Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3-studie av ALXN1850 hos pediatriske deltakere med HPP tidligere behandlet med Asfotase Alfa (CHESTNUT)

1. mai 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomisert, åpen, parallell-arm, aktiv kontrollert, multisenterstudie for å evaluere sikkerhet og effekt av ALXN1850 versus Asfotase Alfa administrert subkutant hos pediatriske deltakere (2 til < 12 år) med hypofosfatasi (HPP) Behandlet med Asfotase Alfa

Hovedformålet med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til ALXN1850 versus asfotase alfa hos pediatriske deltakere med HPP tidligere behandlet med asfotase alfa.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Mar del Plata, Argentina, B7600
        • Research Site
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Research Site
  • Forente stater
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Research Site
      • Minatoku, Japan, 105-8471
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Yonago-shi, Japan, 683-8504
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Research Site
      • Manchester, Storbritannia
        • Research Site
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Research Site
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Altındağ, Tyrkia (Türkiye), 06230
        • Research Site
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Edirne, Tyrkia (Türkiye), 22030
        • Research Site
      • Erzurum, Tyrkia (Türkiye), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34899
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av HPP dokumentert i journalen
  • Tilstedeværelse av åpne vekstplater ved røntgen under screeningsperioden
  • Garveretrinn 2 eller mindre i screeningsperioden
  • Må ha blitt behandlet med 6 mg/kg/uke asfotase alfa via SC-injeksjon administrert som enten 2 mg/kg 3 ganger per uke eller 1 mg/kg 6 ganger per uke i ≥ 6 måneder før dag 1

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse av kardiovaskulære, respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrinologiske, hematologiske, nevrologiske lidelser eller andre lidelser som er i stand til signifikant å endre absorpsjon, metabolisme eller eliminering av legemidler; utgjør en risiko når du tar studieintervensjonen; eller forstyrre tolkningen av data som bestemt av etterforskeren.
  • Diagnose av primær eller sekundær hyperparathyroidisme
  • Hypoparathyroidisme, med mindre det er sekundært til HPP
  • Ethvert nytt brudd innen 12 uker før dag 1 (unntatt pseudofrakturer)
  • Planlagt kirurgisk inngrep som kan påvirke resultatene av studievurderinger (etter etterforskerens mening) i løpet av den randomiserte evalueringsperioden
  • Anamnese med allergi eller overfølsomhet overfor ingrediensene i asfotase alfa eller ALXN1850
  • Kroppsvekt < 10 kg i løpet av screeningsperioden

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ALXN1850
Fra og med dag 1 av den randomiserte evalueringsperioden vil deltakerne motta ALXN1850 i totalt 24 uker. Deltakerne vil motta kroppsvektavhengige doser på enten 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 én gang 2. uke via SC-injeksjon. Under del A av OLE-perioden vil deltakerne ha hyppige besøk de første 24 ukene; Del B av OLE-perioden deltakere vil ha besøk hver 9. måned i opptil ca. 108 uker.
Legemiddel: ALXN1850
ALXN1850 vil bli administrert via subkutan (SC) injeksjon.
Legemiddel: asfotase alfa
Asfotase alfa vil bli administrert via SC-injeksjon.
Eksperimentell: asfotase alfa
Fra og med dag 1 av den randomiserte evalueringsperioden vil deltakerne motta asfotase alfa i totalt 24 uker. Deltakerne vil motta 6 mg/kg/uke av asfotase alfa via SC-injeksjon som enten 2 mg/kg 3 ganger per uke eller 1 mg/kg 6 ganger per uke. Del A av OLE-perioden deltakere vil ha hyppige besøk i løpet av de første 24 ukene; Del B vil ha besøk hver 9. måned i opptil ca. 108 uker.
Legemiddel: asfotase alfa
Asfotase alfa vil bli administrert via SC-injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 169
Grunnlinje til og med dag 169

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i alvorlighetsgrad for rakitt (RSS) ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169
Endring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169
Endring fra baseline i prosent anslått 6MWT ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169
Endring fra baseline i Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT2)-poengsum ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169
Endring fra baseline i Peabody Developmental Motor Scales, tredje utgave (PDMS-3) poengsum ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)-poengsum ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. april 2024

Primær fullføring (Faktiske)

23. juli 2025

Studiet fullført (Antatt)

29. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D8590C00004
  • ALXN1850-HPP-303 (Annen identifikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere