Исследование фазы 3 ALXN1850 у педиатрических участников с HPP, ранее получавших асфотазу альфа (CHESTNUT)
25 апреля 2024 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, рандомизированное, открытое, параллельное, активно-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки безопасности и эффективности ALXN1850 по сравнению с асфотазой альфа, вводившейся подкожно детям (в возрасте от 2 до < 12 лет) с гипофосфатазией (HPP), ранее Лечение асфотазой альфа
Основная цель этого исследования — оценить безопасность и переносимость ALXN1850 по сравнению с асфотазой альфа у педиатрических участников с HPP, ранее получавших асфотазу альфа.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
40
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Номер телефона: 1-855-752-2356
- Электронная почта: clinicaltrials@alexion.com
Места учебы
-
-
-
South Brisbane, Австралия, 4101
- Еще не набирают
- Research Site
-
Westmead, Австралия, 2145
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, C1425BPE
- Еще не набирают
- Research Site
-
Córdoba, Аргентина, 5000
- Еще не набирают
- Research Site
-
Mar del Plata, Аргентина, B7600
- Еще не набирают
- Research Site
-
Mar del Plata, Аргентина, B7600FYK
- Отозван
- Research Site
-
-
-
-
-
Homburg, Германия, 66421
- Отозван
- Research Site
-
Würzburg, Германия, 97074
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangalore, Индия, 560017
- Отозван
- Research Site
-
-
-
-
-
Genova, Италия, 16147
- Еще не набирают
- Research Site
-
Milano, Италия, 20133
- Еще не набирают
- Research Site
-
Roma, Италия, 00190
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Канада, R3E 3P4
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
- Еще не набирают
- Research Site
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Еще не набирают
- Research Site
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Еще не набирают
- Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Приостановленный
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06100
- Еще не набирают
- Research Site
-
Ankara, Турция, 06560
- Еще не набирают
- Research Site
-
Bursa, Турция, 16059
- Еще не набирают
- Research Site
-
Edirne, Турция, 22030
- Еще не набирают
- Research Site
-
Erzurum, Турция, 25240
- Еще не набирают
- Research Site
-
Istambul, Турция, 34899
- Еще не набирают
- Research Site
-
Küçükçekmece, Турция, 34295
- Отозван
- Research Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Франция, 94270
- Еще не набирают
- Research Site
-
Paris, Франция, 75015
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Япония, 113-8431
- Еще не набирают
- Research Site
-
Kyoto-shi, Япония, 606-8507
- Еще не набирают
- Research Site
-
Minato-ku, Япония, 105-8471
- Рекрутинг
- Research Site
-
Suita-shi, Япония, 565-0871
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз ГПП документируется в медицинской документации.
- Наличие открытых зон роста по данным рентгенографии в период скрининга
- Стадия Таннера 2 или ниже в течение периода проверки
- Должен пройти курс лечения асфотазой альфа в дозе 6 мг/кг/неделю путем подкожной инъекции либо в дозе 2 мг/кг 3 раза в неделю, либо в дозе 1 мг/кг 6 раз в неделю в течение ≥ 6 месяцев до Дня 1.
Критерий исключения:
- В анамнезе или наличие сердечно-сосудистых, респираторных, печеночных, почечных, желудочно-кишечных, эндокринологических, гематологических, неврологических нарушений или любых других нарушений, способных существенно изменить всасывание, метаболизм или выведение лекарственных средств; представляющие риск при принятии исследуемого вмешательства; или вмешательство в интерпретацию данных, определенную исследователем.
- Диагностика первичного или вторичного гиперпаратиреоза
- Гипопаратиреоз, за исключением случаев, вторичных по отношению к HPP
- Любой новый перелом в течение 12 недель до 1-го дня (исключая псевдопереломы).
- Планируемое хирургическое вмешательство, которое может повлиять на результаты оценок исследования (по мнению исследователя) в течение периода рандомизированной оценки.
- История аллергии или гиперчувствительности к любому ингредиенту, содержащемуся в асфотазе альфа или ALXN1850.
- Масса тела < 10 кг в период скрининга
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АЛХН1850
Начиная с первого дня периода рандомизированной оценки, участники будут получать ALXN1850 в общей сложности на 24 недели.
Участники будут получать дозы ALXN1850 в зависимости от массы тела 20, 35 или 50 мг один раз каждые 2 недели путем подкожной инъекции.
В течение части А периода OLE участники будут часто посещать клинику в течение первых 24 недель; Участники части B периода OLE будут посещать клинику каждые 9 месяцев в течение примерно 108 недель.
|
ALXN1850 будет вводиться посредством подкожной (п/к) инъекции.
Асфотаза альфа будет вводиться посредством подкожной инъекции.
|
|
Экспериментальный: асфотаза альфа
Начиная с 1-го дня периода рандомизированной оценки, участники будут получать асфотазу альфа в общей сложности 24 недели.
Участники будут получать асфотазу альфа в дозе 6 мг/кг/неделю путем подкожной инъекции либо по 2 мг/кг 3 раза в неделю, либо по 1 мг/кг 6 раз в неделю.
Участники Части А периода OLE будут часто посещать клинику в течение первых 24 недель; В части B посещения будут проводиться каждые 9 месяцев в течение примерно 108 недель.
|
Асфотаза альфа будет вводиться посредством подкожной инъекции.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: Базовый уровень до 169 дня
|
Базовый уровень до 169 дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение показателя тяжести рахита (RSS) по сравнению с исходным уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение прогнозируемого процента 6 МВт по сравнению с базовым уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем результатов теста на двигательные навыки Брюнинкса Осерецкого, второе издание (BOT2) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя по шкале развития моторики Пибоди, третье издание (PDMS-3) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Оценка общего рентгенологического впечатления от изменений (RGI-C) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 апреля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
21 апреля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
15 октября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
26 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (Другой идентификатор: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion взяла на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования АЛХН1850
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Завершенный