Studio di fase 3 su ALXN1850 in partecipanti pediatrici con HPP precedentemente trattati con Asfotase Alfa (CHESTNUT)
1 maggio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in aperto, a bracci paralleli, con controllo attivo per valutare la sicurezza e l'efficacia di ALXN1850 rispetto ad Asfotase Alfa somministrato per via sottocutanea in partecipanti pediatrici (da 2 a < 12 anni di età) con ipofosfatasia (HPP) precedentemente Trattato con Asfotase Alfa
Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALXN1850 rispetto ad asfotase alfa nei partecipanti pediatrici con HPP precedentemente trattati con asfotase alfa.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
43
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Mar del Plata, Argentina, B7600
- Research Site
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South Brisbane, Australia, 4101
- Research Site
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Research Site
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Bunkyō City, Giappone, 113-8431
- Research Site
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Minatoku, Giappone, 105-8471
- Research Site
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Suita-shi, Giappone, 565-0871
- Research Site
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Yonago-shi, Giappone, 683-8504
- Research Site
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Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
- Research Site
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Manchester, Regno Unito
- Research Site
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Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
- Research Site
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Research Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
- Research Site
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Altındağ, Turchia (Türkiye), 06230
- Research Site
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Ankara, Turchia (Türkiye), 06560
- Research Site
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Edirne, Turchia (Türkiye), 22030
- Research Site
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Erzurum, Turchia (Türkiye), 25240
- Research Site
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Istanbul, Turchia (Türkiye), 34899
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di HPP documentata nella cartella clinica
- Presenza di placche di crescita aperte ai raggi X durante il periodo di screening
- Stadio abbronzante 2 o inferiore durante il periodo di screening
- Deve essere stato trattato con 6 mg/kg/settimana di asfotase alfa tramite iniezione SC somministrata alla dose di 2 mg/kg 3 volte alla settimana o 1 mg/kg 6 volte alla settimana per ≥ 6 mesi prima del Giorno 1
Criteri di esclusione:
- Storia o presenza di disturbi cardiovascolari, respiratori, epatici, renali, gastrointestinali, endocrinologici, ematologici, neurologici o qualsiasi altro disturbo in grado di alterare significativamente l'assorbimento, il metabolismo o l'eliminazione dei farmaci; costituire un rischio durante l'assunzione dell'intervento in studio; o interferire con l'interpretazione dei dati come determinato dall'investigatore.
- Diagnosi di iperparatiroidismo primario o secondario
- Ipoparatiroidismo, a meno che non sia secondario a HPP
- Qualsiasi nuova frattura entro 12 settimane prima del giorno 1 (escluse le pseudofratture)
- Intervento chirurgico pianificato che potrebbe influire sui risultati delle valutazioni dello studio (a giudizio dello sperimentatore) durante il periodo di valutazione randomizzata
- Storia di allergia o ipersensibilità a qualsiasi ingrediente contenuto in asfotase alfa o ALXN1850
- Peso corporeo < 10 kg durante il periodo di screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ALXN1850
A partire dal Giorno 1 del periodo di valutazione randomizzata, i partecipanti riceveranno ALXN1850 per un totale di 24 settimane.
I partecipanti riceveranno dosi dipendenti dal peso corporeo di 20 mg, 35 mg o 50 mg di ALXN1850 una volta ogni 2 settimane tramite iniezione SC.
Durante la Parte A del Periodo OLE, i partecipanti avranno visite frequenti nelle prime 24 settimane; I partecipanti alla Parte B del Periodo OLE avranno visite ogni 9 mesi per un massimo di circa 108 settimane.
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ALXN1850 verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC).
Asfotase alfa verrà somministrato tramite iniezione SC.
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Sperimentale: asfotase alfa
A partire dal Giorno 1 del periodo di valutazione randomizzata, i partecipanti riceveranno asfotase alfa per un totale di 24 settimane.
I partecipanti riceveranno 6 mg/kg/settimana di asfotase alfa tramite iniezione SC come 2 mg/kg 3 volte a settimana o 1 mg/kg 6 volte a settimana.
I partecipanti alla Parte A del Periodo OLE avranno visite frequenti nelle prime 24 settimane; La Parte B prevede visite ogni 9 mesi per un massimo di circa 108 settimane.
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Asfotase alfa verrà somministrato tramite iniezione SC.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 169
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Riferimento fino al giorno 169
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale del punteggio di gravità del rachitismo (RSS) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
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Riferimento, giorno 169
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Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
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Riferimento, giorno 169
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Variazione rispetto al basale della percentuale del 6MWT previsto alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
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Riferimento, giorno 169
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del test di competenza motoria Bruininks Oseretsky, seconda edizione (BOT2) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
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Riferimento, giorno 169
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Variazione rispetto al basale nel punteggio Peabody Developmental Motor Scale, terza edizione (PDMS-3) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
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Riferimento, giorno 169
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Punteggio dell'impressione radiografica globale del cambiamento (RGI-C) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
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Riferimento, giorno 169
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 aprile 2024
Completamento primario (Effettivo)
23 luglio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
29 febbraio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 ottobre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 ottobre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
12 ottobre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (Altro identificatore: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su ALXN1850
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.Attivo, non reclutanteIpofosfatasiaItalia, Stati Uniti, Taiwan, Cina, Israele, Spagna, Germania, Australia, Francia, Brasile, Polonia, Canada, Giappone, Regno Unito, Argentina, Corea del Sud, Turchia (Türkiye)
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.Attivo, non reclutanteIpofosfatasiaFinlandia, Stati Uniti, Taiwan, Spagna, Israele, Australia, Svezia, Polonia, Belgio, Regno Unito, Cina, Brasile, Romania, Canada, Turchia (Türkiye), Messico
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.Completato