Estudo de fase 3 de ALXN1850 em participantes pediátricos com HPP previamente tratados com Asfotase Alfa (CHESTNUT)
1 de maio de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, aberto, de braço paralelo, com controle ativo, para avaliar a segurança e a eficácia de ALXN1850 versus Asfotase Alfa administrado por via subcutânea em participantes pediátricos (2 a <12 anos de idade) com hipofosfatasia (HPP) anteriormente Tratado com Asfotase Alfa
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de ALXN1850 versus asfotase alfa em participantes pediátricos com HPP previamente tratados com asfotase alfa.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
43
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Mar del Plata, Argentina, B7600
- Research Site
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South Brisbane, Austrália, 4101
- Research Site
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Research Site
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Research Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Research Site
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Bunkyō City, Japão, 113-8431
- Research Site
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Minatoku, Japão, 105-8471
- Research Site
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Suita-shi, Japão, 565-0871
- Research Site
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Yonago-shi, Japão, 683-8504
- Research Site
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Research Site
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Manchester, Reino Unido
- Research Site
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Research Site
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Altındağ, Turquia (Türkiye), 06230
- Research Site
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06560
- Research Site
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Edirne, Turquia (Türkiye), 22030
- Research Site
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Erzurum, Turquia (Türkiye), 25240
- Research Site
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34899
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de HPP documentado nos prontuários médicos
- Presença de placas de crescimento abertas por raios X durante o período de triagem
- Tanner estágio 2 ou menos durante o período de triagem
- Deve ter sido tratado com 6 mg/kg/ semana de asfotase alfa por injeção SC administrada como 2 mg/kg 3 vezes por semana ou 1 mg/kg 6 vezes por semana durante ≥ 6 meses antes do Dia 1
Critério de exclusão:
- História ou presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos ou quaisquer outros distúrbios que sejam capazes de alterar significativamente a absorção, o metabolismo ou a eliminação de medicamentos; constituir um risco ao realizar a intervenção do estudo; ou interferir na interpretação dos dados conforme determinado pelo Investigador.
- Diagnóstico de hiperparatireoidismo primário ou secundário
- Hipoparatireoidismo, a menos que seja secundário à HPP
- Qualquer nova fratura dentro de 12 semanas antes do Dia 1 (excluindo pseudofraturas)
- Intervenção cirúrgica planejada que pode impactar os resultados das avaliações do estudo (na opinião do Investigador) durante o Período de Avaliação Randomizada
- História de alergia ou hipersensibilidade a qualquer ingrediente contido na asfotase alfa ou ALXN1850
- Peso corporal <10 kg durante o período de triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ALXN1850
A partir do Dia 1 do Período de Avaliação Randomizado, os participantes receberão ALXN1850 por um total de 24 semanas.
Os participantes receberão doses dependentes do peso corporal de 20 mg, 35 mg ou 50 mg de ALXN1850 uma vez a cada duas semanas por meio de injeção SC.
Durante a Parte A do Período OLE, os participantes farão visitas frequentes durante as primeiras 24 semanas; Os participantes da Parte B do Período OLE terão visitas a cada 9 meses por até aproximadamente 108 semanas.
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ALXN1850 será administrado por injeção subcutânea (SC).
A asfotase alfa será administrada por injeção SC.
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Experimental: asfotase alfa
A partir do Dia 1 do Período de Avaliação Randomizado, os participantes receberão asfotase alfa por um total de 24 semanas.
Os participantes receberão 6 mg/kg/semana de asfotase alfa por injeção SC na forma de 2 mg/kg 3 vezes por semana ou 1 mg/kg 6 vezes por semana.
Os participantes da Parte A do Período OLE terão visitas frequentes durante as primeiras 24 semanas; A Parte B terá visitas a cada 9 meses por até aproximadamente 108 semanas.
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A asfotase alfa será administrada por injeção SC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até o dia 169
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Linha de base até o dia 169
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração da linha de base na pontuação de gravidade do raquitismo (RSS) no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Alteração da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Alteração da linha de base na porcentagem prevista do TC6M no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Mudança da linha de base no Teste de Proficiência Motora Bruininks Oseretsky, Segunda Edição (BOT2) Pontuação no final do Período de Avaliação Randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Mudança da linha de base nas Escalas Motoras de Desenvolvimento Peabody, Terceira Edição (PDMS-3) Pontuação no final do Período de Avaliação Randomizada (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Pontuação de Impressão Global Radiográfica de Mudança (RGI-C) no final do Período de Avaliação Randomizada (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de abril de 2024
Conclusão Primária (Real)
23 de julho de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
29 de fevereiro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
12 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (Outro identificador: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .