ALXN1850 在曾接受 Asfotase Alfa 治疗的 HPP 儿科参与者中的 3 期研究 (CHESTNUT)
2026年5月1日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项 3 期、随机、开放标签、平行臂、活性对照、多中心研究，旨在评估 ALXN1850 与 Asfotase Alfa 皮下注射给患有低磷酸酯酶症 (HPP) 的儿科参与者（2 至 < 12 岁）的安全性和有效性用 Asfotase Alfa 治疗
本研究的主要目的是评估 ALXN1850 与 asfotase alfa 相比，在先前接受过 asfotase alfa 治疗的 HPP 儿科参与者中的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
43
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Research Site
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Altındağ、土耳其（türkiye）、06230
- Research Site
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Ankara、土耳其（türkiye）、06560
- Research Site
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Edirne、土耳其（türkiye）、22030
- Research Site
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Erzurum、土耳其（türkiye）、25240
- Research Site
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34899
- Research Site
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Bunkyō City、日本、113-8431
- Research Site
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Minatoku、日本、105-8471
- Research Site
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Suita-shi、日本、565-0871
- Research Site
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Yonago-shi、日本、683-8504
- Research Site
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South Brisbane、澳大利亚、4101
- Research Site
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、美国、06106
- Research Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Research Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- Research Site
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Research Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37212
- Research Site
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Birmingham、英国、B4 6NH
- Research Site
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Manchester、英国
- Research Site
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Sheffield、英国、S10 2TH
- Research Site
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Mar del Plata、阿根廷、B7600
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 病历中记录的 HPP 诊断
- 筛选期间 X 射线显示开放生长板的存在
- 筛选期间 Tanner 2 级或以下
- 在第 1 天之前必须已通过 SC 注射以 2mg/kg 每周 3 次或 1 mg/kg 每周 6 次的方式接受 6 mg/kg/周的 Asfotase alfa 治疗至少 6 个月
排除标准：
- 有心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、内分泌、血液、神经系统疾病或任何其他能够显着改变药物吸收、代谢或消除的疾病的病史或存在；采取研究干预措施时构成风险；或干扰研究者确定的数据解释。
- 原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症的诊断
- 甲状旁腺功能减退症，除非继发于 HPP
- 第 1 天前 12 周内出现任何新骨折（不包括假性骨折）
- 计划的手术干预可能会影响随机评估期间的研究评估结果（研究者认为）
- 对 asfotase alfa 或 ALXN1850 中所含任何成分有过敏或超敏反应史
- 筛选期间体重<10公斤
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ALXN1850
从随机评估期的第一天开始，参与者将收到总共 24 周的 ALXN1850。
参与者将每两周一次通过皮下注射接受体重依赖性剂量的 20 毫克、35 毫克或 50 毫克 ALXN1850。
在 OLE 期间的 A 部分，参与者将在前 24 周内频繁探访； OLE 期间的 B 部分参与者将每 9 个月进行一次探视，持续时间最长约为 108 周。
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ALXN1850将通过皮下（SC）注射给药。
Asfotase alfa 将通过皮下注射进行给药。
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实验性的：阿斯福酶阿尔法
从随机评估期的第一天开始，参与者将接受总共 24 周的 asfotase alfa。
参与者将通过皮下注射每周 3 次 2 毫克/公斤或每周 6 次 1 毫克/公斤接受 6 毫克/公斤/周的 Asfotase alfa。
OLE 期间的 A 部分参与者将在前 24 周内频繁探访； B 部分将每 9 个月进行一次访视，持续时间大约为 108 周。
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Asfotase alfa 将通过皮下注射进行给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：第 169 天的基线
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第 169 天的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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随机评估期（第 169 天）结束时佝偻病严重程度评分 (RSS) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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随机评估期（第 169 天）结束时 6 分钟步行测试 (6MWT) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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随机评估期结束时（第 169 天）预测 6MWT 百分比相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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随机评估期（第 169 天）结束时 Bruininks Oseretsky 运动能力测试第二版 (BOT2) 分数与基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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随机评估期（第 169 天）结束时皮博迪发育运动量表第三版 (PDMS-3) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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随机评估期（第 169 天）结束时的放射线总体变化印象 (RGI-C) 评分
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年4月2日
初级完成 (实际的)
2025年7月23日
研究完成 (估计的)
2028年2月29日
研究注册日期
首次提交
2023年10月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月6日
首次发布 (实际的)
2023年10月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月1日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- D8590C00004
- ALXN1850-HPP-303 (其他标识符：Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Alexion 公开承诺允许访问研究数据的请求，并将提供协议、CSR 和简单语言摘要。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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