Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di fase 3 su ALXN1850 in partecipanti pediatrici con HPP precedentemente trattati con Asfotase Alfa (CHESTNUT)

25 aprile 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in aperto, a bracci paralleli, con controllo attivo per valutare la sicurezza e l'efficacia di ALXN1850 rispetto ad Asfotase Alfa somministrato per via sottocutanea in partecipanti pediatrici (da 2 a < 12 anni di età) con ipofosfatasia (HPP) precedentemente Trattato con Asfotase Alfa

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALXN1850 rispetto ad asfotase alfa nei partecipanti pediatrici con HPP precedentemente trattati con asfotase alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425BPE
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Córdoba, Argentina, 5000
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Mar del Plata, Argentina, B7600
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
        • Ritirato
        • Research Site
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Francia
      • Le Kremlin Bicêtre, Francia, 94270
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75015
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Germania
      • Homburg, Germania, 66421
        • Ritirato
        • Research Site
      • Würzburg, Germania, 97074
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Giappone
      • Bunkyo-ku, Giappone, 113-8431
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Kyoto-shi, Giappone, 606-8507
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Minato-ku, Giappone, 105-8471
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Suita-shi, Giappone, 565-0871
        • Reclutamento
        • Research Site
  • India
      • Bangalore, India, 560017
        • Ritirato
        • Research Site
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20133
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00190
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Manchester, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Sospeso
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Ankara, Tacchino, 06560
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Bursa, Tacchino, 16059
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Edirne, Tacchino, 22030
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Erzurum, Tacchino, 25240
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Istambul, Tacchino, 34899
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Küçükçekmece, Tacchino, 34295
        • Ritirato
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di HPP documentata nella cartella clinica
  • Presenza di placche di crescita aperte ai raggi X durante il periodo di screening
  • Stadio abbronzante 2 o inferiore durante il periodo di screening
  • Deve essere stato trattato con 6 mg/kg/settimana di asfotase alfa tramite iniezione SC somministrata alla dose di 2 mg/kg 3 volte alla settimana o 1 mg/kg 6 volte alla settimana per ≥ 6 mesi prima del Giorno 1

Criteri di esclusione:

  • Storia o presenza di disturbi cardiovascolari, respiratori, epatici, renali, gastrointestinali, endocrinologici, ematologici, neurologici o qualsiasi altro disturbo in grado di alterare significativamente l'assorbimento, il metabolismo o l'eliminazione dei farmaci; costituire un rischio durante l'assunzione dell'intervento in studio; o interferire con l'interpretazione dei dati come determinato dall'investigatore.
  • Diagnosi di iperparatiroidismo primario o secondario
  • Ipoparatiroidismo, a meno che non sia secondario a HPP
  • Qualsiasi nuova frattura entro 12 settimane prima del giorno 1 (escluse le pseudofratture)
  • Intervento chirurgico pianificato che potrebbe influire sui risultati delle valutazioni dello studio (a giudizio dello sperimentatore) durante il periodo di valutazione randomizzata
  • Storia di allergia o ipersensibilità a qualsiasi ingrediente contenuto in asfotase alfa o ALXN1850
  • Peso corporeo < 10 kg durante il periodo di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALXN1850
A partire dal Giorno 1 del periodo di valutazione randomizzata, i partecipanti riceveranno ALXN1850 per un totale di 24 settimane. I partecipanti riceveranno dosi dipendenti dal peso corporeo di 20 mg, 35 mg o 50 mg di ALXN1850 una volta ogni 2 settimane tramite iniezione SC. Durante la Parte A del Periodo OLE, i partecipanti avranno visite frequenti nelle prime 24 settimane; I partecipanti alla Parte B del Periodo OLE avranno visite ogni 9 mesi per un massimo di circa 108 settimane.
Droga: ALXN1850
ALXN1850 verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC).
Droga: asfotase alfa
Asfotase alfa verrà somministrato tramite iniezione SC.
Sperimentale: asfotase alfa
A partire dal Giorno 1 del periodo di valutazione randomizzata, i partecipanti riceveranno asfotase alfa per un totale di 24 settimane. I partecipanti riceveranno 6 mg/kg/settimana di asfotase alfa tramite iniezione SC come 2 mg/kg 3 volte a settimana o 1 mg/kg 6 volte a settimana. I partecipanti alla Parte A del Periodo OLE avranno visite frequenti nelle prime 24 settimane; La Parte B prevede visite ogni 9 mesi per un massimo di circa 108 settimane.
Droga: asfotase alfa
Asfotase alfa verrà somministrato tramite iniezione SC.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 169
Riferimento fino al giorno 169

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio di gravità del rachitismo (RSS) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale della percentuale del 6MWT previsto alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test di competenza motoria Bruininks Oseretsky, seconda edizione (BOT2) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Variazione rispetto al basale nel punteggio Peabody Developmental Motor Scale, terza edizione (PDMS-3) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169
Punteggio dell'impressione radiografica globale del cambiamento (RGI-C) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
Riferimento, giorno 169

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

21 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

15 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

12 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D8590C00004
  • ALXN1850-HPP-303 (Altro identificatore: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ALXN1850

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Chile

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi