Исследование фазы 3 ALXN1850 у педиатрических участников с HPP, ранее получавших асфотазу альфа (CHESTNUT)
1 мая 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, рандомизированное, открытое, параллельное, активно-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки безопасности и эффективности ALXN1850 по сравнению с асфотазой альфа, вводившейся подкожно детям (в возрасте от 2 до < 12 лет) с гипофосфатазией (HPP), ранее Лечение асфотазой альфа
Основная цель этого исследования — оценить безопасность и переносимость ALXN1850 по сравнению с асфотазой альфа у педиатрических участников с HPP, ранее получавших асфотазу альфа.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
43
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
South Brisbane, Австралия, 4101
- Research Site
-
-
-
-
-
Mar del Plata, Аргентина, B7600
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
- Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
- Research Site
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
- Research Site
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
- Research Site
-
-
-
-
-
Altındağ, Турция (Туркие), 06230
- Research Site
-
Ankara, Турция (Туркие), 06560
- Research Site
-
Edirne, Турция (Туркие), 22030
- Research Site
-
Erzurum, Турция (Туркие), 25240
- Research Site
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34899
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Япония, 113-8431
- Research Site
-
Minatoku, Япония, 105-8471
- Research Site
-
Suita-shi, Япония, 565-0871
- Research Site
-
Yonago-shi, Япония, 683-8504
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз ГПП документируется в медицинской документации.
- Наличие открытых зон роста по данным рентгенографии в период скрининга
- Стадия Таннера 2 или ниже в течение периода проверки
- Должен пройти курс лечения асфотазой альфа в дозе 6 мг/кг/неделю путем подкожной инъекции либо в дозе 2 мг/кг 3 раза в неделю, либо в дозе 1 мг/кг 6 раз в неделю в течение ≥ 6 месяцев до Дня 1.
Критерий исключения:
- В анамнезе или наличие сердечно-сосудистых, респираторных, печеночных, почечных, желудочно-кишечных, эндокринологических, гематологических, неврологических нарушений или любых других нарушений, способных существенно изменить всасывание, метаболизм или выведение лекарственных средств; представляющие риск при принятии исследуемого вмешательства; или вмешательство в интерпретацию данных, определенную исследователем.
- Диагностика первичного или вторичного гиперпаратиреоза
- Гипопаратиреоз, за исключением случаев, вторичных по отношению к HPP
- Любой новый перелом в течение 12 недель до 1-го дня (исключая псевдопереломы).
- Планируемое хирургическое вмешательство, которое может повлиять на результаты оценок исследования (по мнению исследователя) в течение периода рандомизированной оценки.
- История аллергии или гиперчувствительности к любому ингредиенту, содержащемуся в асфотазе альфа или ALXN1850.
- Масса тела < 10 кг в период скрининга
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АЛХН1850
Начиная с первого дня периода рандомизированной оценки, участники будут получать ALXN1850 в общей сложности на 24 недели.
Участники будут получать дозы ALXN1850 в зависимости от массы тела 20, 35 или 50 мг один раз каждые 2 недели путем подкожной инъекции.
В течение части А периода OLE участники будут часто посещать клинику в течение первых 24 недель; Участники части B периода OLE будут посещать клинику каждые 9 месяцев в течение примерно 108 недель.
|
ALXN1850 будет вводиться посредством подкожной (п/к) инъекции.
Асфотаза альфа будет вводиться посредством подкожной инъекции.
|
|
Экспериментальный: асфотаза альфа
Начиная с 1-го дня периода рандомизированной оценки, участники будут получать асфотазу альфа в общей сложности 24 недели.
Участники будут получать асфотазу альфа в дозе 6 мг/кг/неделю путем подкожной инъекции либо по 2 мг/кг 3 раза в неделю, либо по 1 мг/кг 6 раз в неделю.
Участники Части А периода OLE будут часто посещать клинику в течение первых 24 недель; В части B посещения будут проводиться каждые 9 месяцев в течение примерно 108 недель.
|
Асфотаза альфа будет вводиться посредством подкожной инъекции.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: Базовый уровень до 169 дня
|
Базовый уровень до 169 дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение показателя тяжести рахита (RSS) по сравнению с исходным уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение прогнозируемого процента 6 МВт по сравнению с базовым уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем результатов теста на двигательные навыки Брюнинкса Осерецкого, второе издание (BOT2) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя по шкале развития моторики Пибоди, третье издание (PDMS-3) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Оценка общего рентгенологического впечатления от изменений (RGI-C) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 апреля 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 июля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
29 февраля 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (Другой идентификатор: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion взяла на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .