Estudio de fase 3 de ALXN1850 en participantes pediátricos con HPP previamente tratados con asfotasa alfa (CHESTNUT)
1 de mayo de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado, abierto, de brazos paralelos, controlado con activo para evaluar la seguridad y eficacia de ALXN1850 versus asfotasa alfa administrada por vía subcutánea en participantes pediátricos (de 2 a <12 años de edad) con hipofosfatasia (HPP) previamente Tratado con asfotasa alfa
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de ALXN1850 versus asfotasa alfa en participantes pediátricos con HPP previamente tratados con asfotasa alfa.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
43
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Mar del Plata, Argentina, B7600
- Research Site
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South Brisbane, Australia, 4101
- Research Site
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Research Site
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Research Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Research Site
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Bunkyō City, Japón, 113-8431
- Research Site
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Minatoku, Japón, 105-8471
- Research Site
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Suita-shi, Japón, 565-0871
- Research Site
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Yonago-shi, Japón, 683-8504
- Research Site
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Research Site
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Manchester, Reino Unido
- Research Site
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Research Site
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Altındağ, Turquía (Türkiye), 06230
- Research Site
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06560
- Research Site
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Edirne, Turquía (Türkiye), 22030
- Research Site
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Erzurum, Turquía (Türkiye), 25240
- Research Site
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34899
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de HPP documentado en la historia clínica.
- Presencia de placas de crecimiento abiertas por rayos X durante el período de detección
- Etapa de curtidor 2 o menos durante el período de selección
- Debe haber sido tratado con 6 mg/kg/semana de asfotasa alfa mediante inyección subcutánea administrada como 2 mg/kg 3 veces por semana o 1 mg/kg 6 veces por semana durante ≥ 6 meses antes del día 1.
Criterio de exclusión:
- Historia o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos o cualquier otro trastorno que sea capaz de alterar significativamente la absorción, el metabolismo o la eliminación de medicamentos; constituir un riesgo al realizar la intervención del estudio; o interferir con la interpretación de los datos según lo determine el Investigador.
- Diagnóstico de hiperparatiroidismo primario o secundario.
- Hipoparatiroidismo, a menos que sea secundario a HPP
- Cualquier fractura nueva dentro de las 12 semanas anteriores al día 1 (excluidas pseudofracturas)
- Intervención quirúrgica planificada que puede afectar los resultados de las evaluaciones del estudio (en opinión del investigador) durante el Período de evaluación aleatoria
- Historial de alergia o hipersensibilidad a cualquier ingrediente contenido en asfotasa alfa o ALXN1850
- Peso corporal <10 kg durante el período de selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ALXN1850
A partir del día 1 del período de evaluación aleatoria, los participantes recibirán ALXN1850 por un total de 24 semanas.
Los participantes recibirán dosis dependientes del peso corporal de 20 mg, 35 mg o 50 mg de ALXN1850 una vez cada dos semanas mediante inyección subcutánea.
Durante la Parte A del Período OLE, los participantes tendrán visitas frecuentes durante las primeras 24 semanas; Los participantes de la Parte B del Período OLE tendrán visitas cada 9 meses durante hasta aproximadamente 108 semanas.
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ALXN1850 se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
La asfotasa alfa se administrará mediante inyección subcutánea.
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Experimental: asfotasa alfa
A partir del día 1 del período de evaluación aleatoria, los participantes recibirán asfotasa alfa durante un total de 24 semanas.
Los participantes recibirán 6 mg/kg/semana de asfotasa alfa mediante inyección subcutánea, ya sea 2 mg/kg 3 veces por semana o 1 mg/kg 6 veces por semana.
Los participantes de la Parte A del Período OLE tendrán visitas frecuentes durante las primeras 24 semanas; La Parte B tendrá visitas cada 9 meses durante hasta aproximadamente 108 semanas.
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La asfotasa alfa se administrará mediante inyección subcutánea.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 169
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Línea de base hasta el día 169
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de gravedad del raquitismo (RSS) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Cambio desde el valor inicial en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Cambio desde el valor inicial en el porcentaje previsto de 6MWT al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba de competencia motora Bruininks Oseretsky, segunda edición (BOT2) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala motora del desarrollo de Peabody, tercera edición (PDMS-3) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Puntuación de la impresión radiográfica global de cambio (RGI-C) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de abril de 2024
Finalización primaria (Actual)
23 de julio de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
29 de febrero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
12 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (Otro identificador: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Alexion tiene el compromiso público de permitir solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .