Vaiheen 3 tutkimus ALXN1850:stä lapsipotilailla, joilla on aiemmin Asfotase Alfalla hoidettu HPP (CHESTNUT)
perjantai 1. toukokuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, avoin, rinnakkaishaarainen, aktiivisesti kontrolloitu, monikeskustutkimus ALXN1850:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi vs. asfotaasi-alfa, joka on annettu ihon alle lapsille (2–< 12-vuotiaat) ennen hypofosfasiaa Käsitelty Asfotase Alfalla
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida ALXN1850:n turvallisuutta ja siedettävyyttä asfotaasi alfaan verrattuna lapsipotilailla, joilla on HPP, joita on aiemmin hoidettu asfotaasi alfalla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
43
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Mar del Plata, Argentiina, B7600
- Research Site
-
-
-
-
-
South Brisbane, Australia, 4101
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japani, 113-8431
- Research Site
-
Minatoku, Japani, 105-8471
- Research Site
-
Suita-shi, Japani, 565-0871
- Research Site
-
Yonago-shi, Japani, 683-8504
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Research Site
-
-
-
-
-
Altındağ, Turkki (Türkiye), 06230
- Research Site
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06560
- Research Site
-
Edirne, Turkki (Türkiye), 22030
- Research Site
-
Erzurum, Turkki (Türkiye), 25240
- Research Site
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34899
- Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Research Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Research Site
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Research Site
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- HPP-diagnoosi dokumentoitu lääketieteellisiin asiakirjoihin
- Avointen kasvulevyjen läsnäolo röntgenkuvauksessa seulontajakson aikana
- Tanner-vaihe 2 tai vähemmän seulontajakson aikana
- On täytynyt hoitaa 6 mg/kg/viikko asfotaasi alfaa sc-injektiona joko 2 mg/kg 3 kertaa viikossa tai 1 mg/kg 6 kertaa viikossa ≥ 6 kuukauden ajan ennen päivää 1
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat tai esiintyvät sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maksa-, munuaisten, maha-suolikanavan, endokrinologiset, hematologiset, neurologiset häiriöt tai muut sairaudet, jotka voivat merkittävästi muuttaa lääkkeiden imeytymistä, aineenvaihduntaa tai eliminaatiota; muodostaa riskin tutkimusinterventiota tehtäessä; tai häiritä tietojen tulkintaa tutkijan määrittelemällä tavalla.
- Primaarisen tai sekundaarisen hyperparatyreoosin diagnoosi
- Kilpirauhasen vajaatoiminta, ellei se ole toissijaista HPP:lle
- Kaikki uudet murtumat 12 viikon sisällä ennen päivää 1 (lukuun ottamatta näennäismurtumia)
- Suunniteltu kirurginen toimenpide, joka voi vaikuttaa tutkimusarviointien tuloksiin (tutkijan mielestä) satunnaistetun arviointijakson aikana
- Aiempi allergia tai yliherkkyys jollekin asfotaasi alfan tai ALXN1850:n sisältämälle ainesosalle
- Ruumiinpaino < 10 kg seulontajakson aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ALXN1850
Satunnaistetun arviointijakson päivästä 1 alkaen osallistujat saavat ALXN1850 yhteensä 24 viikon ajan.
Osallistujat saavat ruumiinpainosta riippuvaisia annoksia joko 20 mg, 35 mg tai 50 mg ALXN1850:tä kerran q2w sc-injektiona.
OLE-jakson A osan aikana osallistujat vierailevat usein ensimmäisten 24 viikon aikana; OLE-jakson B-osan osallistujat vierailevat 9 kuukauden välein noin 108 viikon ajan.
|
ALXN1850 annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Asfotaasi alfaa annetaan ihon alle.
|
|
Kokeellinen: asfotaasi alfa
Satunnaistetun arviointijakson päivästä 1 alkaen osallistujat saavat asfotaasi alfaa yhteensä 24 viikon ajan.
Osallistujat saavat 6 mg/kg/viikko asfotaasi alfaa SC-injektiona joko 2 mg/kg 3 kertaa viikossa tai 1 mg/kg 6 kertaa viikossa.
OLE-jakson osan A osallistujat vierailevat usein ensimmäisten 24 viikon aikana; Osassa B käydään 9 kuukauden välein noin 108 viikon ajan.
|
Asfotaasi alfaa annetaan ihon alle.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 169
|
Lähtötilanne päivään 169
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos perustilanteesta riisitautien vakavuuspisteissä (RSS) satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6MWT) satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu 6MWT satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta Bruininks Oseretsky Motor Proficiency Test -testissä, toinen painos (BOT2) pisteet satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta Peabody Developmental Motor Scales, Third Edition (PDMS-3) pisteissä satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Radiografisen globaalin muutoksen vaikutuksen (RGI-C) pisteet satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 2. huhtikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 23. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 29. helmikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 5. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (Muu tunniste: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .