzoeksbeoordelingen (naar de mening van de onderzoeker) tijdens de gerandomiseerde evaluatieperiode
- Voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor enig ingrediënt in asfotase alfa of ALXN1850
- Lichaamsgewicht < 10 kg tijdens de screeningsperiode
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ALXN1850
Vanaf dag 1 van de gerandomiseerde evaluatieperiode ontvangen deelnemers ALXN1850 voor een totaal van 24 weken.
Deelnemers ontvangen lichaamsgewichtafhankelijke doses van 20 mg, 35 mg of 50 mg ALXN1850 eenmaal per 2 weken via SC-injectie.
Tijdens deel A van de OLE-periode zullen de deelnemers gedurende de eerste 24 weken regelmatig op bezoek komen; Deel B van de OLE-periode deelnemers krijgen elke 9 maanden bezoek gedurende maximaal ongeveer 108 weken.
|
ALXN1850 zal worden toegediend via subcutane (SC) injectie.
Asfotase-alfa wordt toegediend via SC-injectie.
|
|
Experimenteel: asfotase-alfa
Vanaf dag 1 van de gerandomiseerde evaluatieperiode ontvangen deelnemers in totaal 24 weken asfotase-alfa.
Deelnemers ontvangen 6 mg/kg/week asfotase-alfa via SC-injectie in een dosis van 2 mg/kg driemaal per week of 1 mg/kg zesmaal per week.
Deel A van de OLE-periode deelnemers zullen gedurende de eerste 24 weken regelmatig bezoek krijgen; Deel B zal elke 9 maanden worden bezocht gedurende maximaal ongeveer 108 weken.
|
Asfotase-alfa wordt toegediend via SC-injectie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 169
|
Basislijn tot en met dag 169
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Rickets Severity Score (RSS) aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 6 minuten looptest (6MWT) aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage voorspelde 6MWT aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT2) Score aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Peabody Developmental Motor Scales, derde editie (PDMS-3) Score aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Radiografische Global Impression of Change (RGI-C)-score aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 april 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
21 april 2025
Studie voltooiing (Geschat)
15 oktober 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 oktober 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 oktober 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 oktober 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 mei 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 mei 2024
Laatst geverifieerd
1 mei 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (Andere identificatie: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alexion heeft een publieke toezegging om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan en zal een protocol, CSR en samenvattingen in eenvoudige taal leveren.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op ALXN1850
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.WervingHypofosfatasieIsraël, Korea, republiek van, Taiwan, Zweden, Duitsland, Italië, Kalkoen, China, Polen, Verenigde Staten, Frankrijk, Australië, Thailand, Verenigd Koninkrijk, Mexico, Vietnam, Argentinië, België, Brazilië, Canada, Spanje
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.WervingHypofosfatasieItalië, Spanje, Israël, Korea, republiek van, België, Duitsland, Verenigde Staten, China, Frankrijk, Taiwan, Oostenrijk, Japan, Indië, Australië, Argentinië, Polen, Kalkoen, Brazilië, Canada, Thailand, Slowakije, Verenigd Koninkrijk, Tsjechi...
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Voltooid